开创性的基因编辑治疗已投入临床使用，挽救生命并缓解严重遗传疾病带来的痛苦。然而，越来越多接受这些治疗的患者仍有可能将致病突变遗传给后代。
科学界共识——以及70个国家的法律——长期以来都认为，使用这种强大技术进行人类种系编辑（即修改人类胚胎DNA以避免遗传疾病并防止其代代相传）风险过大。
然而，新研究发现，现在已有可能以前所未有的精确度编辑人类胚胎的DNA，表明人类种系编辑可能在相对较近的未来成为现实。不过，科学家警告称，在能够安全编辑可行人类胚胎之前，仍存在重大障碍。
"六年前，我认为在人类胚胎中使用基因编辑是不可能的，"加州大学洛杉矶分校分子细胞与发育生物学教授、UCLA生殖科学、健康与教育中心主任阿曼德·克拉克表示。"这项工作恢复了未来可能通过体外受精胚胎进行治疗性基因编辑的可能性，"未参与此项研究的克拉克通过电子邮件表示。
人类胚胎的实验室研究通常由体外受精患者捐赠，在大多数国家仍受到严格监管，通常仅允许在胚胎创建后14天内进行。公众对基因编辑婴儿的支持程度尚不明确；除医疗安全问题外，质疑主要源于对这项尖端技术潜在用途的伦理担忧——即创造所谓"设计婴儿"，其基因被编辑或有意选择以获得理想特征。
磨砺钝器
CRISPR-Cas9基因编辑技术在全球各地的实验室中使用，彻底改变了科学研究，使科学家能够编辑生物体的基因用于生物技术和医学研究。2020年，开发该技术的两位科学家获得了诺贝尔化学奖；2023年，美国食品药品监督管理局批准了针对镰状细胞病的前两种基因疗法，这是一种主要影响非裔美国人的致残且缩短寿命的遗传性红细胞疾病。
但在某些方面，CRISPR-Cas9是一种钝器。当该技术编辑DNA时，会在螺旋结构的目标位点造成双链断裂，多项研究显示，当用于修改人类胚胎时，会导致大规模且意外的变化——甚至可能导致整个染色体的丢失。
潜在的未知健康影响是科学界谴责中国研究人员贺建奎工作的一个原因。2018年，贺建奎宣称他使用CRISPR-Cas9技术修改了胚胎，使两名女孩对HIV具有抵抗力。他于2019年被判处三年监禁，但现已获释。他未回应评论请求。
修改DNA的单个字母
一种更新、更精确的CRISPR形式，称为碱基编辑，可以一次改变DNA的一个字母（或碱基）。
碱基编辑首次用于2022年的一项临床试验，修改了一名英国青少年的免疫细胞，此前医生已尝试了所有其他方法来治疗她的白血病。此后，另有八名儿童和两名成人接受了该治疗。去年，医生使用碱基编辑治疗了一名患有严重CPS1缺乏症的婴儿，这是一种罕见且危险的遗传疾病。
现在，两项新研究首次在人类胚胎发育的最早阶段使用该技术进行编辑，这些胚胎由接受体外受精治疗的个体为研究目的捐赠。两个研究团队发现，该技术的精确性降低了意外染色体异常的可能性。
剑桥大学生殖生理学教授、剑桥大学洛克滋养层研究中心主任凯西·尼亚坎及其团队使用该技术更好地了解人类胚胎发育中一个关键基因的功能。他们发现，名为NANOG的基因（以神话中的凯尔特Tír na nÓg或"青春之地"命名）在建立最终成为胎儿和胎盘的第一个胚胎细胞中起着关键作用。该研究于6月25日发表在科学期刊《自然》上。
尼亚坎表示，碱基编辑代表了对传统CRISPR-Cas9的重大改进，因为它导致意外染色体错误的风险要低得多。"碱基编辑可以在人类约30亿个碱基对的整个基因组中精确地将单个核苷酸碱基对更改为另一个——这是一项令人难以置信的壮举，"她解释道。
哥伦比亚大学发育细胞生物学副教授迪特里希·埃格利在另一项研究中使用碱基编辑将两种基因突变之一插入新受精的卵子中。一个靶向已知调节胆固醇的PCSK9基因，另一个靶向编码血红蛋白胎儿形式的HBG，血红蛋白是一种携带氧气的蛋白质。他选择这两个基因是因为它们是在非可遗传基因编辑中的研究充分的靶点。埃格利表示，同行评审的科学期刊已有条件接受该研究。
