环球医讯

巴基斯坦卡拉奇大学潘加瓦尼分子医学与药物研究中心正式推出面向医学与牙科毕业生的月度实习计划，该项目定于2025年12月1日至31日举行，旨在提升学生在分子及细胞层面的研究能力，涵盖生物信息学、基因组学等11个科学领域，申请者需在11月2日前提交成绩单及推荐信等材料，实习将在ICCBS下属六个省级认证研究中心开展且无报酬，此举将强化临床研究技能培养并推动医学教育发展，对提升区域医疗研究水平具有重要实践意义。

本文深入剖析了制药行业面临的预测有效性危机，揭示了尽管基础科学取得巨大进步，药物研发生产力却持续下滑的根本原因。文章指出，问题核心在于临床前模型选择不当、结果测量方法不精确以及系统整合不足，通过Vertex、Regeneron和阿斯利康的成功案例，详细阐述了如何通过"问题选择"策略、"五个R"原则等方法构建连贯的预测系统。作者强调，解决这一危机需要行业从根本上转变思维模式，从患者终点出发逆向设计研究体系，确保生物学机制、测量方法和战略决策的一致性，而非仅优化单一技术环节。只有重建能生成可靠预测见解的基本系统，才能真正提高药物研发效率，将技术进步转化为实际医疗成果，扭转数十年来制药业生产力下降的趋势。

科特迪瓦La Ruche Health公司凭借其突破性数字医疗平台荣获2025高伦非洲创新奖，该平台通过文化适配的数据驱动服务连接认证专业人员，为弱势群体提供按需心理健康、性与生殖健康及基础医疗服务，已覆盖科特迪瓦和塞内加尔超7.5万用户；本届奖项由塞内加尔总统府、盖茨基金会等联合支持，2000万西非法郎奖金将于10月28-31日在达喀尔举行的第八届高伦非洲论坛闭幕式上颁发，主题聚焦"健康主权：非洲的当务之急"。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予新型基于amanitin的抗体药物偶联物Pamlectabart Tismanitin（HDP-101）快速通道资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。该药物靶向B细胞成熟抗原（BCMA），通过抑制RNA聚合酶II阻断转录并诱导肿瘤细胞凋亡。一期/二期a临床试验显示其在患者中耐受性良好，毒性可控，且初步疗效显著，包括1例患者实现17个周期疾病稳定、2例部分缓解及1例非常好的部分缓解。海德堡制药公司将加速开发进程，计划于2025年启动二期a剂量扩展研究以评估抗肿瘤活性，旨在满足多发性骨髓瘤患者长期存在的重大未满足医疗需求。

根据欧洲肿瘤内科学会2025年会公布的FORTITUDE-101 3期临床试验结果，实验性靶向药物贝马利珠单抗联合改良FOLFOX6化疗方案对FGFR2b阳性晚期胃癌或胃食管交界癌患者初期可延长中位总生存期5.4个月，但随访19.4个月后生存获益大幅减弱至仅1.3个月；该药物通过阻断FGFR2b信号通路并激活免疫细胞作用，但存在角膜毒性等副作用导致28%患者停药；研究者指出FGFR2b靶点仍具潜力，后续FORTITUDE-102试验将结合PD-1抑制剂探索协同疗效，以应对当前约38%胃癌患者存在的未满足治疗需求，同时优化眼部不良事件管理策略。

英国药品和医疗器械监管局(MHRA)将联合PhaSER生物医学公司和圣安德鲁斯大学，利用人工智能技术分析英国国家医疗服务体系(NHS)的匿名数据，预测多种药物组合可能产生的有害副作用。该研究从2025年10月启动为期一年，获得85.965万英镑政府资助，重点聚焦心血管药物相互作用。同时，MHRA还推进另外两个相关项目，分别获得100万英镑和25.925万英镑资助，旨在通过AI辅助工具和合成患者数据革新药品审批流程，在确保安全标准的前提下加速新疗法上市，全力支持英国政府在10年健康计划中提出的打造全球最先进人工智能医疗系统的战略目标。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准葛兰素史克（GSK）的多发性骨髓瘤药物Blenrep重返市场，终结了该药物因临床试验失败于2022年撤出美国市场的三年停售期。此次批准附有条件，仅允许Blenrep与万珂（Velcade）联用治疗至少接受过两线先前治疗的复发或难治性患者，未批准与泊马度胺联用方案，亦未满足GSK申请的单线治疗适应症。决定基于DREAMM-7试验数据，显示该组合疗法将死亡风险降低50%且显著延长无进展生存期，尽管Blenrep曾因眼部毒性问题及市场竞争加剧而撤市，此次获批标志着靶向BCMA疗法在社区医疗场景应用的重要突破，为全球多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，同时凸显了药企通过优化用药方案重获监管认可的行业范例。

日本新潟大学、东京大学和山梨大学联合研究团队成功开发出一种新型FPR1抑制剂，有望显著改善史蒂文斯-约翰逊综合征(SJS)和中毒性表皮坏死松解症(TEN)等严重皮肤药物反应的预后。研究表明，该抑制剂能有效抑制FPR1介导的坏死性凋亡过程，减少模型细胞中的细胞死亡并防止疾病在动物模型中发生。鉴于SJS/TEN高达30%的死亡率及现有治疗方案的局限性，这一突破为开发更有效的治疗手段提供了新方向，研究成果已于2025年9月30日发表在《自然通讯》期刊上，标志着皮肤药物反应治疗领域的重要进展。

日本新潟大学、东京大学和山梨大学联合研究团队成功开发出一种新型FPR1抑制剂，该抑制剂通过精准靶向坏死性凋亡机制，显著改善史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）和中毒性表皮坏死松解症（TEN）等严重皮肤药物反应的治疗效果；在模型细胞和小鼠实验中，该抑制剂有效降低细胞死亡率并预防疾病发生，有望将SJS/TEN高达30%的死亡率大幅降低，为这一当前缺乏理想疗法的致命性疾病提供新希望，研究成果已于2025年9月30日发表在《自然通讯》期刊，标志着皮肤药物反应治疗领域的重要突破。

一项在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上展示的权威研究揭示，2020年至2024年间获批的血液系统恶性肿瘤药物中，仅有14%的美国食品药品监督管理局批准和17%的欧洲药品管理局批准达到实质性临床获益标准，其中总生存期显著改善的比例分别低至7%和10%，生活质量改善达标率均为10%，研究特别强调淋巴瘤适应症占比最高且小分子药物为主流，呼吁患者及医疗提供者审慎评估新药实际价值以优化治疗决策。