罕见病新药带来“喜悦与希望”
一名来自英国诺福克郡的19岁少女玛丽·卡奇波尔成为欧洲首位接受新型药物治疗的患者，这种药物可能治愈她所患的一种罕见遗传性疾病——活化PI3Kδ综合征（APDS），为她和类似患者带来了新的希望与生命可能性。
环球医讯
- 南加州大学发现阿尔茨海默病检测的脑扫描标记南加州大学凯克医学院的研究团队通过先进的tau PET脑成像技术，识别出一种新的脑成像基准，为阿尔茨海默病的早期检测提供了潜在工具，尤其在西班牙裔和非西班牙裔白人群体中表现显著，但对于非西班牙裔黑人群体则需进一步研究以揭示其他影响认知衰退的因素。
- 重度抑郁症的功能性与结构性皮质缺陷模式生物标志物研究发现，重度抑郁症（MDD）患者中功能性局部一致性（ReHo）的降低与区域性脑血流量减少显著相关，这一功能性指标比传统结构性方法更能反映抑郁症状严重程度，为MDD提供了潜在的新型生物标志物。
- 科学家发现如何逆转1型糖尿病多伦多大学研究人员领导的一项突破性临床试验表明，一种名为zimislecel的新型干细胞疗法能够恢复1型糖尿病患者的胰岛素生产并防止血糖危险下降，部分患者甚至完全摆脱了胰岛素注射，为全球800多万1型糖尿病患者带来了新希望。
- 咖啡对细胞的影响伦敦玛丽女王大学的科学家发现，咖啡因可能通过激活细胞中的“燃料表”AMPK，帮助细胞应对压力和能量短缺，从而促进长寿与健康，但饮用需适度，过量可能带来不良影响。
- VIVES合作伙伴的投资组合公司The Akkermansia Company（TAC）被达能收购比利时投资公司VIVES Partners宣布，其投资的专注于肠道微生物群产品的企业The Akkermansia Company（TAC）已被法国食品巨头达能收购，该产品对心血管疾病、肥胖和糖尿病高风险人群有益，标志着早中期基金在将科研成果转化为市场价值方面取得重要成就。
- 睡眠期间心率变异性可提前数年预测中风、抑郁和认知功能障碍研究表明，睡眠期间的心率变异性可以作为早期生理指标，在传统症状出现之前预测中风、抑郁和认知功能障碍等严重健康问题，为相关疾病的预防和早期干预提供可能。
- EHDS法规的实施将依赖于患者的强烈信心欧洲健康数据空间（EHDS）法规的成功实施需要患者的高度信任，专家在HLTH Europe会议上探讨如何确保患者对数据使用的透明度和控制权，以促进医疗研究及改善健康结果。
- 诺福克少年获“改变人生”药物，其母、姨和舅因该病去世英国诺福克一名19岁少女Mary Catchpole成为欧洲首位接受新药leniolisib治疗的APDS患者，这是一种罕见遗传病。她的母亲、姨妈和舅舅均因该病早逝，而这款药物为她带来了希望，并可能显著改善她的生活质量。
- 美国神经病学学会发布未经验证的神经治疗使用新指南美国神经病学学会（AAN）发布了关于在缺乏FDA批准或科学证据支持的情况下，如何应对新兴神经疾病疗法的原则性立场声明，为临床医生、患者和政策制定者提供信息指导，旨在促进对未经验证疗法的讨论并强调科学严谨性和患者安全的重要性。
全站热榜
- 5种甘氨酸镁的潜在副作用
- 5种过量摄入镁的副作用 医生警告
- 阿尔茨海默病：症状、原因与治疗方法详解
- AI放大：2025年医疗AI产生实际影响的领域及未来展望
- 甘氨酸镁的最佳服用时间以获得最大益处，据科学所说
- 过期维生素该扔吗？那个日期可能没你想的那么重要
- Huonslab完成重组人天然透明质酸酶PH20一期关键研究的最后患者入组
- 九种“肠漏”症状及改善方法
- 科学家发现夜猫子更容易患抑郁症的原因及其解决方法
- 女性为何在60岁时停止性生活——及如何解决这一问题，由DR GINNI MANSBERG撰写
- 女性在性生活中为何难以湿润：14种常见原因及应对方法
- 微嵌合现象：最新研究揭示父亲的细胞如何在分娩后留在母亲体内
- 全球首例：日本患者接受开创性帕金森病干细胞治疗
- Solid Biosciences宣布其针对儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的首类心脏基因疗法获得FDA IND和加拿大卫生部CTA批准
- 探索人工智能在医疗保健领域的潜力
- 特朗普删除推广"魔床"的AI视频 该设备声称能治愈疾病并再生肢体
