环球医讯

加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员发现新型实验药物ION224可有效治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），该药物通过靶向抑制肝脏DGAT2酶，显著减少脂肪堆积和炎症反应，在IIb期临床试验中60%受试者肝功能明显改善且无严重副作用，为全球逾1亿脂肪肝患者提供了潜在靶向疗法，有望阻断疾病向肝硬化和肝癌的进展，同时减轻医疗系统负担。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了布美他尼鼻腔喷雾剂Enbumyst，用于治疗充血性心力衰竭、肝病和肾病（包括成人肾病综合征）引起的水肿。这是布美他尼首次以鼻腔喷雾形式上市，此前仅提供口服和注射剂型。临床试验证实在68名健康成人中，该喷雾剂在0-24小时内的利尿、排钠和尿钾排泄效果与口服片剂和静脉注射相当。产品适用于鼻腔正常的成年患者，但不适用于长期治疗，需尽快转为口服利尿剂，且鼻腔黏膜异常患者应考虑替代疗法。

欧洲糖尿病研究协会年会公布的一项新研究表明，缓释型维拉帕米（每日360毫克）可能有助于保护新诊断1型糖尿病成年患者的β细胞功能。这项在6个欧洲国家开展、涉及136名参与者的多中心随机对照试验发现，尽管主要终点未达到统计学显著性，但按方案分析显示维拉帕米对β细胞有保护作用，且安全性良好，常见副作用为轻度且可逆的心律问题。研究团队计划进一步分析24个月随访数据，并在后续研究中探索维拉帕米与免疫调节剂联合使用，以期完全阻止1型糖尿病的进展，为患者提供新的治疗选择。

澳大利亚弗洛里神经科学与心理健康研究所主导的国际临床试验证实，一种在美国私人诊所提供的"脊周依那西普"中风疗法效果不优于安慰剂。该双盲随机试验纳入126名澳新中风患者，结果显示药物组52%和安慰剂组57%的患者自感改善，差异无统计学意义，证明这种被部分患者称为"神奇疗法"的治疗并无特殊效果。研究强调中风后功能障碍治疗仍需依靠循证医学，澳大利亚每年发生约4.6万例中风事件，中风基金会将继续推动基于证据的治疗方法研发，确保临床指南能为患者提供最佳护理。

英国皇家精神科医师学会发布重要报告，呼吁加强对LSD、裸盖菇素、MDMA和氯胺酮等迷幻药物的临床测试，指出当前支持其医疗应用的"高质量证据"严重不足。报告重点剖析了法律限制、冗长的伦理审批流程及复杂的获取途径如何构成研究障碍，特别强调安全性、有效性和长期使用数据的缺失问题。专家建议建立中央患者数据库以系统监测药物使用效果，推动MHRA、NICE、NHS等多机构协作开发监管框架，同时警示需避免在证据不足情况下过度宣传疗效，确保精神疾病患者能获得安全有效的创新治疗方案，扭转长期以来精神健康领域新疗法开发不足的困境。

最新研究揭示司美格鲁肽(Ozempic)、韦格洛(Wegovy)和替尔泊肽(Mounjaro)等减肥药物可能改变使用者味觉感知，约五分之一患者报告食物变得更甜或更咸，其中韦格洛使用者对咸味变化尤为敏感。这种味觉变化与食欲调节密切相关——感知食物变甜者饱腹感提前出现概率高达两倍，超半数参与者饥饿感降低，近三分之二更快产生饱足感，替尔泊肽使用者食物渴望减少比例达41%。研究指出药物可能通过影响味蕾及大脑奖赏区域发挥作用，虽味觉变化未直接关联减重效果（平均减重15%-17%），但为个性化治疗提供新思路，医生未来或可依据味觉反馈调整饮食建议，帮助患者在不觉剥夺感的情况下实现减重目标。

一项发表于《自然·医学》杂志的最新研究显示，尽管Ozempic（司美格鲁肽）和Zepbound（替尔泊肽）等GLP-1类减肥药物广受追捧，但减肥手术在改善患者健康方面展现出更显著优势。研究追踪近4000名糖尿病及肥胖症患者发现，接受减肥手术者较使用GLP-1药物者体重减轻更多（10年内减重22% vs 7%）、死亡风险降低32%、重大心脏问题风险降低35%、严重肾病风险降低47%以及糖尿病相关视力损失风险降低54%，且手术带来的血糖控制改善和用药需求减少等长期益处更稳定，因许多患者会随时间停用药物，研究团队强调减肥手术应继续作为肥胖与糖尿病的重要治疗选择。

美国疾病控制与预防中心正式推荐吉利德科学公司的创新HIV预防药物来那卡帕韦（商品名利阿那卡帕韦），该药物每半年单次给药即可近乎完全阻断病毒感染，被视为终结45年艾滋病疫情的关键工具。患者倡导团体随即呼吁CVS健康公司撤销拒绝承保该药物的决定。与此同时，美国食品药品监督管理局针对远程医疗公司的复方制剂广告展开专项整治，指出其错误宣称复方药物等同于FDA批准药品的问题，但警告信未充分解决近半数网站缺失副作用及禁忌症信息的严重漏洞，凸显监管行动与消费者实际风险认知之间的差距。

开普敦大学凯利·奇巴莱教授在伦敦国际青年科学论坛和东京非洲发展国际会议等全球舞台上强调非洲不仅是健康创新的受益者更是领导者，通过整体药物发现与发展中心（H3D）运用人工智能加速药物研发以适配非洲基因多样性人口，并展示大挑战非洲药物发现加速器网络（GC-ADDA）等合作成果，呼吁各国政府优先投资科学创新、加强伙伴关系以解决健康挑战，同时激励青年突破失败定义成功，指出非洲拥有全球最年轻人口和丰富人才资源，必须停止自我贬低并创造本土发展条件以实现健康创新全球领导地位。

欧洲糖尿病研究学会在奥地利维也纳年会上公布并发表于《柳叶刀》的研究表明，低剂量抗胸腺细胞球蛋白（ATG）在预防儿童及青少年1型糖尿病进展方面安全有效。0.5毫克/千克剂量的ATG能有效保护β细胞功能，延缓疾病恶化，相比高剂量方案副作用显著减少，且可简化为单日输注，成本低廉。该研究采用创新适应性试验设计，在8个欧洲国家14家医院招募5-25岁患者，证实低剂量ATG作为疾病修饰疗法的潜力，为全球约950万1型糖尿病患者，尤其是年增长率超2%的儿童群体提供了新希望，同时强调需针对年轻患者直接开展免疫调节干预研究。