撰稿人：罗布·M·斯图尔特
基于积极的临床试验结果及持续积累的证据体系，生物科技公司渤健计划将其针对早期阿尔茨海默病患者的研究性疗法推进至后期开发阶段。
该公司表示，将根据不断扩大的1b期和2期研究数据，推动diranersen进入确证性三期临床开发。渤健指出，在国际学术会议上公布的数据进一步证实了先前报告的顶线结果，展示了显著的临床疗效与稳健的生物标志物效应组合，为diranersen靶向tau蛋白的作用机制提供了二期概念验证。Tau蛋白是维持脑神经元内部骨架稳定的关键蛋白质，而阿尔茨海默病会损害其功能。
伦敦大学学院皇后广场神经学研究所临床神经病学教授、伦敦大学学院医院国民保健服务基金会信托顾问神经病学家卡思·马默里表示："渤健Celia全球二期研究评估了diranersen在早期阿尔茨海默病患者中的疗效、安全性和耐受性，其数据提供了迄今最清晰的证据——降低tau病理可转化为具有临床意义的获益。"
马默里补充道："Celia研究中观察到的tau蛋白减少幅度和认知改善程度，在阿尔茨海默病药物研发领域属于迄今最具说服力的成果之一，这有力支持了将diranersen推进至三期开发的决策。"
渤健表示，diranersen在18个月研究期内对所有测试剂量均展现疗效，且在多个预先设定的次要终点上保持效果一致性。这包括临床痴呆评定量表总和评分（评估认知和日常功能的综合指标），以及ADAS-Cog13和MMSE认知测量量表。该公司还指出，在其他测试剂量方案中也观察到临床效果。
早盘交易中，渤健股价下跌7.4%至193.52美元，使年内涨幅收窄至10%。
2025年，美国食品药品监督管理局已授予diranersen治疗阿尔茨海默病的快速通道资格认定。渤健于2019年底行使与Ionis制药公司的许可选择权，获得该疗法在全球范围内的独家、特许经营开发及商业化权利。
渤健表示，Celia研究的其他分析数据及其正在进行的长期扩展研究结果，将在未来科学会议上公布。
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