最终结果证实并扩展了23名脑出血(ICH)患者的BIRCH中期结果
主要安全终点达成，未观察到死亡病例
在所有临床和生物标志物终点上均显示出令人鼓舞的疗效信号
新的适应性关键IIb/III期试验设计符合欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局注册要求
在2026年欧洲卒中组织会议(ESOC)上进行海报展示
比利时戈赛利，2026年5月6日（中欧夏令时14:30）— 临床阶段生物制药公司Bioxodes SA今日宣布其研究性疗法BIOX-101在23名脑出血(ICH)患者中的IIa期临床试验获得积极的最终结果。Bioxodes SA致力于开发用于预防和治疗血栓性和炎症性疾病的新型疗法。这些数据和监管讨论支持推进到单一的关键适应性IIb/III期试验。
这项开放标签、随机3:1的IIa期概念验证研究显示了良好的安全性和耐受性，在第7天未观察到死亡和微出血。此外，在多项指标上观察到令人鼓舞的信号，包括出血量、水肿增长、几个关键炎症生物标志物，以及与标准治疗(SoC)相比，接受BIOX-101治疗的患者在功能改善方面呈现趋势。
"这些最终BIRCH数据在一种尚无批准治疗方案的疾病中非常令人鼓舞。在出血量、水肿增长和功能恢复方面的方向性发现，加上通常预后非常差的患者中干净的安全性特征，为将BIOX-101推进到计划的关键适应性IIb/III期试验提供了坚实基础，"BIRCH试验的主要研究者、鲁汶大学医院卒中单元负责人Robin Lemmens医学博士表示。
"这些最终临床概念验证结果提供了有力证据，支持我们生物治疗候选药物的作用机制，作为针对脑出血患者的首个疾病修饰突破性疗法。最近与美国和欧洲监管机构及监管顾问的讨论和反馈验证了我们的新适应性IIb/III期关键试验设计，我们将在获得足够资金后启动该试验，"Bioxodes首席执行官Marc Dechamps表示。"我们认为，积极的IIb期数据可能使我们能够在2029年底左右获得BIOX-101的加速批准，并在2030年底在美国推出这一突破性疗法，在2031年在欧洲上市。我们正在与潜在合作伙伴和投资者进行深入讨论，预计能够及时获得所需资源，将这一迫切需要的候选药物推向患者。"
在ESOC 2026上披露的主要发现包括：
- 减少出血量。在第3天，BIOX-101组的出血量减少了2.19毫升，而标准治疗组增加了3.85毫升。
- 限制水肿增长。在第3天，BIOX-101组的血肿周围水肿(PHE)增长为6.44毫升，而标准治疗组为10.46毫升。这一发现至关重要，因为血肿周围水肿(PHE)的增长已被证明与脑出血患者的不良功能预后相关；PHE将作为计划中的关键试验的主要次要终点。
- BIOX-101治疗患者出现更少的继发性病变。接受BIOX-101治疗的患者中，5.9%（1/17）在第7天出现继发性缺血性病变，而标准治疗组为16.7%（1/6）。
- 更稳定的炎症特征。与标准治疗相比，BIOX-101与随时间推移更稳定的中性粒细胞与淋巴细胞比值相关，表明脑出血后的急性全身炎症反应减弱。
- 功能改善的趋势。在第90天，16名BIOX-101患者中有7名达到了改良Rankin量表(mRS)评分0-2分，表明功能独立，而标准治疗组5名患者中无一人达到。
- 明确的目标参与。BIOX-101在48小时输注期间显示出受控的暴露（平均半衰期：31.45小时），具有持续长达72小时的快速可逆抗血栓作用，证实了对FXIa和FXIIa凝血因子的抑制。
- 良好的安全性。在第7天，两组均未观察到死亡和微出血。两名BIOX-101患者（11.8%）中报告了三起严重不良事件，被认为可能与药物无关或无关；标准治疗组两名患者（33.3%）中报告了三起严重不良事件。
海报展示详情：
摘要标题：BIRCH：BIOX-101治疗自发性脑出血的IIa期概念验证研究
摘要编号：ESOC2026LB16
海报编号：P143
日期和时间：2026年5月6日星期三，13:00-14:00（中欧夏令时）
地点：荷兰马斯特里赫特MECC会议中心海报区。
关于BIRCH试验 - BIRCH (NCT05970224)是一项多中心、开放标签、随机3:1的IIa期概念验证试验，在比利时8个卒中中心进行。该试验评估了在首次自发性脑出血（出血量5-60毫升）的23名患者中，在症状出现后24小时内给予48小时静脉输注的BIOX-101，与标准治疗进行比较。
Bioxodes目前计划进行一项关键的适应性IIb/III期试验，最多纳入500名患者，以功能结局为主要终点。根据IIa期试验结果，血肿周围水肿体积将作为关键次要疗效终点。公司认为，令人信服的IIb期中期疗效数据足以支持加速批准途径，BIOX-101可能在2030年底获得美国批准，2031年在欧盟获得批准。公司正在积极进行7000万欧元的B轮融资，以资助试验、制造和BIOX-101的注册。
Bioxodes SA是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于预防和治疗血栓性和炎症性疾病的新型疗法。公司的主要资产BIOX-101是一种同类首创的药物候选物，正在开发用于治疗脑出血(ICH)，这是最致命和致残的卒中形式，目前尚无批准的疗法。BIOX-101独特的双重作用机制有可能解决ICH以外的广泛血栓炎症疾病。在全球范围内，Bioxodes拥有与BIOX-101相关的已授予和待决专利。Bioxodes的研究得到瓦隆地区支持，公司在比利时的注册号为825.151.779。
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1 经同行评议的分析已接受发表，作者包括Bioxodes临床咨询委员会成员
2 通过改良Rankin量表(mRS)测量，该量表给出1至6的单一评分，反映患者的功能独立水平。
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