美国神经病学学会（AAN）发布了一份新的立场声明，概述了在处理未经FDA批准或缺乏强有力科学证据支持的神经疾病疗法时应遵循的基本原则。该声明旨在支持临床医生、患者和政策制定者之间就新兴或未经验证的治疗方法展开知情对话。尽管声明中包含了一些此类疗法的例子，但并未提出具体的临床建议。
声明的主要作者、肯塔基大学列克星敦分校神经学系教授兼主任、临床研究副院长Larry B. Goldstein博士向《Medscape医学新闻》表示：“未经科学支持的新兴神经疾病疗法的使用一直是一个持续存在的问题，患者经常向医疗提供者询问这些疗法。” 该声明是在AAN成员要求对新兴疗法提供指导的基础上制定的，概述了一些指导原则，以支持临床和政策层面的讨论。声明于6月25日在线发表在《神经学》杂志上。
缺乏FDA批准的治疗选择
许多神经系统疾病目前尚无FDA批准的治疗选择，或者仅有有限的基于证据的治疗方案。然而，许多潜在的治疗方法——无论是合成药物还是天然物质——可能正处于针对神经系统疾病的不同阶段专家评估中。
例如，迷幻剂已被视为治疗疼痛障碍（如丛集性头痛）以及精神疾病（包括重度抑郁症、创伤后应激障碍（PTSD）、广泛性焦虑症和物质使用障碍）的潜在疗法。然而，关于迷幻剂在这些适应症中的风险和益处的数据仍然有限。
AAN委员会引用了一个例子：米多马芬联合心理治疗用于治疗PTSD。尽管这种方法引起了广泛关注，但FDA顾问委员会最近建议反对批准，理由是支持性研究存在显著的方法学缺陷，并建议FDA拒绝该研究性新药申请。
声明的作者指出：“这一示例突显了需要进行严格的、安慰剂对照的双盲试验，以充分测试这些疗法的有效性，同时详尽记录不良事件以描述患者安全问题。”
Goldstein表示，AAN支持对适用于神经系统疾病的新型疗法进行FDA加速审查，“只要此过程是适当的”。
超说明书使用
该声明还涉及了超出其原始FDA批准适应症范围的疗法使用，例如在缺血性卒中患者发病3至4.5小时后使用阿替普酶进行溶栓治疗，以及在某些急性缺血性卒中病例中使用替奈普酶。
Goldstein指出，这些例子反映了全国医院中常见的问题。
“当高质量证据表明某种疗法的益处大于风险时，AAN支持在知情同意模式下，通过医患共同决策的方式，使用FDA批准的疗法进行超说明书用途，”声明作者指出。
另一个例子是那他珠单抗，一种人源化的IgG4κ单克隆抗体，被批准用于治疗复发缓解型多发性硬化症（MS）。该药物最初因报告出现进行性多灶性白质脑病而撤市，但由于一些MS患者没有其他替代疗法来有效管理其疾病，后来又被重新引入市场。
关于未经验证疗法的医患讨论可能包括患者考虑“尝试权”的情况。2018年签署成为法律的《尝试权法案》允许患有绝症且已尝试所有获批治疗但无法参与临床试验的个人接受实验性治疗。
声明还提到了FDA批准后报告的不良事件问题。例如，降脂药西立伐他汀曾被批准用于降低胆固醇，但因死亡和住院报告而被撤出临床使用。
Goldstein表示，这些案例说明了这一问题的复杂性。“尤其具有挑战性的是，医疗提供者必须不断关注在药物获FDA批准后进入广泛应用时可能出现的新数据，”他说。
对于已获批准但具有重大风险或不完整不良事件档案的疗法，声明建议AAN通常应在FDA完成进一步审查之前避免采取明确立场。
未经验证的“疗法”
作者还讨论了那些缺乏或几乎没有支持数据的疗法，其中许多在社交媒体上广为传播，用于治疗或预防痴呆等疾病。
Goldstein指出，这类疗法不仅使患者面临未知风险，还可能导致他们放弃循证治疗或参与可能带来潜在益处的临床试验。
他表示，在接诊患者时，医疗提供者应讨论参与相关试验的可能性，并更详细地询问未经验证疗法的使用情况。
“医生应常规确认患者的处方药使用情况，同时询问他们可能使用的任何其他物质。某些补充剂可能具有潜在毒性或与处方药相互作用。”
关于未经验证疗法的神经科医生与患者之间的讨论正变得越来越重要。
Goldstein表示：“在当前充斥着未经筛选、有时错误或误解的信息环境中，拥有一个基于事实的可信建议来源至关重要。”
“神经科医生带来了特定的专业知识和培训，了解神经系统疾病的潜在风险和益处，帮助患者做出明智决定，”他补充道。
Goldstein表示，AAN政策声明为神经科医生在其作为患者倡导者的角色中提供了“框架”。尽管它未涉及具体疗法，但它确实为与患者的对话提供了一个结构。
(全文结束)
