伦敦：研究人员在芝加哥举行的美国糖尿病协会科学会议上报告称，患有糖尿病的儿童在用餐时吸入胰岛素的效果与皮下注射胰岛素一样好。
为了控制血糖水平，1型糖尿病患者通常每天需要一次长效基础胰岛素注射，并在用餐时额外注射速效胰岛素。MannKind公司生产的吸入式胰岛素Afrezza目前已获准用于成人，但尚未批准用于儿童，这也促成了此次研究的开展。
参与试验的230名4至17岁的1型糖尿病儿童被随机分配接受Afrezza用餐时吸入胰岛素或继续使用其常规的用餐时胰岛素注射，持续26周。所有参与者均继续接受基础胰岛素注射。
研究人员发现，无论是吸入式胰岛素还是注射式胰岛素，在控制糖化血红蛋白（HbA1c）方面效果相当。HbA1c是反映过去几个月血糖控制情况的重要指标。
此外，吸入式胰岛素还与较少的体重增加相关，并且儿童和家长对其表现出稍高的偏好评分。研究人员报告称，吸入式胰岛素并未对患者的肺部产生任何不良影响。
“吸入式胰岛素是目前作用最快的胰岛素，也是注射型类似物胰岛素的宝贵替代方案，”佛罗里达大学的研究负责人迈克尔·哈勒博士（Dr. Michael Haller）在一份声明中表示，“Afrezza应作为所有1型糖尿病儿童和成人的选项提供。”
每周一次胰岛素对2型糖尿病前景广阔
礼来公司（Eli Lilly）研发的实验性每周一次胰岛素efsitora在三项晚期试验中表现与每日胰岛素相当，这些试验涵盖了近一千名2型糖尿病患者，研究人员在ADA会议上报告了这一结果。
这些试验旨在研究不同阶段胰岛素使用患者的疗效，结果发现efsitora在控制HbA1c水平（一种衡量血糖水平的常见指标）方面与每日胰岛素同样有效。
“每周一次的efsitora可能为需要胰岛素的2型糖尿病患者带来重大进步，每年可减少超过300次注射，”礼来公司产品开发高级副总裁杰夫·埃米克（Jeff Emmick）在一份声明中表示。
其中一项试验发表于《新英格兰医学杂志》，涉及首次使用胰岛素的2型糖尿病患者。另一项针对长期使用每日基础胰岛素degludec的患者，第三项针对使用基础胰岛素glargine并辅以用餐时胰岛素剂量的患者的试验则分别发表于《柳叶刀》。
“efsitora有潜力简化和优化胰岛素疗法，减少启动胰岛素治疗2型糖尿病时常伴随的犹豫，”德克萨斯大学西南医学中心的朱利奥·罗森斯托克博士（Dr. Julio Rosenstock），他领导了其中一项研究，在一份声明中表示。
据《柳叶刀》的一篇社论指出，新诊断为2型糖尿病的人群通常从口服药物开始治疗，但大约三分之一的患者将在确诊后8年内需要使用胰岛素。
基因工程皮肤移植治疗水疱病
研究人员在《柳叶刀》上报告称，通过基因工程改造患者自身细胞制成的皮肤移植可以治愈一种痛苦的遗传性皮肤病的长期伤口。
严重的营养不良型大疱性表皮松解症（EB）患者的皮肤极为脆弱，即使是衣物的轻微触碰也会导致水疱和伤口，最终形成难以愈合的大面积开放性溃疡。
“通过我们新颖的基因治疗方法，我们成功治愈了最难愈合的伤口，这些伤口通常也是患者最痛苦的部分，”加利福尼亚州帕洛阿尔托斯坦福露西尔·帕卡德儿童医院的唐·让博士（Dr. Jean Tang）在一份声明中表示。
严重的营养不良型EB是由编码VII型胶原蛋白的基因缺陷引起的，这种蛋白质通常起到将皮肤层粘合在一起的作用。因此，即使受到轻微摩擦，皮肤层也会分离。
为了制作个性化的皮肤移植，医生会从小块未受损的患者皮肤中提取活检样本，并将矫正后的VII型胶原蛋白基因引入皮肤细胞中。这些细胞随后被培养成健康的皮肤片。
在后期研究中，11名隐性营养不良型EB患者共有43处伤口接受了移植治疗。对于每处治疗的伤口，研究人员还在同一患者身上确定了一个可比的“对照”伤口，采用传统方法处理。
六个月后，81%的治疗伤口至少愈合了一半，而对照伤口仅为16%。约三分之二的治疗伤口至少愈合了四分之三，而对照伤口仅为7%，16%的治疗伤口完全愈合，而对照伤口无一愈合。
此外，移植区域的疼痛、瘙痒和水疱显著减少。
同一研究团队此前还开发了一种基因治疗凝胶，用于治疗较小的EB伤口。
“我希望如果这些患者在婴儿期被诊断出来并开始使用基因治疗凝胶，也许他们不会发展出大的伤口，”唐博士说。“但如果凝胶不起作用，伤口继续扩大，那么皮肤移植疗法就是正确的治疗选择。我希望他们的疾病进程能够得到改善，减少痛苦。”
与该研究一同发表的一篇社论指出，参与早期皮肤移植试验的EB患者在五年后仍表现出移植部位的水疱和伤口减少，疼痛和瘙痒也有所缓解。
今年4月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Abeona Therapeutics公司的皮肤移植作为EB的治疗方法。（如需免费获取完整通讯，请在此注册）
（撰稿：南希·拉皮德；编辑：比尔·伯克罗特）
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