洛美他派Lomitapide

更新时间：2025-05-27 22:52:20

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子合成药物）。
• 来源与性状
  洛美他派为人工合成的口服微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）抑制剂，化学结构为甲磺酸盐形式。其性状通常为片剂或胶囊制剂，具体理化性质需参照药品说明书。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）。作为针对罕见病治疗的药物，需严格遵循处方指导使用，但因不涉及成瘾性或特殊管制成分，未被列入麻醉、精神类药品目录。
• 临床价值
  精准干预药（P）。专门用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成年患者，该病为罕见遗传性疾病，常规降脂治疗难以控制。洛美他派通过靶向抑制MTP，显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），延缓动脉粥样硬化进展。

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二、核心功效与临床应用

1. 适应症

   • 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）：作为辅助治疗，与其他降脂药物（如他汀类、PCSK9抑制剂）联用，降低LDL-C水平。
   • 降低心血管事件风险：通过控制血脂异常，减少早发性动脉粥样硬化及冠心病风险。

2. 作用机制

   • 抑制肝细胞及肠上皮细胞中的MTP活性，阻止甘油三酯和胆固醇酯转运至载脂蛋白B，从而减少极低密度脂蛋白（VLDL）和低密度脂蛋白（LDL）的合成与分泌。

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三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 胃肠道反应：腹泻、恶心、腹胀（发生率约30%）。
  • 肝功能异常：转氨酶升高（需定期监测肝功能）。
  • 脂肪吸收障碍：长期使用可能导致脂溶性维生素缺乏（需补充维生素A、D、E、K）。

• 禁忌与风险

  • 严重肝功能障碍：活动性肝病或不明原因肝酶持续升高者禁用。
  • 妊娠及哺乳期：可能影响胎儿发育，需严格避孕。
  • 药物相互作用：与CYP3A4强抑制剂（如克拉霉素）联用需调整剂量，避免毒性蓄积。

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特别提示

洛美他派的使用需在专科医生指导下进行，治疗期间需定期监测肝功能、血脂水平及营养状态。对于HoFH患者，需结合饮食控制（低脂饮食）及多学科管理以优化疗效。

（注：本文所述内容基于现有文献及临床指南，具体用药请遵医嘱。）