环球医讯

澳大利亚Gelteq公司宣布启动针对过敏治疗市场的新型凝胶抗组胺制剂临床前试验，该研究将通过FDA 505(b)(2)路径申请审批。该制剂采用专利凝胶递送技术解决传统药剂口感差、吞咽难等痛点，目标市场包含儿童、成人及宠物领域，预计全球抗组胺药市场2028年将达120亿美元规模。

加州大学圣巴巴拉分校研究人员开发出新型酶催化方法，通过结合光催化与生物催化，成功合成6种新型分子支架，突破传统化学合成限制。该技术利用重组生物催化剂实现立体选择性自由基偶联反应，可生成具有复杂三维结构的生物活性分子，为药物研发提供全新分子库，显著提升新药发现的可能性。研究获美国国立卫生研究院和国家科学基金会资助。

2024年全球生物制药行业迎来显著复苏，头部企业总营收增长超7.9%至8804亿美元。礼来凭借Mounjaro和Zepbound两款减肥药物实现32%营收增长至450亿美元，诺和诺德以25.5%增速紧随其后。辉瑞、默克等四家企业净利润增长超100%，但百时美施贵宝等企业因专利到期和研发费用问题出现大幅亏损。行业预计2025年增速将放缓。

在2025年PBMI年会上，专家指出新型抗癌药物年均价格已超40万美元，需通过数据共享、精准医疗和基于价值的合同模式控制成本。Prime Therapeutics展示其整合医疗与药品福利的新型方案，Vivid Clear Rx强调临床证据的重要性，佛罗里达癌症专家提出真实世界数据与临床试验的差异性，并探讨CAR-T细胞疗法在实体瘤中的应用前景。

该计划通过整合内部与外部资源，将基础研究向临床应用转化，提供涵盖概念验证到临床试验的全流程项目管理服务，重点推进实体肿瘤光免疫疗法和平台载体基因治疗技术的研发。计划团队具备从药物研发初期到监管申报的全周期管理能力，支持小分子药物、抗体、蛋白质和病毒载体等多种治疗方案的开发，并与研究机构开放合作。

美国伊利诺伊大学研究团队开发出oPool+显示平台，通过高通量合成与检测技术实现千种抗体同时筛选，成功解析甲型流感血凝素抗体结合特征，可降低80-90%研发成本并加速疫苗开发，未来将结合AI模型提升预测准确性，为应对新型病原体提供技术储备。

本文全面报道第13届南加州临床试验外包大会的会议议程，重点探讨人工智能在临床试验中的应用、患者招募与保留策略、去中心化临床试验模式、小型生物技术公司面临的独特挑战等核心议题，揭示临床试验领域在技术创新与患者参与双轮驱动下的发展趋势。

美国FDA第二次拒绝Outlook Therapeutics的bevacizumab（ONS-5010）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性，指出缺乏有效性证据。该决定导致公司股价暴跌67%，尽管已在欧洲获批，但美国市场准入仍受阻。当前湿性AMD市场由抗VEGF药物主导，预计2033年市场规模将达138亿美元。

美国Agios Pharmaceuticals公司宣布，针对PYRUKYND®（mitapivat）治疗成人非依赖输血和依赖输血型α/β-地中海贫血的补充新药申请（sNDA），美国FDA已将PDUFA目标日期延长三个月至2025年12月7日。此次延期源于Agios提交了针对肝细胞损伤风险的REMS计划，但无需补充疗效或安全性数据。该公司基于ENERGIZE和ENERGIZE-T两项III期试验结果支持申请，该药物已显示出对血红蛋白反应和输血减少的显著效果，目前全球约6000名美国成人地中海贫血患者存在未满足治疗需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予D3S-001突破性疗法认定，用于治疗接受过化疗和免疫治疗的KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌患者，并授予孤儿药认定治疗KRAS G12C突变结直肠癌。该KRAS G12C抑制剂通过选择性共价结合突变蛋白的"关闭"状态发挥作用，临床试验显示在未接受过同类抑制剂治疗的患者中总体缓解率达73.5%，其中非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺导管腺癌分别达到66.7%、88.9%和75.0%。针对既往接受过G12C抑制剂治疗的肺癌患者，疾病控制率达到80%。