人工智能（AI）已经在早期药物发现中发挥了革命性的作用，但人类临床试验仍然是一个瓶颈。现在，一些新技术的应用正在为临床研究带来效率。
复杂的建模和模拟表明，AI可以在提高新型药物进入人体研究的成功率方面发挥重要作用。制药行业长期以来一直在努力提高效率。据美国国会预算办公室（CBO）的数据，只有14%进入临床试验的药物最终获得FDA批准。开发过程复杂，可能需要数年时间，许多药物在各个阶段都会失败。据估计，开发一种药物的成本可能超过20亿美元。
临床研究中的建模软件的目标是创建可以模拟昂贵临床试验的程序。其他技术行业在构建高度复杂的项目（如半导体和战斗机）时会进行广泛的模拟。但在某些方面，生物学实际上更难建模，因为其系统复杂性更高。
模拟技术为药物开发带来了多种可能性。通过预先建模试验并获得准确的剂量，可以提高成功概率和预测性。最终目标是利用试验模拟进行完全安全的无患者试验。尽管完全虚拟的试验可能还需要十多年的时间，但机器学习和AI已经足够先进，开始更好地管理和处理人类生物学和数据。
总部位于特拉维夫的AI临床试验设计公司QuantHealth宣布已完成100多次模拟临床试验，报告准确率达到85%。该公司开发了一种专有的基于AI的临床模拟系统，该系统结合了临床和药理学领域的超过1万亿个数据点，以优化临床开发，首席执行官Orr Inbar表示。
临床试验模拟软件使科学家能够快速全面地模拟具有数千种变化的临床试验，允许药物开发专家基于终点成功、商业可行性和协议可行性评估参数。In-Silico平台生成的证据展示了疗法在所有临床阶段的表现，一旦其机制已知且已建立临床前证据。这一合成证据生成引擎可用于支持试验计划、适应症选择、药物再利用和许可资产评估。
为了应对寻找大量数据来训练模型的挑战，AI公司一直在与医疗系统合作，收集数据以训练模型。QuantHealth花费了几年时间从专有来源获取、处理和分析数据。QuantHealth与OMNY合作，后者代表全国50家提供组织的数据，包括医院系统、非营利组织、社区诊所、儿童医院和国家癌症研究所，这些机构代表了7800万患者，即三分之一的美国人。他们从数据库中获得了超过3.5亿患者的许可数据，并增加了五个遗传学、细胞生物学、药理学和生物级联方面的数据库。该公司利用临床试验结果和FDA数据作为基础，结合真实世界数据（RWD）和临床知识图谱，然后纳入赞助商的额外数据。
根据公司的新闻稿和采访，QuantHealth的AI可以以88%的准确率预测二期试验结果（实际成功率为28.9%），以83.2%的准确率预测三期试验结果（行业平均成功率为57.8%）。该技术能够以显著高于当前成功率的准确性预测临床试验结果。这种准确性将使用户能够回答关键任务问题，如试验是否继续、队列优化、药物再利用等。
QuantHealth为制药公司进行试验设计，并通过更改终点或人群来微调结果，以确定不同的结果。它可以用于组合优化，评估新药在考虑收购时相对于竞争对手的表现，以及医疗系统询问哪些患者将对不同的试验及其结果作出反应。
Certara正在使用AI加速药物开发过程，通过可以无缝结合模拟与其他方法的技术，帮助基于先前的非人类研究建模剂量。美国食品药品监督管理局（FDA）长期与Certara的多个软件许可证合作，审查新的药物和生物制品申请。此外，FDA还授予拨款，以扩展其预测模型，评估药物虚拟生物等效性（VBE），并创建局部应用药物的配方工具箱。这些能力将有助于更安全、更快、更经济地开发复杂的仿制药和新药。
Amin Rostami-Hodjegan和Piet van der Graaf在《Pharma Focus Europe》中描述了Certara使用的应用。AI有助于管理信息过载，特别是在事实稀少且看似不相关的情况下，通过处理数据并提取有用元素。它还通过收集间接证据验证模型驱动的决策，增强了Certara对模型的信心。Certara使用AI构建药物生理学的数学模型，并绘制生物地图。这些模型有助于回答诸如“分子在体内停留多长时间？是否会变成不良代谢物？”等问题。
模拟技术还用于在发现新机制时预测临床终点，并识别新的生物标志物。这些模型可以捕捉基本生物学，并模拟当化合物进入该系统时，生物标志物、细胞类型和细胞因子的变化。这使得研究人员能够在开发过程的早期预测新机制的临床终点。
AI正为药物开发过程提供越来越多的支持。其应用范围从审查数百万个数据点并提取相关信息，到帮助构建新作用机制的生物地图和模型，并预测临床终点。
基于AI的临床模拟系统可能是制药行业的游戏规则改变者。能够以显著高于当前成功率的准确性预测临床试验结果，有可能为行业节省数十亿美元和数年时间。
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