英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）近期决定不推荐两种新的阿尔茨海默病药物——卫材公司生产的lecanemab和礼来公司生产的donanemab——在英格兰的国家医疗服务体系（NHS）中常规使用。尽管对一些受痴呆症影响的家庭来说，这一决定可能令人失望，但它反映了一种谨慎且基于证据的方法，以保护患者和公共资金。
这两种药物备受关注，媒体甚至称其为“突破性”治疗和“奇迹”药物。然而，NICE长期以来一直严格审查新的痴呆症药物，在之前的案例中也曾提出重要问题，质疑这些药物的实际益处有多大。
主要声称是，这些药物可以延缓早期阿尔茨海默病患者的病情进展约四到六个月。这并非毫无意义，但也远非某些头条新闻所暗示的戏剧性转变。
此外，还需要区分临床试验结果和日常治疗中的表现。试验条件受到严格控制且选择性较强，而NHS则需要面对更加多样化的患者群体。
还有其他因素需要考虑。这些药物存在风险，包括脑肿胀和出血的可能性，并且在治疗前后需要进行侵入性测试，如腰椎穿刺或定期脑扫描。输液过程也需要在医院内进行数月之久。对于某些患者而言，这种负担可能超过了微小的益处。
另一个问题是，我们尚不清楚这些药物的益处是否能持续超过18个月的试验期。NICE必须基于长期预测做出决定，使用诸如质量调整生命年等成熟工具，评估健康收益与NHS成本之间的平衡。这些决策通常涉及复杂的模型，因此不同的人可能会对证据有不同的解读。
成本也是一个关键因素。在美国，这些药物的定价高达每位患者每年2.5万英镑。尽管制药公司可以向NHS提供折扣，但NICE仍需考虑同样的资金是否可以在卫生系统的其他领域发挥更大的作用。
在此情况下，NICE得出结论认为，这些新阿尔茨海默病治疗的益处仍然太小，无法在当前价格点上证明额外成本的合理性。这一决定得到了一些专家的支持。
诺丁汉大学痴呆研究教授汤姆·丹宁将这些药物的益处描述为“微乎其微”，并警告它们可能分散人们对其他优先事项的关注，例如为已经患有痴呆症的人提供优质护理和支持。
激烈争论
然而，这场辩论变得异常激烈。一些制药公司辩称，英国的审批体系存在缺陷，即使免费提供药物也可能无法获得批准。但这误解了NICE的工作方式。全面评估药物的成本——不仅包括药物本身，还包括扫描、输液和监测费用——并不是缺陷，而是负责任决策的一部分。
这里让人联想到2000年代初期的争议，当时一些公司试图通过公众压力迫使NICE改变决定。然而，历史表明，这种策略很少奏效。部长们一贯支持NICE的独立性，而该机构的记录显示，只要证据支持药物的使用，它通常会说“是”——至少在特定条件下。
目前的决定仍是“最终草案”。两家公司均有至7月3日的时间提交评论或上诉。2007年，卫材曾将NICE告上法庭，但败诉。这一次，上诉的可能性更大。
理解NICE决策背后的原则有助于将这一结果置于背景中。这些决定并非轻易作出，而是反映了对证据、风险、成本和患者利益的慎重权衡，更重要的是，体现了对NHS资源公平使用的承诺。
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