环球医讯

美国萨巴罗健康研究组织联合意大利国家癌症研究所–帕斯卡尔基金会和比萨大学的研究人员成功利用人工智能技术识别出有潜力的CDK9抑制剂，为癌症治疗开辟新途径；该研究通过机器学习算法进行大规模虚拟筛选，从众多候选分子中确定了14个潜在CDK9抑制剂，并在宫颈癌和乳腺癌细胞模型中验证了其中两个分子能显著降低肿瘤细胞活性，这项突破性成果不仅证明了AI在药物研发中的巨大价值，还能大大减少初始药物发现阶段的时间和成本，同时为开发更加精准有效的抗癌疗法提供了科学基础，有望加速未来癌症治疗的发展进程。

基因测序公司Illumina联合阿斯利康、默克和礼来等制药企业推出"十亿细胞图谱"数据集，通过CRISPR技术追踪超过200种疾病相关细胞系中10亿个细胞的基因变化响应，旨在规模化训练人工智能模型以加速药物发现进程。该数据集聚焦免疫紊乱、癌症、心脑血管及罕见遗传病等难解疾病领域，可帮助研究人员解析药物作用机制、探索新适应症并验证遗传学靶点，显著提升药物研发效率，同时响应美国食品药品监督管理局减少动物实验的行业倡议，标志着AI技术在药物开发领域应用的重大突破。

本研究对346名接受经皮冠状动脉介入治疗的ST段抬高型心肌梗死(STEMI)患者进行了为期五年的前瞻性单中心研究，发现PCSK9血浆水平在入院至出院期间显著升高，且出院时PCSK9水平与1年主要不良心血管事件(MACE)风险显著相关，这一关联独立于梗死面积、左心室射血分数或他汀类药物使用。研究表明PCSK9可能作为心肌梗死后的预后生物标志物和治疗靶点，为早期PCSK9抑制治疗减少炎症反应和缺血事件提供了理论依据，这对改善急性心肌梗死患者的长期预后具有重要临床意义。

一项发表在《细胞》杂志上的新研究揭示，用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）的常见药物如利他林和阿得拉，其作用机制可能并非直接增强大脑注意力回路，而是通过影响奖赏和觉醒中心来间接改善症状。研究基于5795名儿童的脑部扫描数据，发现这些药物显著提升与警觉状态相关的脑区活动，但未增强传统注意力区域，同时产生的脑活动模式类似于优质睡眠——这正是ADHD患者常难以获得的。专家强调，该发现将帮助医生更精准解释药物作用：兴奋剂并非机械式“提高注意力”，而是使患者更警觉并对任务更感兴趣，从而自然提升专注力；此外，研究突显了睡眠管理的重要性，并呼吁结合行为疗法（如任务分解和减少环境干扰）与药物进行综合治疗，为数百万ADHD患者提供更科学的干预策略。

克雅氏病（Creutzfeldt-Jakob disease, CJD）是一种由异常朊病毒蛋白积累引发的致命性脑部退行性疾病，属于可传播性海绵状脑病家族，全球年发病率仅百万分之一。该病主要分为散发性（占90%）、家族遗传性和医源性三类，其中变异型与食用疯牛病感染牛肉制品相关，澳大利亚迄今未报告相关病例。典型症状包括行为改变、视力障碍、肌肉无力及快速进展的痴呆，患者通常在发病后数周至数月内死亡，平均发病年龄65岁。目前尚无有效治愈方法，诊断需结合脑电图、磁共振成像等辅助检查，确诊依赖脑组织病理分析。澳大利亚通过停用人源生长激素治疗、强化神经外科器械消毒规范及建立国家监测系统，显著降低了医源性传播风险，并设有专门支持网络为患者家庭提供持续援助。

英国国家医疗服务体系（NHS）宣布将阿比特龙药物适用范围扩大至高风险但尚未扩散的前列腺癌患者，此前仅限于已扩散患者。临床试验显示，使用该药物的患者6年生存率达86%，显著高于标准治疗的77%，预计每年约7000名新患者将受益，可降低复发风险40%并延长健康生存期。专家强调此举措不仅能挽救生命，还能通过减少复发为NHS节省长期成本，患者案例揭示了地区获取差异问题，凸显公平医疗的重要性，同时NHS承诺持续引入创新疗法以提升前列腺癌治疗水平。

2025年，欧洲药品管理局推荐了104种药品获得上市许可，其中38种为欧盟首次批准的新活性成分药物，涵盖多项重大医疗创新，包括全球首个治疗非囊性纤维化支气管扩张症的药物、首款延迟儿童及成人1型糖尿病3期发作的同类首创疗法、以及首个治疗产后抑郁症的口服药物；同时推荐16种罕见病新药，如针对Wiskott-Aldrich综合征（一种几乎仅影响男性的遗传性免疫疾病）的首款疗法，以及用于欧盟外国家的3种创新药品（含每年仅需两次皮下注射的HIV-1暴露前预防药物），另批准41种生物类似药以降低医疗成本并扩大治疗可及性，持续强化药品全周期安全监测体系以保障公众健康。（128字）

本文深入分析了以患者为中心的药物开发模式对合同开发与制造组织(CDMO)市场的深刻影响，探讨了2025年制剂复杂性提升如何推动制药企业将服务外包给具备专业科学能力的CDMO，详细阐述了CDMO通过早期介入孤儿药开发、优化溶解度与生物利用度、应用AI预测模型等手段支持申办方公司，并指出CDMO已从单纯服务提供商转型为战略合作伙伴，在加速监管审批、降低开发风险方面发挥关键作用，同时预测2026年及以后在生物技术投资和人工智能技术驱动下，制剂服务外包市场将呈现稳健增长，集成化开发平台将成为行业新标准，从而更好地满足患者个性化治疗需求并提升全球罕见病药物的可及性。

瑞士日内瓦和洛桑的全球抗生素研究与开发伙伴关系组织（GARDP）与德彪制药宣布达成合作及授权协议，共同推进新型首创抗生素Debio1453的研发。该药物针对每年8200万新发病例的淋病奈瑟菌感染，尤其可有效对抗多重耐药菌株，填补因抗生素耐药性导致的严重治疗空白。合作模式结合公共与私营资源，德彪制药负责一期临床试验，GARDP主导后续开发及全球供应策略，确保160多个国家获得药物，防止淋病演变为无法治疗的公共卫生危机，对遏制抗生素耐药性蔓延具有全球性战略意义。

2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）以46款新药批准量超越欧洲药品管理局（EMA）的38款，延续监管优势。尽管FDA遭遇政府停摆43天、人员流失及审查延迟等挑战，其审批效率仍保持稳定，罕见病药物批准占比达57%。分析指出，人员缩减可能影响2026年审批进度，但EMA在年末展现出积极推荐趋势，双方持续优化罕见病支持框架，预示全球医药监管环境将面临更复杂的创新挑战。