Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）作为致力于研发罕见病创新细胞及外泌体疗法的生物科技公司，于2025年9月9日就美国食品药品监督管理局（FDA）公开发布针对其生物制剂许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）发表正式声明，该申请涉及治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的实验性细胞疗法Deramiocel。
公司未提前获知FDA将公开CRL文件，但确认已于2025年7月收到该函件。需要特别说明的是，FDA未同步发布Capricor在收到CRL后立即提交的详细初步回应文件，该文件包含对FDA意见的澄清说明及解决未决问题的执行方案。为提升透明度，Capricor将在官网投资者专区公开此初步回应，供患者、家属及相关方查阅。
"监管沟通的透明度对等待突破性疗法的患者群体至关重要。"公司首席执行官Linda Marbán博士表示，"我们持续与FDA紧密协作推进审批进程，尽管尊重监管程序，但公众有权全面了解CRL内容及我方的完整回应。目前正等待FDA对近期A类会议的官方纪要确认（预计本季度内公布），这将明确后续监管路径。同时，HOPE-3关键性试验数据将于2025年四季度揭晓，我们与FDA的讨论重点聚焦该数据对BLA补充申报时间表的支撑作用。"
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
这是一种严重的X染色体隐性遗传病，特征是骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化。因肌营养不良蛋白缺失导致，美国约有15,000名患者，主要影响男性群体。心脏肌肉退化最终导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者的主要致死原因。目前尚无治愈方法，治疗手段有限。
关于Deramiocel
该疗法（CAP-1002）由同种异体心脏球源性细胞（CDCs）构成，这类稀有心脏细胞通过分泌外泌体调控巨噬细胞表型，展现出显著的免疫调节和抗纤维化作用。已有超过250项同行评审研究及多中心临床试验验证其对DMD等肌病患者心肌和骨骼肌功能的保护效果。
Deramiocel已获得美国FDA及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，同时具备美国再生医学先进疗法（RMAT）、欧洲先进治疗药物（ATMP）及FDA罕见儿科疾病认定资格，后者可在获批时授予优先审评券。
关于Capricor Therapeutics
作为生物技术创新企业，Capricor专注于通过细胞疗法和外泌体技术重塑罕见病治疗格局。除Deramiocel外，公司正在开发基于StealthX™平台的新型外泌体技术，应用于疫苗研发及寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗的靶向递送。公司已与日本盐野义制药（NS Pharma）达成美国及日本市场的独家商业授权协议。需注意Deramiocel及StealthX™疫苗仍处于研发阶段，尚未获得任何监管批准。
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