研究人员正在寻找减少多发性骨髓瘤治疗时间的具体方法,以应对健康差异的可调节决定因素。
对于新诊断为多发性骨髓瘤的患者而言,及时启动治疗至关重要。尽早使用抗骨髓瘤药物如来那度胺(lenalidomide),有助于减轻骨髓瘤相关骨质疏松、肾损伤及疾病进展的风险。然而,最近的一项研究表明,从诊断到首次开具处方的中位时间为28天。较高比例的老年患者和黑人患者,以及在住院期间被诊断的患者,在开始使用口服抗骨髓瘤药物时面临延误。
克利夫兰诊所的研究人员获得了一项来自美国国家癌症研究所的资助,以确定这些差异的可调节决定因素。“我们希望采取务实的方法,不仅仅是记录差异,而是找到可以采取行动的方法。”该研究的共同作者、克利夫兰诊所价值医疗研究中心的调查员哈姆莱特·加索扬博士(Hamlet Gasoyan, PhD)表示。
研究设计
该研究回顾性分析了2017年1月1日至2021年12月31日期间新诊断为多发性骨髓瘤的720名成人患者。研究考察了从诊断到填写口服抗骨髓瘤治疗(不包括皮质类固醇)所需的时间。研究人员还考虑了诊断年龄、种族、性别、保险类型以及诊断是否发生在住院期间等因素。
主要发现
在随访期间,543名患者填写了除皮质类固醇外的口服抗骨髓瘤药物处方。其中,首次填写处方的中位时间为28天。对于四分之一的患者来说,开始使用免疫调节药物的时间超过两个月。即使在控制了相关的社会人口统计学和临床变量后,研究人员仍发现黑人患者、诊断时年龄较大的患者以及首次诊断时住院的患者在治疗时间上存在显著差异。
影响快速治疗的障碍
影响快速治疗的主要障碍包括:
- 高昂的药物费用:最常用的口服抗骨髓瘤药物是来那度胺,21天的供应量价格高达18,000美元。即使是仿制药,每月也需约13,000美元。克利夫兰诊所癌症研究所多发性骨髓瘤团队主任、血液学家杰森·瓦伦特博士(Jason Valent, MD)指出:“在这些药物的价格大幅降低之前,这些障碍无法消除。”
即使有私人保险的患者,也可能需要承担相当一部分药费。例如,2018年,私人保险患者在确诊后的第一年自付费用中位数为3,711美元,而高免赔额健康计划患者的自付费用最高可达5,623美元。
- 行政障碍:获得抗骨髓瘤药物的批准程序非常复杂,通常涉及完成患者和医生的问卷调查、获得预先授权以及填写额外的REMS文件。如果其中任何一个步骤出现问题,都会导致延误。
- 与外部专科药房合作:像来那度胺这样的药物只能由专科药房配药。然而,研究发现,当涉及外部专科药房时,填写处方的时间会延迟。
克利夫兰诊所的骨髓瘤诊所临床药剂师乔斯林·鲁多尼博士(Joslyn Rudoni, PharmD, BCOP)解释说:“与内部专科药房相比,评估外部资金资格的流程更为顺畅。与外部药房直接沟通人员以加快预先授权和处理账单问题(如评估患者共付费用的负担能力、协调赠款申请或患者援助项目)要困难得多,所有这些都是我们的内部专科药房无缝处理的任务。与外部药房的沟通障碍使得加快处方变得尤为困难,甚至难以实现。”
最佳实践
尽管缓解这些延误是一个复杂的过程,但并非不可克服。一些可以显著改善患者治疗时间的做法包括:
- 提供内部专科药房服务:克利夫兰诊所建立了自己的内部专科药房,只要患者的保险允许,就可以授权配药。“我们认为,拥有可以直接沟通的内部专科药房将对患者产生重大影响。”瓦伦特博士说。
- 加速住院患者的新诊断治疗启动和处方:在这种情况下,可以在住院期间开始使用包括硼替佐米(bortezomib)、环磷酰胺(cyclophosphamide)、地塞米松(dexamethasone)等药物。同时,医院可以开始来那度胺处方的流程,并与专科药房合作以加快药物的可用性。(注:达雷妥尤单抗(daratumumab)成本较高,且在住院期间使用可能无法报销。)
- 改善预约访问:在克利夫兰诊所癌症研究所,一旦确诊,患者将尽快安排预约讨论治疗策略。“在同一就诊过程中,我们会完成诊断过程,包括分期检查、药物及其副作用的教育。”该研究的共同作者、克利夫兰诊所癌症研究所的血液学家法伊兹·安韦尔博士(Faiz Anwer, MD)说,“我们还可以当天或次日开具类固醇药物,以便即使其他药物出现延迟,患者也能迅速开始治疗,获得抗骨髓瘤和抗炎效果。”
- 实施常识性政策:联邦政府可以像其他国家一样协商骨髓瘤药物的价格,或实施改善患者覆盖范围的政策。例如,无论癌症治疗是静脉注射还是口服,都应提供覆盖,以减轻患者目前面临的共付费用负担。
- 提供患者导航员:加索扬博士指出:“当患者不得不自行处理行政负担时,某些群体(如少数族裔和老年患者)会面临更多的延误。”据估计,全国有数千人无法获得患者支持系统,而这些支持对于帮助患者应对复杂的行政问题至关重要。
例如,像克利夫兰诊所这样的中心有团队帮助患者获得共付费用援助计划;申请医疗补助、医院护理保障计划或其他适当的保险。“我们优先确保患者接受治疗,并消除他们获得所需药物的障碍。”安韦尔博士说。
“过去十年里,多发性骨髓瘤治疗的科学进步令人振奋,生存率显著提高。”加索扬博士说,“因此,了解及时启动治疗的障碍变得尤为重要。”
(全文结束)

