环球医讯

本文深入探讨了快速眼动睡眠行为障碍(RBD)这一鲜为人知但影响广泛的睡眠疾病，它与帕金森病和路易体痴呆等神经退行性疾病存在明确关联。研究表明，约1%的全球人口受此困扰，65岁以上人群患病率高达2%，且60%的患者及20%的同床伴侣会在睡眠中受伤。文章通过四个关键问题解析了RBD的特征、成因、与痴呆症的联系以及早期诊断价值，为理解和应对这一可能预示严重脑部疾病的睡眠障碍提供了专业见解。

美国食品药品监督管理局(FDA)与复杂仿制药研究中心(CRCG)将于2026年5月5-6日联合举办口服仿制药生物等效性创新工作坊，聚焦在传统体内生物等效性研究不可行情况下的创新解决方案。本次工作坊将深入探讨肿瘤学药物、无法获取参比制剂产品的生物等效性评估方法，以及为降低亚硝胺风险而重新配方的药品开发策略，涵盖生物豁免、桥接技术等关键领域，为制药行业专家、学术研究人员及监管机构搭建专业交流平台，共同应对当前口服仿制药研发面临的最紧迫挑战，推动科学创新在药品监管评估中的应用。

前职业橄榄球名人堂成员、超级碗冠军史蒂夫·麦克迈克尔在2025年去世，享年67岁，生前与肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)抗争五年后，其大脑被诊断出患有三期慢性创伤性脑病(CTE)。研究表明，NFL球员患ALS的风险比其他男性高四倍以上，约6%的CTE患者同时患有ALS。麦克迈克尔是芝加哥熊队1985年超级碗冠军赛季的关键成员，在NFL效力15个赛季，其中13个赛季在熊队度过。

最新研究发现，携带与食欲和消化相关特定基因变异的人群在使用Wegovy和Mounjaro等减肥药物时效果更佳，研究基于1.5万名服用者数据显示平均减重11.7%，部分人高达30%；研究表明欧洲血统人群中有64%携带促进减重的基因变异，非裔美国人中仅7%携带，这一变异使平均减重增加0.76公斤，而携带两份基因拷贝者效果翻倍，同时基因还与恶心呕吐等副作用相关，但专家强调行为、临床因素和治疗方式仍是减重主要驱动力，这些发现虽具科学价值但距离改变临床实践仍有距离，需更多可靠试验数据来界定药物益处与风险的平衡。

耶鲁大学研究人员开创性地利用斑马鱼模型筛选774种FDA已批准药物，针对100多个与自闭症强相关的基因进行研究，成功识别出左旋肉碱等潜在药物候选物。研究表明自闭症治疗应采用精准医学方法，根据不同基因分型选择针对性药物，而非"一刀切"策略。研究团队不仅发现左旋肉碱能在斑马鱼和人类神经元中改善脑活动和行为异常，还创建了开源数据库，为未来自闭症药物研发提供系统化筛选方法，有望改变自闭症药物研发领域的研究范式，为特定基因型患者提供更有效的治疗选择。

一项最新研究发现，原本用于治疗罕见病的药物Relacorilant在与标准疗法联合使用时，可将铂类耐药性卵巢癌患者的平均生存期延长4个月，使总生存期达到16个月，较常规治疗降低35%的死亡风险。同时，另一项研究显示免疫治疗药物帕博利珠单抗也能将此类患者的生存期延长至17.7个月，这两项发表在《柳叶刀》的研究成果为难治性卵巢癌患者提供了新的治疗希望，有望成为临床治疗的新标准，将显著改善患者预后和生活质量。

制药行业组织向美国食品药品监督管理局提交的公众意见指出，国际人用药品注册技术协调会E22指南应扩大范围纳入照护者反馈，特别是在患者年龄太小或丧失能力无法提供意见的情况下；生物技术创新组织和美国药品研究与制造商协会建议统一患者体验数据等术语定义，并将患者偏好研究信息纳入产品标签；同时多家机构支持在某些情况下不要求进行新的患者偏好研究以避免给患者带来不必要负担，赛默飞世尔科技还建议明确将疫苗纳入指南适用范围。

2026年第一季度，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了9种新型药物，涵盖肿瘤学、罕见遗传病、皮肤病学和代谢性疾病领域，包括用于铂类耐药性卵巢癌的Lifyorli、治疗亨特综合征的Avlayah、针对银屑病的Icotyde等多种创新疗法，这些审批突显了靶向治疗、生物制剂和旨在解决未满足医疗需求的疗法的持续进步，反映了FDA对罕见疾病、皮肤病和肿瘤学的明确关注，大量疗法针对遗传和代谢疾病，凸显了精准医学和生物制剂在现代医疗保健中的扩展作用。

英国国家医疗服务体系(NHS)数据显示约59%的成年人胆固醇水平偏高，可能增加心脏病和中风风险。文章详细介绍了高胆固醇的定义、检测方法和健康标准，指出50岁以上人群、男性、经历更年期的女性以及南亚或撒哈拉以南非洲裔人群属于高风险群体。同时，文章提供了经证实的降胆固醇方法，包括减少饱和脂肪食物摄入、增加富含不饱和脂肪的食物、每周至少150分钟中等强度运动、戒烟以及限制酒精摄入等，强调高胆固醇被称为"隐形杀手"，通常无症状但可通过血液检测发现，需引起足够重视。

最新研究发现，GLP-1受体激动剂类药物（如Ozempic、Wegovy和Zepbound）可能对治疗酒精成瘾有帮助。科罗拉多大学安舒茨医学院的Joseph Schacht博士正领导一项临床试验，研究这些原本用于糖尿病和减肥的药物如何影响大脑奖赏系统，从而减少对酒精的渴望。宾夕法尼亚大学医学普林斯顿行为健康中心的Sarah Carstens也观察到类似现象，服用这些药物的患者对物质的渴求有所降低。尽管初步结果令人鼓舞，但专家提醒临床试验仍处于早期阶段，长期影响和副作用（如恶心、胃肠道问题）尚不明确。研究人员认为，若GLP-1药物被证实有效，不仅可能成为成瘾治疗的新选择，还将重塑人们对成瘾本质的理解，即成瘾与大脑生物机制密切相关，而不仅是行为或意志力问题。即使有效，这类药物也可能需要与心理咨询和行为干预结合使用，而非作为单一治疗方案。