药物摘要：外包合作伙伴关系推动全球生物制药发现与规模化Drug Digest: Outsourcing Partnerships Fuel Global Biopharma Discovery and Scale-Up | Pharmaceutical Technology

药物摘要：外包合作伙伴关系推动全球生物制药发现与规模化

作者：费利扎·米拉索尔

战略外包利用外部专业能力加速生物制药研发管线，整合专业化工作流程，提高从药物发现到早期临床试验的效率。

完整访谈记录如下。

外包正在推动生物制药效率和规模化，包括在药物发现领域和早期开发阶段。建立战略合作伙伴关系有助于整合专业化工作流程，将先进疗法配方与制造环节衔接，降低临床进展风险。外部合同研究组织(CRO)和合同开发与制造组织(CDMO)的专业知识正通过优化工艺开发和整合抗体发现平台，加速复杂治疗模式（如细胞和基因治疗、RNA疗法、下一代生物制剂等）的开发。本期PharmTech药物摘要将探讨如何通过关键合作伙伴专业知识，加速药物候选物从发现到首次人体临床试验及更远阶段的进程。

访谈嘉宾

丹尼尔·德吕巴克博士，iOrganBio首席执行官

德吕巴克博士是一位技术领导者，在人工智能、软件、机器人和工艺工程领域拥有丰富的变革性实验室产品和生物技术平台构建经验。他曾参与开发了多项具有重大影响力的医疗产品，包括Counsyl的无创产前检测、Guardant Health的液体活检、Freenome的早期癌症检测、Xilis的患者源性癌症模型，以及Chemify首个AI驱动的合成化学平台。德吕巴克博士接受过应用物理学训练，后在卡内基梅隆大学获得生物医学工程博士学位。在iOrganBio，他正从工程和数据驱动的角度重新思考基于细胞的产品，并构建下一代AI赋能的基础设施，旨在制造与人体内完全相同的细胞——这些细胞将准确模拟体外生物学，恢复退化的身体功能，治愈疾病，并推动大规模、可负担、整体性的再生医学发展。

访谈记录

编者注：本记录为原始音视频内容的直接、未经编辑的转录。可能包含错误、非正式语言或原始录音中的遗漏。

帕特里克·拉弗里

MJH制药技术呈现"药物摘要"，这是与《制药技术》®编辑进行的技术对话系列，讨论制药、生物制药和生物技术行业在药物研究、开发、配方、分析、上下游加工、制造、供应链和包装方面的新兴机遇、挑战和进展。加入我们，与行业专家一起探讨这些话题，以及商业战略和监管问题。

费利扎·米拉索尔

大家好，欢迎收看药物摘要视频系列。我是制药技术集团科学编辑费利扎·米拉索尔。在本期节目中，我将探讨如何通过关键合作伙伴专业知识，加速药物候选物从发现到首次人体临床试验及更远阶段的进程。现在，让我们深入探讨战略外包如何通过形成战略合作伙伴关系，以前所未有的方式推动生物制药领域的药物发现和早期开发效率。企业正在整合专业化工作流程，将先进疗法配方直接与制造环节衔接，有效降低临床进展路径的风险。这种协作方式利用外部专业知识，通过优化工艺开发和整合发现平台，加速细胞和基因疗法及RNA等复杂治疗模式的开发。今天，我很荣幸邀请到美国生物技术公司iOrganBio的首席执行官丹尼尔·德吕巴克博士。丹尼尔，请您先自我介绍一下，并为我们的观众提供一些关于您的专业背景和行业经验的背景信息。

演讲者1

谢谢您，费利扎。我是丹尼尔·德吕巴克，目前担任iOrganBio首席执行官。我的背景主要集中在工程领域，拥有卡内基梅隆大学生物医学工程博士学位。我曾在Counsyl、Guardant Health和Freenome担任诊断领域的技术专家。最近，我在Chemify构建了技术平台，之后与Sri Bing Shan和Shelling教授共同创立了iOrganBio。

费利扎·米拉索尔

丹尼尔，我想通过一个问题开启我们的对话：战略外包合作伙伴关系如何提高生物制药效率和规模化？

演讲者1

我认为这是一个在药物发现和药物开发背景下非常棒的问题。所需专业知识的广度以及那些几乎没有技术或操作重叠、需要解决的准独立挑战极为广泛。例如，同时在样本获取、模型创建、药物设计和运行临床试验方面表现出色，并不是一个相关的结果，因为它们是需要独立开发的独立功能和能力。因此，经过深思熟虑的战略外包策略或方法能够使企业接触到最先进的技术，获得最合适的能力来推进特定项目。而且，许多这些项目也有不同的依赖关系。例如，开发小分子药物、生物制剂或细胞疗法实际上依赖于不同的技术集合。因此，能够在市场上战略性地选择最合适的技术至关重要，而这些技术本身是独立可扩展的。运行一次临床试验与十次临床试验共享相同的专业知识，因此我们可以在整个生态系统内实现可扩展的子系统，为整个行业构建非常精简和可扩展的基础设施。这样一来，赞助商——即药物发现公司——就可以选择合适的合作伙伴并将它们串联起来，为药物发现创建非常高效的项目。

