美国制药商礼来（Eli Lilly）近期报告了一种实验性基因编辑疗法的早期积极结果，该疗法可能通过一次性治疗就能降低低密度脂蛋白（LDL），即"坏"胆固醇水平。
这种名为VERVE-102的治疗方法旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因。PCSK9有助于调节LDL胆固醇水平，降低其活性可以降低胆固醇，从而可能减少心脏病发作和中风等心血管疾病的风险。
一次性大幅降低LDL胆固醇的治疗
早期试验包括35名早发性冠状动脉疾病（CAD）成年患者。接受最低剂量的参与者的LDL胆固醇水平平均下降了51%，而接受最高剂量的参与者则下降了88%。
据研究人员称，部分患者在治疗后长达18个月仍能观察到胆固醇水平的降低。
"这些是非常令人兴奋的中期结果，"该研究作者、伦敦大学学院心脏病学教授Riyaz S. Patel博士表示，"治疗效果与现有最佳疗法相当，重要的是，至少在18个月内显示出持久性。这为一次性治疗的未来模式打开了大门。"
在试验中，该药物以静脉（IV）输注方式给予，在所有剂量水平下都得到了良好的耐受性，没有报告严重不良事件。最常见的副作用是输注相关反应和疲劳。
Patel表示："许多LDL-C升高的患者尽管使用了现有药物，仍难以实现持续控制，使他们面临心血管事件的重大风险。鉴于冠状动脉疾病仍然是全球死亡的主要原因之一，确实需要新的治疗方法。"
最新的VERVE-102结果来自1期试验，礼来公司计划在今年年底前开始2期研究。
这会成为日常胆固醇药物的替代方案吗？
如果未来研究证实该治疗的安全性和长期效益，VERVE-102可能彻底改变高胆固醇的管理方式。与服用日常降胆固醇药物或定期注射相比，一些患者最终可能通过单一治疗就能降低LDL胆固醇，并获得多年的益处。
美国心脏协会（AHA）志愿者专家、约翰霍普金斯大学Ciccarone心血管疾病预防中心主任Roger Blumenthal博士表示，这一理念对高风险人群特别有意义，因为"你的LDL-C越低，你对心血管疾病的保护就越好。"
他补充说："关于VERVE-102的更多安全性和有效性数据还有待积累，但到目前为止的结果令人振奋，特别是对于那些LDL胆固醇水平真正很高的人群。"
据AHA称，约四分之一的成年人LDL胆固醇水平过高。今年早些时候，AHA和美国心脏病学会发布了更新的胆固醇管理指南，建议更早进行LDL胆固醇筛查，并首次根据个人心血管风险定制LDL胆固醇目标。
FDA已授予VERVE-102快速通道认定，旨在加快有前景的治疗方法的开发和审查。根据典型的临床试验时间表，Blumenthal估计该疗法可能在大约三到四年内准备好接受FDA审查。
Blumenthal表示，如果获得批准，该治疗可能会吸引那些通过药物能很好地控制LDL胆固醇但仍希望有长期替代方案而非每日服药或定期注射的人群。然而，他补充说，这不会改变对"健康生活方式的需求，包括健康饮食和定期锻炼，因为这些对其他健康状况也有影响，包括帮助预防癌症和认知能力下降。"
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