环球医讯

美国克利夫兰的研究团队在基因编辑治疗领域取得突破性进展，一项单次基因编辑治疗在早期人体试验中显示出显著且持久的降低低密度脂蛋白胆固醇效果；同时，研究人员发现一氧化氮在阿尔茨海默病患者大脑基因剪接过程中扮演关键调节角色。这些发现为预防心脏病发作和减缓神经退行性疾病提供了新思路，尽管医生们仍提醒公众谨慎使用膳食补充剂，因其监管标准与药物不同，可能带来潜在健康风险，包括与处方药的相互作用及对肝肾的压力，建议将补充剂视为药物并与医生讨论使用情况。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期启动药物再利用倡议，旨在通过系统性框架发掘已获批药物的新用途，特别是针对代谢疾病、神经退行性疾病、罕见病等领域。该倡议通过公开征询意见收集关于优先疾病领域和潜在新适应症药物的信息，探索解决因缺乏商业激励导致的标签更新难题，利用现有安全数据充分的药物为无商业动力的新适应症提供监管路径，有望提高药物研发效率并满足未被满足的医疗需求，同时建立FDA与NIH等机构的跨部门合作机制。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Hepcludex(Bulevirtide)用于治疗慢性丁型肝炎，这一由德国海德堡大学医学院、海德堡大学医院和德国感染研究中心开发的突破性疗法标志着肝炎治疗领域的重大进步。该药物由Stephan Urban教授团队历经约30年研发而成，作为全球首个针对丁型肝炎的治疗方法，已于2020年在欧洲率先获批。FDA的批准使这一高效疗法进入全球最大药品市场，将为全球超过一千两百万丁型肝炎患者带来希望，这种侵袭性肝炎通常会导致肝硬化和肝癌，而该药物通过阻断病毒进入肝细胞的途径提供有效治疗。

法国巴黎与美国剑桥的生物制药公司Biomunex宣布与人工智能企业戈迪恩生物科学公司和唐格拉姆生物技术公司达成战略合作，将AI技术深度整合至双特异性抗体研发流程，重点加速癌症免疫疗法中新型靶点组合的发现与验证。通过AI驱动的生物网络分析和生成式人工智能技术，该公司旨在优化靶点筛选、缩短研发周期，推动针对实体瘤和血液系统恶性肿瘤的下一代免疫疗法开发，其专有的BiXAb®平台已成功应用于黏膜相关不变T细胞重定向治疗领域。

新数据显示，作为Ozempic和Wegovy等热门药物主要成分的GLP-1类药物司美格鲁肽已在全人口层面显现效果。美国健康分析组织EPIC Research最新发布的数据追踪报告显示，近年来美国GLP-1类药物处方量激增，同时肥胖率出现温和但持续的下降。尽管尚需时间验证，但GLP-1类药物的长期广泛使用可能终于开始帮助扭转肥胖趋势。数据显示，2021年第二季度至2026年第一季度期间，美国成人GLP-1处方量增长超过四倍，而肥胖率从42%降至41%，在曾使用过GLP-1药物的人群中，肥胖率降幅更为明显，从75%降至69%，这一趋势与美国疾病控制与预防中心等其他机构的观测结果相互印证，表明药物干预可能正在改变美国持续数十年的肥胖率上升趋势。

这项研究首次详细描述了细胞如何通过RNA干扰机制调控基因表达的分子过程，特别是发现目标mRNA在RNA诱导沉默复合物(RISC)组装过程中发挥关键作用，帮助排出"乘客"RNA链。研究表明，Argonaute2蛋白质经历四步过程将前体复合物转化为成熟的RISC，这一突破性发现为制药公司提供了关键的3D结构信息，有望推动针对疾病相关基因的RNA疗法设计与优化，对开发治疗遗传性疾病的新型药物具有重要意义。

宾夕法尼亚州立大学赫尔希医学中心提供的成人先天性心脏病(ACHD)研究员项目是一个为期两年、经ACGME认证的培训项目，每两年招收一名研究员，旨在培养ACHD领域的未来领导者。该项目每年服务近3000名ACHD患者，其中至少50%患有中度或复杂型先天性心脏病，提供全面的临床培训、研究机会和多学科合作环境，要求申请者已完成内科或儿科住院医师培训及心脏病学研究员项目，申请截止日期为2026年7月15日。

本综述系统阐述了大麻二酚(CBD)在糖尿病性心脏病治疗中的潜在作用及机制研究进展，研究表明CBD可通过调节NF-κB炎症通路、减少活性氧产生、改善内皮功能和抑制TGF-β驱动的纤维化等多种机制干预糖尿病心肌病理进程，前临床证据显示其在糖尿病动物模型中显著改善心肌和血管功能，作用机制涉及CB₁受体负变构调节以及TRPV1、PPARγ和GPR55等多靶点调节，但针对糖尿病患者的心脏特异性临床研究极为有限，且面临剂量标准化、产品一致性及药物相互作用等转化挑战，亟需开展更多针对糖尿病人群的高质量随机对照试验以明确其临床价值和安全性。

佛罗里达大学Rinaldi-Ramos研究实验室的博士生Aniela Nozka开发了一种创新技术，利用闪蒸纳米沉淀法生产磁性粒子成像所需的示踪剂，能够实时追踪药物在体内的递送过程。该技术将磁性粒子成像与药物递送系统相结合，通过注入生物相容性氧化铁示踪剂实现无电离辐射的定量监测，使研究人员能精确掌握药物在体内的分布情况和剂量，确保治疗准确到达目标位置，为临床医生提供可靠数据以实现个性化治疗，相比传统成像技术具有安全性高、结果精确等显著优势。

美国科学家在一项小型初步研究中展示了一种实验性基因编辑疗法，单次输注即可显著且可能永久性降低胆固醇水平。该疗法通过靶向编辑肝脏细胞中的PCSK9基因，阻止"坏胆固醇"生成，35名高风险患者接受最高剂量治疗后LDL胆固醇水平降低62%，效果持续18个月。若获更大规模研究证实，这种"一次治愈式"方案将彻底改变心血管疾病防治格局，尤其为难以坚持长期服药的患者提供革命性解决方案，每年可拯救近80万美国患者生命，但需完成15年安全监测方可获批应用。