尽管这两项研究都代表了可遗传基因编辑的一步，但埃格利表示，距离临床应用还有很长的路要走。即使碱基编辑似乎不会导致重大染色体损伤，至少仍存在两个主要缺点。
埃格利、尼亚坎及其团队发现，他们编辑的一些胚胎出现了所谓的"嵌合现象"，即预期编辑并未在所有细胞中生效。此外，他们还发现一些"脱靶"效应，即意外改变了其他基因。这对人类胚胎编辑构成风险，因为该胚胎将产生身体的每一个细胞。
"这是一段漫长的道路，有许多不同的步骤，中间可能还有一些平台，"埃格利说。"我们从最底部开始，已经朝着这个方向迈出了几步，但我认为我们可以看看已经取得的进展，并就进一步发展的利弊进行讨论。"
伦敦大学学院女性健康研究所生殖和分子遗传学副教授海伦·奥尼尔表示，人类胚胎中的基因组编辑具有价值，使科学家能够了解支配人类生命最早阶段的规则。她未参与任何一项研究。
"它可以帮助我们了解为什么在体外受精中，尽管形态上看起来正常，但如此多的胚胎无法发育、停滞、植入或继续发展，"奥尼尔在一份声明中说。
"从长远来看，它可能帮助我们更清晰、更富同情心地思考一小部分患有严重遗传疾病的患者，对这些患者而言，胚胎植入前遗传学检测是不够的。"
奥尼尔补充说，胚胎编辑的辩论通常被框定为好像唯一的可能终点是设计婴儿。"这种框架忽略了实际的科学和临床价值，"她指出。
对设计婴儿的担忧
芝加哥大学宗教与伦理学教授劳里·佐洛斯表示，这项研究再次激活了关于改变人类胚胎的伦理辩论，指出编辑胚胎风险很大，因此除用于科学研究外，仅基于安全原因，目前应继续禁止。
她指出，已经有方法可以避免生育患有遗传异常的婴儿——在怀孕前和怀孕期间进行基因筛查，以及在体外受精过程中植入前对胚胎进行检测。
"嵌合现象问题尚未解决；他们并不真正了解干预的长期影响；而且没有办法在没有实际怀孕和孩子的情况下进行妊娠试验，"她在一封电子邮件中说。
她还补充说，围绕"设计"具有理想特征的婴儿，还存在更长远的神学和哲学问题。
"当他们似乎在设计婴儿，使其在遥远的未来患心血管问题的风险较低——而这些问题可以通过生活方式选择来解决，并且在假设的未来无论如何都可能通过药物完全治疗时，这些问题就更加深刻了。"
她说，虽然编辑胚胎以预防泰-萨克斯病（一种在生命最初几个月就发作的致命神经系统疾病）可能是合理的，但"治疗和增强之间可能会出现滑坡"，这种情况可能导致佐洛斯所说的"千钧一发问题"，以1997年的电影命名，该电影描绘了一个痴迷于并由基因完美决定的社会。
"这条路可能会引导我们走向一个更加不公平和不公正的未来，最富有的孩子的基因被精心挑选，而贫困儿童没有资源，无法在民主社会中竞争，"她说。
"令人震惊的是，一方面我们可能有能力投入如此多的资源和注意力来改变胚胎的遗传密码，使其完全符合我们认为正常或最佳的状态，而我们却无法弄清楚如何为出生后的儿童提供清洁、安全且吸引人的小学教育，配备高薪教师，"佐洛斯补充道，同时指出人类遗传学如何影响身体特征和行为的知识仍然非常有限。
一份关于四个国家对人类胚胎研究公众态度的最新调查显示，英国、荷兰和西班牙的大多数受访者支持使用基因组编辑胚胎，以通过消除严重或危及生命的疾病来帮助建立妊娠。然而，在意大利，这一比例为46%。
佐洛斯指出，虽然生物伦理学家有责任反思并提出问题，但禁止科学也有其风险。
"我们不想禁止探索，"她说。"这就是为什么为新科学设定护栏很重要，这既保护探索，也保护社会。"
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