费利扎·米拉索尔

那么，合作伙伴关系如何在早期临床开发过程中降低风险？

演讲者1

我认为思考早期药物开发中风险降低的一种方式，至少是我思考的方式，是尽量减少药物在临床试验中失败且无法成为临床成功化合物或治疗模式的可能性。任何能够提高药物成功可能性的投资最终都会成为一项良好的投资。与我之前回答类似，能够接触到最先进的、最强大的技术来选择正确的化合物推进到人体临床试验，这一点在整个项目中需要非常仔细地考虑。因此，战略外包是实现这一目标的自然方式，特别是在生态系统构建方面。通过战略外包，获取专有知识产权正是我们讨论的核心。我认为，通过外包获取合适技术以提高成功可能性是实现这一目标的主要方式，也是生态系统能够提供帮助的地方。从更经济的角度思考风险的另一种方式当然是接近人体试验的成本，而成本的一部分当然受到时间的影响，即到达那里需要多长时间。因此，建立能够快速推进的关系，并将所有合作伙伴串联起来，作为赞助商确保所有合作伙伴高效协作以推进项目，我认为这是我们可以附加到风险降低、成本降低以及生态系统中化合物更快推进的方面。

费利扎·米拉索尔

外部专业知识如何加速先进和下一代疗法的开发？

演讲者1

我认为这是一个很好的跟进问题。在先进治疗模式中，这些模式处于我们过去所做工作的前沿，我们仍需要技术发展来建立我们集体生态系统水平推进化合物的能力，对合适技术的依赖性增加，特别是在初创公司的背景下，大多数颠覆性创新都发生在致力于改进我们先进和下一代疗法能力的新兴技术上，这变得更为关键。这些方面当然存在更多风险——不仅是技术风险，还有疗效、安全性和监管等风险。例如，在体外细胞疗法中，我们非常清楚，制造本身是在开发过程中需要克服的风险，以便向市场和患者提供安全、有效且负担得起的疗法，这些疗法将在市场上产生重大影响。因此，我将回到这个问题，但更加强调通过合作伙伴关系获取最合适、最有价值的技术，这些技术要么已经证明能够改善药物开发过程，要么有很高的可能性改善药物开发过程，并根据项目逐一从市场中选择这些技术。当然，对于先进治疗模式而言，这是一种风险更高的价值主张，但我认为这是最合适的。因为单一组织，无论规模多大，都无法独立高效地解决成功将药物推向市场所需完成的所有工作，实际上，从整体资本配置的角度来看，这比依赖独立公司各自独立解决这些问题要低效得多。而且，事先并不清楚哪家公司将能够或基于哪种技术的公司将最适合解决特定问题。因此，从赞助商的角度来看，能够评估所有这些技术，通过试点测试这些技术，然后再将其应用于关键项目，这创造了系统层面的效率，大型公司和药物开发公司可以在最适合其内部能力的情况下利用这种效率，作为对没有合作伙伴时所能做的补充。

费利扎·米拉索尔

那么，让我们回到您关于赞助商寻找满足其技术需求的合作伙伴的评论。这些赞助商或药物开发者如何评估、决定或选择最适合其需求的公司？这个过程是如何运作的？

演讲者1

是的，这是一个很好的问题。我认为这是一个由问题驱动和优先级驱动的过程。作为赞助商、药物开发者、大型制药公司或项目经理，了解端到端流程，并且通常从以往项目中获得经验，知道哪些做得好，哪些做得不好，以及从第一原理科学角度来看，特定项目的关键风险是什么。因此，回到您关于风险缓解和降低风险的问题，就是提前思考项目中将包含哪些问题、挑战和风险，并与市场合作评估可能对这些风险产生影响的技术，然后缩小到最有可能降低这些风险并帮助赞助商克服这些挑战的技术。因此，这成为制药公司外部创新部门通常关注的技术，这些技术使他们能够克服那些组织面临的一些非常明确和特征化的挑战。

