百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）于2025年8月29日在西班牙马德里举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上，通过口头报告公布了全球回顾性真实世界研究COLLIGO-HCM的最新成果。数据显示，其创新药物Camzyos®（mavacamten）在治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者时，可有效降低左心室流出道（LVOT）压力梯度并改善症状负担。
研究纳入了来自四大洲7个国家、具有种族多样性的278例患者群体（其中23.2%为黑人、5.4%亚洲人、4.3%中东或北非裔）。数据显示，59.9%的患者在治疗24周后实现至少1个纽约心脏病协会（NYHA）功能分级改善。在随访12周和24周时，分别有86.5%（180/208）和94.4%（153/162）的患者症状改善至NYHA II级以下，其中30.9%（50/162）患者达到NYHA I级。至96周时，患者症状持续改善。
治疗36周后，90.3%患者静息LVOT压力梯度≤30 mmHg，76.8%患者在Valsalva动作后仍保持该水平。7.2%（20/278）患者使用Camzyos作为单药治疗，26.4%（68/258）患者在治疗后停用至少一种背景药物（如β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂）。
安全性数据显示，治疗期间左心室射血分数（LVEF）维持在61%以上，11例（4%）患者因LVEF≤50%暂时停药，3例（1.1%）永久停药，所有停药患者LVEF均恢复至50%以上。新发心房颤动发生率2.9%，与既往临床试验一致。
百时美施贵宝全球HEOR心血管免疫学副总裁Homa Dastani表示："真实世界数据与随机对照试验结果高度一致，验证了Camzyos在改善患者症状（如呼吸困难、胸痛）和血流动力学指标方面的长期疗效。我们的WAYFARER-HCM项目已覆盖3000余例患者，将持续积累不同人群的治疗证据。"
药物机制与指南推荐
Camzyos是首个获批的心脏肌球蛋白抑制剂，通过调节肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，减少过度收缩并改善心脏舒张功能。该药已获美国FDA和欧盟EMA批准用于治疗NYHA II-III级症状性oHCM，并被ESC和AHA/ACC临床指南推荐为一线治疗药物。
安全性管理要求
因存在导致心力衰竭的风险，需定期监测LVEF。禁止与强效CYP2C19抑制剂或中/强效CYP2C19/CYP3A4诱导剂联用。特殊人群需注意药物相互作用，包括需调整激素避孕方式及谨慎与其他负性肌力药物联用。
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