癌细胞需要大量能量才能存活和增殖。为了产生这些能量，它们依赖于细胞内部称为线粒体的结构，线粒体常被称为细胞的"能量工厂"。与健康细胞不同，癌细胞严重依赖特化的辅助蛋白来维持线粒体在快速生长的高压环境下正常运作。
"这种依赖性创造了一个机会，"福克斯蔡斯癌症中心血液肿瘤科临床研究副主任兼早期临床药物开发I期项目主任Anthony Olszanski医学博士表示，"如果我们能以针对性的方式干扰这一过程，我们可能会伤害癌细胞，同时有可能保护健康组织。"
在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的一项新研究中，Olszanski及其同事评估了实验性疗法伽米特尼布(gamitrinib)，该疗法旨在利用这一弱点。伽米特尼布是一种首创疗法，专门设计用于在癌细胞线粒体内发挥作用，破坏肿瘤用于生长和抵抗治疗的关键生存功能。
伽米特尼布有何不同
许多早期针对类似目标的药物因在细胞内广泛作用而引起严重副作用。伽米特尼布被设计为在癌细胞可能特别脆弱的线粒体内集中作用。
伽米特尼布：
- 靶向为癌细胞提供能量的线粒体
- 破坏肿瘤用于生长和抵抗压力的关键生存功能
- 靶向对癌细胞存活可能特别重要的细胞区室
临床试验概况
这项持续进行的I期临床试验是伽米特尼布首次在人体中进行测试。
该研究包括患有晚期实体瘤或淋巴瘤的成人，他们的癌症已对标准治疗停止响应。患者每周接受伽米特尼布静脉输注治疗，剂量逐渐增加以评估安全性。
迄今为止：
- 已有18名患者在多个剂量水平接受治疗
- 未观察到剂量限制性副作用
- 血液样本显示该药物在体内的表现符合预期
该试验仍在进行中，患者招募工作继续进行。
对患者的意义
早期阶段试验主要旨在回答一个问题：该药物能否安全给药？
"这些早期发现表明，该药物在迄今为止测试的剂量水平下可以安全给药，"Olszanski表示，"这是开发全新癌症治疗方法的关键第一步。"
如果未来研究证实其有效性，这一策略可能为难治性癌症患者提供新的选择。
展望未来
研究人员继续招募患者，以确定未来研究的最佳剂量，并寻找该药物可能有助于减缓或缩小肿瘤的早期迹象。这些发现将指导后续阶段的临床试验，旨在测试伽米特尼布对特定癌症类型的有效性。
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