环球医讯

BrightFocus基金会今日宣布为阿尔茨海默病、黄斑变性和青光眼研究提供1520万美元的新研究资助，其中850万美元用于阿尔茨海默病研究项目，450万美元用于黄斑变性研究项目，220万美元用于国家青光眼研究项目。这些资助授予了来自七个国家的62位科学家，将支持一系列创新研究方法，包括利用人工智能改善脑部和眼部疾病的早期检测与治疗、推进再生科学以及探索可能影响疾病风险和治疗的性别差异等，充分展现了私人捐赠在推动医学研究方面的重要作用，尤其在联邦研究资金不确定性增加的背景下意义重大。

波士顿大学最新研究揭示帕金森病患者常抱怨的"脑雾"现象往往反映了负向元认知偏差而非实际认知能力下降，研究分析468名帕金森病患者和817名前驱期患者数据发现，认知担忧与抑郁和特质焦虑密切相关，这种偏差在12个月内持续增加。研究表明，针对焦虑和抑郁的干预可能重新校准患者的自我评估，显著改善生活质量，为临床医生提供更清晰的早期认知抱怨解读方法，这为帕金森病患者的心理干预开辟了新路径，同时避免了对认知问题的误判。

美国总统特朗普签署行政命令，加快对ibogaine等致幻药物的研究，旨在简化审批流程并使特定疾病患者更容易获得这些药物。科学家对ibogaine在治疗成瘾、抑郁和创伤后应激障碍方面的潜力表示欢迎，但也警告其可能的副作用和对医疗服务的影响。ibogaine由中非灌木根皮制成，可产生持续超过24小时的意识改变状态，目前在美国被列为一级管制物质。该行政命令指示FDA加快致幻疗法审批，并要求联邦政府提供5000万美元资金匹配州级研究项目，如德克萨斯州的ibogaine临床试验计划。

2025年获批的四种创新药物有望显著改善晕动病、急性疼痛、尿路感染和慢性自发性荨麻疹的临床管理。哈佛医学院名誉教授杰拉尔德·斯梅塔纳在2026年美国内科医师学会年会上指出，这是他15年来首次对所有介绍的新药给予高度评价，认为这些药物具有变革初级医疗实践的潜力，但高昂价格成为主要障碍，部分药物单疗程费用接近2000美元，可能仅适用于特定患者群体，需权衡成本效益与临床获益。

英国BBC报道了亚当斯兄弟（Jordan和Cian）的故事，他们在母亲因额颞叶痴呆症（FTD）去世后，发现自己携带可能导致相同疾病的MAPT基因突变。尽管面临在40多岁就可能患上痴呆症的风险，兄弟俩已筹集数十万英镑善款，并计划在完成伦敦马拉松后，于32天内在爱尔兰32个郡各完成一场马拉松——乔丹将背着冰箱参赛，以纪念逝去的爱尔兰裔亲人并为痴呆症研究筹款。他们表示："目前尚无治愈方法，我们希望能改变这一现状。即使找不到治愈方法，至少要为痴呆症患者留下一个更美好的世界。"这对被昵称为"FTD兄弟"的年轻人用行动诠释了希望的力量。

佛罗里达大学健康癌症研究所研究人员成功研发新型双靶向蛋白降解药物，通过同时降解IKKβ和NR4A1两种关键蛋白，有效治疗难治性急性髓系白血病（AML）；该PROTAC类药物在人体AML细胞和小鼠模型中均显示出高效杀伤作用，目前已在AACR 2026年会上公布研究成果并申请专利，未来有望为侵袭性白血病患者提供突破性治疗方案，标志着该研究所在创新药物研发领域处于国际前沿地位。

新西兰奥克兰大学研究团队开发出代号AF-130的新型药物，在动物模型实验中证实该药物不仅能显著改善心脏泵血功能，还可同步预防睡眠呼吸暂停症状。该药物通过调节脑部神经活动实现双重功效：既抑制过度激活的"战斗或逃跑"交感神经反应以逆转心力衰竭进程，又刺激呼吸功能以消除睡眠呼吸暂停，有望成为首个双效治疗药物。目前该药物已进入人体临床试验筹备阶段，若成功应用将显著延长心力衰竭患者寿命（当前患者确诊后五年内死亡率超半数），为全球数亿患者提供突破性治疗方案。

本文系统阐述肌萎缩侧索硬化症（ALS）新型药物靶点研究的突破性进展，重点涵盖三大领域的创新探索：神经系统研究通过大数据分析发现星形胶质细胞特异性蛋白靶点及突触"吃我"信号阻断技术；免疫系统领域揭示T细胞功能调控新机制，包括耗竭T细胞再激活与亚群平衡疗法；消化系统方向则证实肠道微生物组与脂质代谢的关键作用，德国临床试验显示高热量饮食可延长患者生存期。多国科研团队合作开发的器官芯片模型及跨系统联合研究策略，为突破ALS治疗瓶颈提供全新路径，标志着将这一致命疾病转化为可管理病症的研究曙光。

2026年美国癌症研究协会年会上公布的一项临床试验数据显示，mRNA-4359作为一种靶向免疫逃逸的癌症抗原疗法，与帕博利珠单抗(可瑞达)联合用于局部晚期或转移性黑色素瘤一线治疗，在12名可评估患者中客观缓解率达到83%，疾病控制率达92%。该疗法在不同PD-L1表达水平的患者中均显示出疗效，包括PD-L1肿瘤比例评分(TPS)低于1%的患者群体，且安全性良好，mRNA-4359相关不良反应均为1-2级，无3级及以上毒性。转化医学数据证实了该药物作用机制的合理性，检测到所有可评估患者样本中均存在针对PD-L1和IDO1的抗原特异性T细胞反应。

本研究分析了2019-2023年间FDA率先批准的36种加速肿瘤药物与欧洲药品管理局、澳大利亚治疗商品管理局及日本药品医疗器械管理局后续决策的协调性。结果显示TGA与FDA一致性最高（72%保留加速路径），EMA加速使用率达71%但常扩大目标人群或延后数据截止日期，PMDA则主要依赖标准批准（93%）。所有机构在主要终点选择上保持一致，但EMA提交滞后最短（27天），TGA超600天，各机构审评时间均长于FDA。研究强调国际监管框架协调对加速全球获取创新癌症疗法的关键意义，为优化全球药品审批体系提供实证依据。