环球医讯

西班牙国家癌症研究中心（CNIO）研究团队开发出针对胰腺导管腺癌的三重药物疗法，通过同时阻断KRAS主信号通路、EGFR/HER2逃逸通路及STAT3应急备份系统，在小鼠实验中实现肿瘤完全消退且无复发迹象，该突破为全球每年近50万胰腺癌患者带来新希望，但需强调此疗法仍处临床前阶段，尚未进行人体试验，研究人员正积极筹备后续临床试验以验证其对人类患者的疗效与安全性，同时指出胰腺癌因KRAS基因突变导致的治疗顽固性使该成果具有重大科学价值。

本文系统梳理了2026年美国食品药品监督管理局（FDA）新型药物审批的动态进展，重点呈现了截至1月31日的首个获批药物组氨酸铜（Zycubocopper histidinate）用于门克斯病治疗的完整细节，深入分析了审批趋势包括肿瘤学和罕见病疗法的持续主导地位、加速监管通道的广泛应用、靶向生物制剂与精准药物的显著增长，并基于历史数据预测本年度将延续对严重慢性病及罕见病创新疗法的聚焦；同时提供了治疗领域分布、药物类型构成及特殊指定等关键数据，涵盖获批总数、孤儿药指定情况及同类首创疗法等核心指标，为医疗从业者、医药研发人员、政策制定者及行业分析师提供了及时且权威的行业洞见，助力把握医药创新前沿脉搏并优化战略决策。

西班牙国家癌症研究中心研究人员发现，由RMC-6236(达拉索纳斯ib)、阿法替尼和SD36组成的三重靶向药物组合，能在胰腺导管腺癌(PDAC)的临床前模型中实现肿瘤的完全和持久消退。该疗法通过同时靶向KRAS信号通路的下游(RAF1)、上游(EGFR)和并行存活通路(STAT3)，有效防止了肿瘤耐药性的产生，在治疗后200多天内未见肿瘤复发迹象，且在动物模型中表现出良好的耐受性，为开发更有效的胰腺癌治疗方案提供了新希望，有望指导未来针对这种致命癌症的临床试验设计。

2024年美国农场动物用医用重要抗生素销量同比激增16%，创下有记录以来最大涨幅，主要涉及牛、猪和禽类养殖业。尽管过去因抗生素耐药性问题导致用量持续下降，但特朗普政府时期联邦监管机构人员大幅缩减，总统抗击抗生素耐药性细菌咨询委员会（PACCARB）已停止运作，且美国退出世卫组织削弱全球协作。专家警告，四环素类等关键抗生素的过度使用正加速耐药细菌在动物和环境中传播，可能导致人类尿路感染等治疗失效，而新药研发速度远跟不上耐药性发展，亟需加强用药数据监测并关闭"常规预防"监管漏洞以应对这一迫在眉睫的公共卫生危机。

20世纪初，一种名为嗜睡性脑炎的神秘脑部疾病在全球范围内爆发，导致约100万人死亡，其特征为高烧、极度嗜睡、昏迷及长期神经损伤；该病在1918至1924年达到流行高峰后于1920年代末突然消失，病因至今未明，医学界推测可能与病毒感染或异常免疫反应相关；尽管大规模疫情已终结，但其对当今病毒后神经疾病研究具有重要启示意义，提醒医学界某些毁灭性疾病可能在未被完全理解前突然出现又消失，而幸存者遗留的帕金森综合征等长期后遗症仍警示着神经系统对感染的脆弱性。

不列颠哥伦比亚大学和威斯康星大学麦迪逊分校的研究团队通过冷冻电子显微镜技术首次揭示了他汀类药物导致肌肉疼痛的分子机制，发现他汀类药物会使雷诺丁受体(RyR1)通道异常保持开放状态，引发钙离子持续泄漏从而造成肌肉损伤；这一突破性发现为开发新一代更安全的他汀类药物提供了科学依据，有望在保留降低胆固醇益处的同时避免肌肉副作用，解决困扰全球2亿多患者长期面临的服药困境，显著提升患者治疗依从性和生活质量。

英国BBC科学编辑报道，美国研究团队在胰腺癌治疗领域取得突破性进展，通过靶向KRAS基因突变的三联药物疗法，在小鼠模型中实现肿瘤完全清除率达100%，该疗法通过阻断癌细胞关键生存路径使肿瘤"自毁"，虽仍需临床试验验证，但为全球每年确诊60万患者带来新希望，研究强调需解决药物耐受性挑战并探索联合免疫治疗方案。

日本罗氏子公司中外制药宣布终止其唯一采用AI药物发现工具开发的1期慢性病抗体BRY10临床候选项目，但强调该决策基于现有数据综合评估且与AI技术无关；公司发言人表示Malexa内部算法仍作为通用平台技术应用于所有抗体项目，并正推进"AI日常化""AI无处不在"及"AI转型"战略，旨在将人工智能嵌入全业务流程以创造新价值；尽管FDA尚未批准纯AI设计药物，中外制药持续押注AI加速药物研发的潜力，目前Insilico Medicine的rentosertib处于特发性肺纤维化2a期临床试验的最前沿。

在再生医学领域，间充质干细胞(MSCs)及其衍生的细胞外囊泡(EVs)正成为组织再生的潜在治疗手段。研究表明，MSCs的治疗效果主要源于其分泌的细胞因子和EVs，后者作为旁分泌效应物能够影响靶细胞的代谢和表型。相较于活细胞治疗，EVs可能克服安全性问题，成为未来临床应用的重点。本研究专题聚焦MSCs和MSC-EVs在免疫调节、组织修复和再生方面的临床前和转化研究，涵盖MSCs对刺激的反应、与生物材料的相互作用、EV分离技术标准化、旁分泌活性研究以及在疾病动物模型中的应用等多个方向，为再生医学的发展提供新思路，有望推动下一代生物药物的研发进程。

本研究通过分析美国国家阿尔茨海默病协调中心(NACC)数据，对1028名经病理确诊的阿尔茨海默病(ADP)、路易体痴呆(LBP)和混合AD-LBP患者进行回顾性纵向队列研究，发现结合认知表现和行为心理症状(BPSDs)可识别出三种临床亚型(CS)。症状最明显的CS-3组首次就诊年龄最小(平均72.1岁)，BPSD负担最高，在ADP和AD-LBP组中认知和功能衰退最快。CS-1和CS-2早期认知障碍较轻，BPSD负担较低，在ADP和AD-LBP组中，CS-2比CS-1进展更慢，APOE ε4携带者更少(41% vs 58%)，记忆评分更好，尽管激惹频率更高。研究表明，跨越传统病理边界的临床亚型强调了将认知和行为特征纳入早期痴呆表征的必要性，这种多维方法可改善个性化预后和护理计划，并通过考虑疾病异质性增强临床试验设计，为痴呆诊疗提供重要临床参考价值。