费利扎·米拉索尔

为什么合作伙伴之间的集成工作流程对药物发现成功至关重要？

演讲者1

在这种可能设想的设置中，我自己和我在行业中的许多人认为最优的是，在药物发现过程中非常具体步骤中专家的串联是跨药物发现的最佳方式。然后，参与同一项目的公司之间的接口变得至关重要，上游和下游的整合不仅包括需要从合作伙伴传递到合作伙伴的物理组件、模型、药物、生物制剂等，而且同样重要的是数据。将整个过程中学到的一切编译到一个FDA申报中，例如，作为过程中的一个典型里程碑，但总的来说，确保在整个过程中没有知识或信息的丢失变得至关重要。我认为，将此视为集成是正确的问题陈述，以优化合作伙伴之间的关系。我认为这正是赞助商角色变得突出的地方，因为他们选择合适的合作伙伴一起工作。可以设想一种集中式模型，其中所有内容都通过赞助商流动，然后分配给不同的合作伙伴，这是一个非常有效的模型。这种做法的更分布式版本是让合作伙伴直接相互合作。我认为这在该领域并不突出，特别是出于知识产权原因，可能不会实现。但从整体系统效率、生态系统中材料和数据的流动性来看，这对赞助商来说可能是一个值得探索的模型。

费利扎·米拉索尔

当然，战略合作伙伴关系如何帮助生物治疗药物更快达到首次人体临床试验？

演讲者1

感谢这个问题，也感谢您之前陈述的推论。药物发现过程已被很好地确立为一系列需要达到的里程碑，朝着药物选择、IND（临床试验申请）以及1、2、3期临床试验等方向前进。因此，我们对药物需要经历的所有里程碑都有很好的了解。那么，战略合作伙伴关系是否能让我们更快前进？我认为，如果考虑到开发那些增强选择过程、正确药物的设计和选择过程以及更快运行试验的技术的成本和时间，答案是肯定的。我们使所有参与者之间的接口变得不那么顺畅，例如，建立合同以交换信息等需要时间。因此，有人可能会认为完全内部运行的项目会更快。但当然，这以无法获取合适技术为代价。话虽如此，对于成功项目所需结合的每个技术"桶"，每一个都可能更快。所以我认为这里有一些权衡，外包对特定项目速度的影响可能需要进行一些个别评估才能回答，但我认为，一个经过深思熟虑、运行良好的机器来运行这些试验可以兼顾两者之长——确保所有合同都已到位，确保各种战略合作伙伴已很好地嵌入到预先建立的流程中，我们可以接近内部运行项目的整体速度。我认为，通过战略合作伙伴关系，也有机会进行套利，实际上可以更快。对于美国公司依靠战略合作伙伴进行开发特定环节（特别是临床试验）而在国际上运行临床试验的例子来说，这一点最为明显，如果继续仅依赖传统的药物发现方法，他们有机会在整个过程中节省数年时间。

费利扎·米拉索尔

丹尼尔，您对AI和数字技术如何加速药物发现有何看法？

演讲者1

我认为有两个要素我想在回答中提出。一是AI在药物发现中的最终实现。不知道需要多长时间，是几年还是几十年，但当我们的AI预测系统在整个过程中变得像它们不可避免地将成为的那样准确时，我们可以设想近乎即时的药物发现过程。我们测量患者正确的生物标志物，再次通过AI利用我们对生物学的理解，以及通过AI进行药物设计。这些专业领域对人类思维来说太过先进和复杂，无论是独立还是结合，但对AI来说并非如此。因此，当我们达到AI对人类健康预测能力以及通过外部化合物、生物制剂或细胞疗法对人类健康的干扰达到那种优化/近乎完美的水平时，从技术上讲，我们将能够基于个性化基础近乎立即地从诊断到治疗，通过完全计算设计药物，知道它在计算上将是安全有效的，并将其提供给患者。这个承诺是存在的。它不可避免地会发生，但这将很困难，需要整个生态系统共同努力将整个领域推向这个方向。现在，整个过程将很长。我们今天在哪里？但我们看到去年和今年在药物发现过程中部署AI技术的重大转折点，从更高效的临床试验到主要是药物设计方面和药物发现过程的一部分，但我们看到AI被引入药物发现整个过程的几乎每个节点，从设计和制造细胞疗法到设计和制造用于药物发现的非动物模型，再到药物安全性的计算评估，再到药物有效性的计算评估等。因此，它已经产生了巨大的影响，并且很可能我们已经越过了AI在整个过程中对每个组件都是价值增加、价值准确的门槛。因此，我们没有能够解决整个药物发现过程的通用AI，但我们看到许多局部AI在构成端到端药物发现和开发过程的每个步骤中都产生了非常有意义、非常有影响力、可衡量的改进。

费利扎·米拉索尔

恐怕我们的时间到了。感谢丹尼尔对当今现代复杂生物制药环境中外包和合作伙伴关系格局的深刻见解。

【全文结束】