FDA批准吉伏替尼用于NPM1突变型复发/难治性急性髓系白血病
美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年11月13日正式批准menin抑制剂吉伏替尼(Komzifti)用于治疗携带NPM1突变且无替代治疗方案的复发/难治性急性髓系白血病成年患者。该批准基于KOMET-001二期临床试验数据,结果显示完全缓解率加部分血液学恢复率为21.4%,中位缓解持续时间达5个月,61%患者可检测残留病灶转阴。尽管常见3级及以上不良事件包括发热性中性粒细胞减少症(26%)和贫血(20%),但该药物为特定白血病患者提供了重要治疗选择,标志着靶向NPM1突变白血病治疗取得突破性进展。

