替代性商业化模式为基因疗法的未来提供生命线
安娜贝尔·卡塔尔·艾伦 2025年12月24日
Waskyra成为首个由非营利组织开发并获得批准的基因疗法。图像来源：Net Vector。
细胞与基因疗法(CGTs)在制药行业引起了广泛关注，由于其强大的疾病修饰潜力，该疗法模式正在肿瘤学至自身免疫性疾病等多个疾病领域进行探索。
然而，包括化学制造与控制(CMC)挑战、投资者转向、报销障碍以及获批后成功商业化的复杂路径在内的一系列因素，已导致一些公司重新考虑其对该疗法模式的方法。
尽管该行业面临挑战，CGTs仍在罕见病甚至超罕见病领域获得批准。
12月9日，Waskyra (etuvetidigene autotemcel) 创下历史，成为首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗维斯科特-奥尔德里奇综合征的基因疗法——这是一种X连锁超罕见遗传病，特征为血小板减少症、免疫缺陷和湿疹。
与此同时，Waskyra也成为首个由非营利组织创建并获得批准的基因疗法，意大利组织特莱松基金会(FT)主导其开发并向FDA提交了生物制品申请。
作为在美国建立该基因疗法影响力的举措之一，FT与总部位于马萨诸塞州的非营利组织孤儿疗法加速器(OTA)的商业子公司孤儿疗法公司(OT)合作，将Waskyra带给全美患者。
随着FT和OTA准备在美国乃至欧洲推出Waskyra，《Pharmaceutical Technology》采访了孤儿疗法加速器创始人兼首席执行官克雷格·马丁(Craig Martin)，深入了解这种非营利商业化模式。
编者注：本次采访为便于阅读已编辑。
安娜贝尔·卡塔尔-艾伦(AKA)：在罕见病或超罕见病领域运营的基因疗法开发商当前面临哪些挑战？
克雷格·马丁(CM)：存在多个挑战——特别是对于体外慢病毒基因修饰细胞疗法。制造过程漫长、复杂且昂贵。一旦疗法制成，患者治疗也可能带来挑战，因为往往缺乏能够容纳并施用此类疗法的治疗中心。长期随访以及确保极小患者群体的商业可行性也是必须克服的障碍。
另一个绊脚石是FDA的优先审评券(PRV)计划，该计划在2024年到期后未获延期。在这些疾病领域中，时间至关重要，因此继续延迟该计划的可用性会对商业模式的可行性和患者造成问题。该领域组织在政策方面获得的支持越多，监管灵活性越好，就越容易快速将这些疗法带给患者。
克雷格·马丁，孤儿疗法加速器创始人兼首席执行官
AKA：监管机构目前如何应对寻求将基因疗法商业化的公司，特别是针对罕见病或超罕见病的？
CM：近期事件表明，监管机构有意愿变得更加灵活。他们也越来越承认，罕见病和超罕见病的审批路径不能与用于商业化治疗更大患者群体疾病的路径相同。
希望这种情况持续下去，我们将开始看到更多围绕合理机制和平台的方法——这意味着多种疗法可以在更短时间内通过相同路径获得批准。
AKA：您将如何为超罕见病疗法进行商业化？
CM：在OT与FT合作的背景下，两家非营利组织将共同努力使Waskyra惠及患者。虽然FT持有生物制品许可申请，但OTA将支持该疗法在美国的分销和获取。同时，FT将负责欧洲的商业化，该公司已获得人用医药产品委员会(CHMP)的积极意见。
我们的工作将主要围绕识别和选择数量有限的合格治疗中心展开，这些中心在这些疗法类型和疾病领域拥有经验，以及一家能够处理全球物流的特殊分销合作伙伴，因为Waskyra在意大利生产。
我们还将与支付方和患者合作，帮助他们更好地了解治疗。
AKA：您计划如何使您的模式具有商业可行性？
CM：我们的目标是以可持续方式提供产品，这无法通过筹集慈善资金实现。因此，我们正努力让支付方承担费用。
由于这些是昂贵的疗法，我们需要以产生足够收入的方式来实现这一点，使我们能够长期提供治疗，因此我们计划遵循商业模型——更多基于成本加成模式。
我们尚未启动该流程，因为我们目前正在制定分销、获取和患者服务模型，这将帮助我们确保支付方拥有促进承保和报销所需的信息。
AKA：您是否预见采用此模式生产基因疗法会面临任何挑战？
CM：方程中最复杂的部分是物流，因为您必须及时将冷冻保存的药物运送到治疗中心，以便患者能够接受预处理方案并接受治疗。
通过与熟悉此类疗法的治疗中心合作，这部分可以部分克服，因为他们了解患者的关键需求，并拥有支持合规和安全给药的合适基础设施。他们还将了解将这些疗法带给患者的物流，这将有助于建立可重复且高效的过程。
AKA：您认为我们会看到越来越多的非营利组织寻求在罕见病和超罕见病类别中商业化先进疗法吗？
CM：是的，我认为需求是发明之母，因此可能会设计出不同的模式来解决这个问题，因为传统盈利模式在这个特定子类别中显然行不通。
这导致数百种细胞和基因疗法卡在开发管道中或被交还给学术医疗机构，因为他们没有资源推进它们。我们需要找到一条允许患者获得疗法的替代路径。这不仅仅是非营利组织之间的合作，很可能将是学术医疗机构与我们这样的组织合作建立不同路径，因为风险投资资助的生物技术公司不再等待商业化超罕见病治疗。
通过这种方式，我们可能会看到大量多方利益相关者协作，以及与支付方或监管机构就如何以可持续方式使这些疗法商业化进行各种不同类型的对话。
Pharmaceutical Technology的细胞与基因疗法报道由Cytiva支持。
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