AVC-203是全球首个进入临床测试的CRISPR工程化同种异体双靶向CD19/CD20可切换CAR-T细胞疗法
马萨诸塞州沃特敦，2026年4月2日 /美通社/-- AvenCell Therapeutics, Inc.（以下简称"AvenCell"）是一家领先的临床阶段细胞治疗公司，专注于推进可切换和同种异体CAR-T细胞疗法，今日宣布其针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的I期QUADvance研究(AVC-203-01; NCT07284433)已对首例患者使用AVC-203进行给药。
AVC-203是一种CRISPR工程化的同种异体CAR-T候选药物，设计用于同时靶向并消除表达CD19和/或CD20受体的细胞，这些受体已知在几乎所有B细胞恶性肿瘤中表达，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该产品包含一种新型二聚化受体结构，将持续性CD19/CD20双靶向与AvenCell专有的RevCAR可切换受体相结合，通过双特异性或三特异性桥接蛋白，能够在未来灵活调整适应症并扩展靶向范围至CD19/CD20以外。
"对于已耗尽当前可用治疗选择（包括已批准的自体CAR-T疗法）的复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者，替代选择有限且预后不佳，"德国德累斯顿国家癌症中心早期临床试验单元负责人Martin Wermke教授表示，"AvenCell的同种异体方法，结合其创新的双靶向和可切换技术，代表了针对这些患者的有希望的新治疗策略。"
"AVC-203对首例患者的给药是AvenCell和同种异体细胞治疗领域的重要里程碑，"AvenCell Therapeutics总裁兼首席执行官Andrew Schiermeier表示，"我们很高兴在目前进行的急性髓系白血病(AML)同种异体CAR-T临床项目(AVC-201-01)中观察到的有希望的安全性和活性基础上，现在进入B细胞淋巴瘤领域，我们认为这是行业中最具科学说服力的同种异体技术。AvenCell继续专注于确保任何能从CAR-T疗法中受益的患者都能获得治疗，通过大规模扩大供应和大幅降低商品成本来实现这一目标。"
AVC-203项目获得了日本医疗研究开发机构("AMED")高达4000万美元的资助（项目名称："加强制药初创企业生态系统"；研发项目名称："针对CD19/CD20阳性复发/难治性B细胞淋巴瘤的双特异性同种异体CAR-T细胞疗法的临床开发"），这突显了AvenCell同种异体CAR-T平台的全球意义。AMED的资助将支持AVC-203在日本的临床开发进展，目标是将这种创新疗法带给亚太地区的患者。
AvenCell在2025年末首次提交申请后即获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的IND批准和欧洲药品管理局(EMA)的临床试验申请(CTA)批准，使该试验能够在美欧多个地点启动。
关于AVC-203
AVC-203是一种CRISPR工程化的同种异体CAR-T疗法，融合了四项关键创新：
- 双抗原靶向： AVC-203 CAR-T细胞表达一种专有受体，可同时靶向CD19和CD20。
- 免疫逃逸： AvenCell采用独特、差异化和专有的CRISPR/Cas9工程序列，使能够使用健康供体细胞（而非患者自身细胞），以避免移植物抗宿主病(GvHD)和患者免疫系统的排斥反应。
- 改善T细胞适应性和现成可用性： 专有的制造工艺利用健康供体高度一致的T细胞适应性，消除了患者特异性生产的成本、变异性及复杂性，实现即时、大规模可扩展的治疗。
- 可切换靶向： 与CD19/CD20 CAR二聚化的RevCAR受体，通过双特异性或三特异性桥接蛋白，实现对额外肿瘤抗原的灵活靶向，允许未来将靶向范围扩展至CD19/CD20之外。
关于AVC-203临床项目
QUADvance研究(AVC-203-01)是一项I/II期试验，评估AVC-203在复发或难治性B细胞恶性肿瘤成人患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。该研究正在美国和欧洲的多个地点进行，并计划扩展至日本。
关于B细胞恶性肿瘤
B细胞恶性肿瘤——包括非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤和B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)——占血液癌症的大多数。美国和欧洲每年分别诊断约12万和15万例新病例。虽然已批准的自体CAR-T疗法在某些B细胞恶性肿瘤中已显示出有意义的临床活性，但仍存在重大挑战，包括漫长的制造时间线、高成本和有限的可及性。像AVC-203这样的同种异体CAR-T疗法旨在通过现成可用性、一致的产品质量和可扩展的制造来解决这些限制。
关于AvenCell Therapeutics
AvenCell的名称源自法语"avenir"，反映了成为细胞治疗未来的愿景。AvenCell正在建立一家真正具有变革性的细胞治疗公司，专注于治疗难治性癌症，其主要项目聚焦于急性髓系白血病(AML)和B细胞恶性肿瘤，并有额外项目针对其他血液系统恶性肿瘤、自身免疫疾病和实体瘤。AvenCell成立的目标是创造真正持久或比自体疗法更持久的同种异体细胞，并开发一种通用且可切换的结构，使在T细胞注入患者后能够完全控制和重新定向靶点。这两个平台的整合允许将细胞制造与最终患者和癌症靶点完全分离，从而提供比当前方法高效多个数量级的重大可扩展潜力。
AvenCell由Blackstone Life Sciences、Cellex Cell Professionals和Intellia Therapeutics于2021年创立，整合了临床阶段生物制药公司GEMoaB GmbH。该公司总部位于马萨诸塞州沃特敦，在德国德累斯顿设有研发、临床和制造业务。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》定义的AvenCell Therapeutics, Inc.("AvenCell"或"公司")的"前瞻性声明"。这些前瞻性声明包括但不限于AvenCell关于AVC-201和AVC-203治疗血液系统恶性肿瘤的临床项目的信念和期望的表达或暗示性声明，包括根据其临床试验申请进行的临床试验的启动、入组、给药和完成，例如AVC-201和AVC-203研究I期部分的计划入组。
前瞻性声明涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与这些声明中表达或暗示的结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于研究和开发固有的不确定性，包括AvenCell能否在目前预期的时间表内或根本无法启动、推进或完成临床前或临床研究，以及正在进行或额外的临床前或临床研究可能产生不利结果的可能性；与监管申请和相关提交及批准时间表相关的不确定性；与AvenCell与第三方的关系和合作相关的风险；与维护和保护AvenCell知识产权相关的风险；与AvenCell产品候选物潜在成功开发和商业化相关的风险；以及与AvenCell对细胞治疗及其在癌症治疗中应用的理解相关的风险。
除历史事实声明外的所有声明均可被视为前瞻性声明。读者需注意，任何此类前瞻性声明均不保证未来表现，涉及风险和不确定性，不应过度依赖这些前瞻性声明。所有前瞻性声明均基于AvenCell目前可获得的信息，AvenCell不承担且否认有任何更新此类前瞻性声明的意图。
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SOURCE AvenCell Therapeutics, Inc.
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