《每日邮报》科学编辑维多利亚·艾伦报道:一位原本即将进入临终关怀机构的罕见免疫系统疾病患者,在人工智能筛选出的创新疗法帮助下,已实现近2年无癌生存。这项发表于《新英格兰医学杂志》的突破性研究,标志着AI药物再利用技术首次成功应用于临床救治。
患者罹患的特发性多中心型Castleman病(iMCD)属于五年生存率不足30%的危重疾病,现有治疗方案极其有限。宾夕法尼亚大学研究团队开发的AI系统,在分析4000种已上市药物后,精准锁定阿达木单抗——原本用于治疗类风湿关节炎和克罗恩病的单克隆抗体药物。该药物通过抑制肿瘤坏死因子(TNF)异常活化,成功阻断了导致多器官衰竭的免疫系统紊乱。
论文通讯作者戴维·法伊根鲍姆博士指出:"这位患者的分子生物学特征显示,其疾病本质是TNF通路异常激活。AI系统通过跨疾病谱的分子特征比对,发现了这种突破性疗法。"特别值得注意的是,该AI系统已建立全球首个"疾病-药物-分子"交叉数据库,能快速识别潜在可再利用药物。
这项技术突破不仅让患者从预期数月生存期延长至两年持续缓解,更重要的是开辟了精准医疗新路径。法伊根鲍姆博士同时透露,团队正在验证该疗法对全球约3000名同类患者的普适性。目前研究已发现至少12种其他致命疾病可能共享相同分子靶点,暗示该AI平台或能拓展应用于更广泛的罕见病治疗。
该创新疗法的成功验证,标志着"药物再利用"进入AI驱动时代。相较于传统新药研发平均10年周期和20亿美元投入,AI辅助再利用使治疗方案开发周期缩短至18个月,研发成本降低90%。英国同类研究团队此前已通过AI预测,成功改良现有药物组合治疗儿童脑癌,印证了该技术的跨病种应用潜力。
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