环球医讯

本文深入探讨了人工智能在医学和药学领域的应用现状与挑战，重点分析了患者数据二次利用的法律框架、标准化难题及信任体系建设，通过波兰政府官员、跨国药企代表和学术专家的对话，揭示了医疗数据共享对科研突破和个性化治疗的推动作用，同时警示了过度监管与数据安全之间的平衡难题。

2025年拉斯克奖授予揭示细胞内部复杂性、发现生物凝胶状物质及开发囊性纤维化突破疗法的科学家。获奖研究突破性地阐明了细胞构建原理、核孔运输机制及遗传疾病治疗方案，其中三联药疗法使90%患者获得长期生存可能。

格瑞生物科技公司在IIa期临床研究中，针对特发性肺纤维化患者使用GRI-0621治疗的6周中期数据显示：治疗组用力肺活量(FVC)未出现恶化，生物标志物显示抗纤维化效果，独立数据监测委员会确认安全性良好，预计2025年第三季度发布顶线数据。该研究纳入约35名患者，采用随机双盲安慰剂对照设计，同步进行支气管肺泡灌洗液中NKT细胞活性亚研究。

在血癌和儿童癌症意识月期间，加入治愈白血病基金会的行列，支持为伯明翰地区像Willow这样的血癌儿童筹集资金。该基金会通过资助临床试验网络和医疗团队，推动血癌治疗的进步，帮助患者获得创新疗法。英国足球名宿加里·莱内克家族参与支持，筹款将直接用于加速儿童干细胞移植临床试验网络建设。

美国FDA发布的ISTAND计划明确了药物开发工具的三阶段资格认定流程，包含意向书、资格认定计划和完整资格认定包的提交要求。该流程根据《21世纪治愈法案》建立，旨在通过科学评估推动创新技术在药物研发中的应用，同时提供了替代性解决方案建议。

本研究通过人工智能技术揭示特发性肺纤维化（IPF）与衰老生物学的新型关联，发现IPF患者呈现加速衰老的生物特征，但该病症本质并非单纯加速衰老过程，而是具有独特分子特征的病理状态。研究团队开发出基于55,000人蛋白质组数据的衰老时钟，并建立ipf-P3GPT基因模型，为抗纤维化治疗提供了新靶点，同时展示了AI在年龄相关疾病研究中的突破性应用价值。

美国克拉罗生物科技公司与德国ITM同位素技术公司签订供应协议，确保获取符合GMP标准的锕-225同位素，用于推进针对胰腺癌等实体瘤的CLR 121225放射性药物临床研发。此举旨在解决全球锕-225供应短缺难题，同时依托ITM与加拿大核实验室合资的Actineer公司建立稳定的工业化生产体系。

Travere Therapeutics宣布FDA取消FILSPARI®治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的咨询委员会会议，补充新药申请继续审查。FILSPARI若获批将成为首个治疗FSGS的药物，在两项大型临床试验中显示显著降低蛋白尿，同时需注意肝毒性等风险。该药已获FDA和EMA批准用于治疗IgA肾病。

Protagonist Therapeutics宣布Icotrokinra新药申请已提交欧洲药品管理局，这是首个靶向IL-23受体的口服肽类药物，基于四项III期临床研究数据，显示其相较同类药物在皮损清除率和安全性方面具有显著优势，预计将成为中重度斑块型银屑病治疗的重要突破。该药物针对12岁以上人群，具有每日一次口服便利性，同时展现出对头皮/生殖器等难治部位的良好疗效。

VieCure与N-Power Medicine通过整合AI临床决策平台与实时前瞻性数据系统，旨在解决社区肿瘤学领域临床试验参与率低的问题。该合作将N-Power Medicine的Kaleido Registry™与VieCure的Halo Intelligence平台结合，使社区肿瘤科医生能在诊疗中即时获取临床试验匹配建议和精准治疗方案，预计可将传统不足5%的临床试验参与率提升至更广泛覆盖社区85%癌症患者群体的水平，加速药物开发并改善患者预后。