研究概要
研究人员开发出计算型"虚拟双胞胎"模型，该模型通过整合患者个体化临床数据，精准预测骨髓移植儿童体内的抗癌药物氟达拉滨代谢行为，证明非动物实验方法能够推动更先进的个性化医疗发展。
人类健康意义
氟达拉滨常用于干细胞移植前的预处理，但其在体内的药代动力学特征因年龄、肾功能等个体差异而显著不同。传统主要依据体表面积的给药方案易导致药物暴露不足或过量，可能影响治疗效果并增加毒性风险。基于人类数据的计算模型通过纳入个体生理参数，使医师能更准确预测药物暴露量并为每位患者定制剂量，从而提升脆弱儿科移植患者的治疗安全性与疗效。
研究革新
本研究构建并验证了基于生理的药代动力学（PBPK）模型，该模型可模拟氟达拉滨在人体内的转运过程。研究人员通过整合肾功能、血浆蛋白结合率等患者特异性数据生成个体化"虚拟双胞胎"。随着临床数据的持续输入，模型对药物暴露量的预测精度不断提升。PBPK建模作为非动物实验方法，能在虚拟患者体内直接模拟药物行为，不仅为早期临床试验提供更精准的给药依据，更可替代传统依赖动物实验的剂量探索研究。
参考文献
Mseddi M, Nath C, Ben Hassine K, 等. 用于儿童造血干细胞移植的氟达拉滨剂量生理药代动力学虚拟双胞胎方法. CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol. 15(3), e70218.
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