Alterity Therapeutics(ASX: ATH, NASDAQ: ATHE)近日宣布,其在生物标志物研究bioMUSE自然史研究中开发的创新神经影像评估技术,已发表于同行评审期刊《临床与转化神经病学年鉴》。这项研究提出的"MSA萎缩指数"(MSA-AI)通过人工智能深度学习技术精确定位MSA关键脑区解剖结构,可追踪患者12个月内的脑萎缩变化,并与临床严重程度评估结果相关联。
公司首席执行官David Stamler医学博士表示:"bioMUSE研究采用的先进技术突破了传统MRI评估MSA患者脑容积的局限。通过范德比尔特大学医学中心团队的技术创新,我们获得了更优越的诊断工具和脑萎缩监测方法。研究显示,12个月内脑容积的统计学显著减少与临床病情恶化直接相关,这些成果凸显了高级神经影像技术和分析工具在评估MSA中的重要性,已应用于我们的II期临床项目。"
研究发现,MSA-AI作为客观量化评估工具,可显著提升MSA诊断效率。该指数通过表型无关评估法,适用于MSA-P和MSA-C两种亚型,解决了MSA早期诊断与帕金森病(PD)和路易体痴呆(DLB)鉴别诊断困难的临床痛点。纵向研究数据显示,MSA患者MSA-AI评分显著低于其他诊断组(p<0.001),不仅能有效区分MSA与PD/DLB(p<0.001),且与基线临床严重程度(r=-0.57,p<0.001)和疾病进展(r=-0.55,p=0.035)显著相关。
bioMUSE研究作为自然史研究项目,通过纵向队列和横断面队列结合设计,覆盖了从早期到晚期MSA的临床严重度谱系和萎缩模式。研究数据显示,12个月纵向MSA-AI评分下降与临床评分恶化显著相关(r=-0.65,p=0.01),证实该指标在疾病进展监测中的有效性。该研究已为Alterity的随机双盲II期临床试验(ATH434-201)提供了关键数据支持,目前正推进至III期临床试验。
多系统萎缩症是一种罕见的神经退行性疾病,以自主神经系统衰竭和运动功能障碍为特征,其病理标志是胶质细胞中α-突触核蛋白异常聚集。该疾病影响美国至少15,000人,目前尚无延缓疾病进展的疗法。Alterity Therapeutics的在研药物ATH434在II期临床试验中已显示出积极数据,正在开发针对MSA及其他帕金森综合征的疾病修饰疗法。
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