概述
- 美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，计划到2025年6月30日之前，在其各中心增加使用人工智能（AI），以加速科学审查。
- 欧洲药品管理局（EMA）的网络数据指导小组（NDSG）宣布了六个工作流，旨在最大限度地利用人工智能。
- 尽管关于AI在监管过程中的范围和应用仍存在许多问题，但AI的使用将继续扩大，必须考虑其中的机会和风险。
FDA在提交审查中使用生成式AI
2025年5月8日，FDA局长宣布将在该机构的各个中心使用AI进行提交审查。根据FDA的声明，该机构成功完成了一个面向科学审查员的生成式AI试点项目，该项目进展顺利，他们正在迅速在整个机构中实施该技术。这项技术旨在通过减少科学家和专家在“繁琐、重复的任务”上花费的时间来加速新疗法和医疗产品的审查时间。
鉴于声明的简短和试点细节的缺乏，关于生成式AI工具及其对医疗和生命科学行业的影响，仍有许多问题需要解答，包括：
角色和能力
生成式AI工具将协助临床试验数据和药物审查。然而，FDA尚未说明生成式AI工具将接管哪些审查任务，也没有澄清该工具将审查、处理和决策哪些文件。此外，尚不清楚用于驱动生成式AI工具的模型是什么，以及如何减轻模型偏见和虚假信息。
即使在初步推广之后，FDA将继续开发AI工具以提高其功能。公告中明确表示，“未来增强的重点将是提高可用性、扩展文档集成，并根据各中心的具体需求定制输出。”然而，AI工具的能力可能会超出这些范围，最终能够预测某些条件下的毒性和不良事件。FDA还宣布任命了一位新的首席AI官，以帮助协调初步实施和未来的增强。
节省时间
作为公告的一部分，FDA药品评价与研究中心（CDER）药品评价科学办公室副主任表示，该AI工具使他能够在几分钟内完成过去需要三天才能完成的科学审查任务。目前，FDA通常在收到新药申请后的6到10个月内决定是否批准新药。FDA强调，生成式AI工具将协助科学家和审查员加快审查过程中耗时的工作。FDA局长Makary继续强调，AI工具旨在支持人类专业知识，而不是取代它。
节省成本
AI的实施也可能带来提交审查过程中的成本节省。FDA的成本节省是否会降低提交新药申请的公司的成本仍有待观察。
安全性
审查过程中涉及的机密公司数据和患者的医疗数据需要安全保护，特别是在快速部署的情况下，是否已采取适当的防护措施以保护这些数据仍不清楚。具体来说，关于不同提交的数据是否会合并到FDA数据集中，以及如何维护数据完整性的问题仍然存在。
争议机构决定
如果不了解FDA如何使用AI工具，可能会对如何质疑FDA的新药申请决定产生不确定性。如果公司不同意AI工具做出的决定，他们是否需要提供额外证据？如果模型提供的结论不准确，是否可以质疑用于驱动AI工具的模型？直到有关如何使用该AI工具有更多透明度之前，公司可能对如何质疑他们不同意的决定存有疑问。
EMA在药品监管中使用AI和数据
在欧盟，NDSG发布了2025-2028年工作计划。该工作计划阐述了欧洲药品监管网络（EMRN，即国家主管当局、EMA和欧盟委员会）如何利用大量监管和健康数据以及新工具。它列出了六个工作流：
- 战略和治理
- 数据分析
- 人工智能
- 数据互操作性
- 利益相关者参与和变革管理
- 指南和国际倡议
在AI工作流中，NDSG进一步明确了其重点：
- 指导、政策和产品支持
- 工具和技术
- 合作和变革管理
- 实验
NDSG希望通过专注于这些目标，EMRN将能够有意识、有效且高效地利用和部署AI。EMRN旨在使监管系统能够利用AI的功能，如个人生产力、流程自动化、更好的数据洞察力和决策支持。关于如何实施AI以提高欧盟监管医疗环境的效率，仍存在许多问题。
NDSG工作计划（2025-2028）的其他EMA见解
- 指导与合规：NDSG计划在2025年第二季度发布负责任的AI原则和术语，2025年第三季度启动一个专注于AI的行业小组，并每年发布一份AI观察报告，认可活动和趋势。
- 工具共享与重用：2025年第二季度将发布一个AI工具框架，以支持EMA内部AI工具和模型的共享，促进可重用性和集成。
- 合作：NDSG旨在支持国际合作，包括在2025年第四季度与全球合作伙伴探索开发ICH AI指南。
- 素养与培训：计划包括2025年第三季度启动数字学院培训计划和年度AI公共研讨会、黑客马拉松和变革管理战略。
- 实验与研究：2025年第三季度将发布AI研究优先事项，并在2027年第二季度更新，从2026年第三季度开始进行与此周期一致的试点研究。
- 分析审查：NDSG将在2026年第一季度评估先进的方法和互补数据类型，用于AI支持的证据生成和患者评估，并随后进行试点研究。
结论
FDA和EMA都在努力利用AI来实现更高效的监管审查过程。FDA计划在2025年6月30日前实施一个生成式AI模型，以提高提交审查的效率，而EMA则计划随着时间的推移进一步将其纳入监管体系，并在2025年采取重大步骤。然而，在美国和欧盟的医疗监管领域实施AI的过程中，仍存在许多开放性问题。公司应关注安全影响，并战略性地评估当FDA或EMA在监管审查过程中使用AI工具时，如何挑战监管决定。
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