FDA 发出完整回应函，Capricor 计划在2025年第三季度提交 III 期 HOPE-3 试验数据
美国食品和药物管理局（FDA）已就 Capricor Therapeutics 公司为其治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, 简称 DMD）相关心肌病的主要细胞治疗候选药物 Deramiocel 提交的生物制剂许可申请（BLA）发出了完整回应函（Complete Response Letter, CRL）。该公司计划在2025年第三季度向 FDA 提交正在进行的 III 期 HOPE-3 临床试验的数据，以继续推进该适应症的审批流程。
FDA 建议 Capricor 请求一次会议，以确定下一步可能获得批准的路径。今天上午 8:30（美国东部时间）将安排电话会议和网络直播。
SAN DIEGO，2025年7月11日 —— 开发罕见疾病转化性细胞和外泌体疗法的生物技术公司 Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）今日宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗的主要细胞治疗候选药物 Deramiocel 的生物制剂许可申请（BLA）收到了来自美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回应函（CRL）。
在 CRL 中，FDA 表示已完成对该申请的审查，但目前无法批准该 BLA，特别指出该申请未满足关于有效性实质性证据的法定要求，并需要额外的临床数据。此外，CRL 还提到了申请中化学、制造和控制（CMC）部分的一些待解决问题，其中大部分内容 Capricor 认为已在与 FDA 的先前沟通中进行了答复，但由于 CRL 发布的时间原因，这些材料尚未被 FDA 审查。FDA 确认将在重新提交后重启审查计时。此外，监管机构还提供了请求 Type A 会议的机会，以讨论未来的路径。Capricor 计划进一步与 FDA 接洽，以确定适当的后续步骤。
Capricor 的 Deramiocel BLA 在2025年3月获得了优先审评资格，支持该申请的数据包括 HOPE-2 试验及其开放标签扩展研究（OLE）以及来自 FDA 资助数据集的自然史比较研究。
Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士表示：“我们对 FDA 的这一决定感到意外。在整个过程中，我们一直遵循他们的指导方针。在收到 CRL 之前，审查进展顺利，没有出现重大问题，包括成功的上市前检查和中期审查的完成。Capricor 计划提交 III 期 HOPE-3 临床试验的数据，以提供充分且良好对照研究中的更多有效性证据。HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入104名患者，预计在2025年第三季度公布主要结果。我们相信，如果这些数据呈阳性，并结合我们现有的长期临床结果——显示心脏功能稳定、骨骼肌功能保留以及一致的安全性特征，将有助于解决 FDA 对 DMD 相关心肌病治疗提出的问题。虽然这是 FDA 的一个出人意料的决定，但我们仍致力于推动 Deramiocel 通过审批流程，服务 DMD 社区。”
关于 HOPE-3 III 期临床试验
HOPE-3 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，包含两个队列，旨在评估 Deramiocel 在 DMD 患者中的安全性和有效性。符合条件的非行走和可行走男孩被随机分配，每三个月接受一次 Deramiocel 或安慰剂治疗，共计在研究的第一年接受四次剂量。该双队列研究共招募了约104名合格受试者。如需了解更多信息，请访问 (NCT05126758)。
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
杜氏肌营养不良症是一种严重的 X 染色体遗传性疾病，其特征是骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化。该病由功能性抗肌萎缩蛋白（dystrophin）缺失引起，这种蛋白是肌肉细胞的关键结构蛋白。DMD 影响美国大约15,000人，主要影响男孩。随着时间推移，心肌的退化导致心肌病和心力衰竭，这是 DMD 患者的首要死亡原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。
关于 Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心球来源细胞（CDCs）组成，这是一种稀有的心脏细胞，在临床前和临床研究中显示出在保留 DMD 等肌营养不良疾病的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDCs 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡起作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现愈合而非促炎表型。CDCs 已在超过250篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并已在多个临床试验中给予超过250名人类受试者。
Deramiocel 已获得美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药认定（Orphan Drug Designation），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此外，它在美国获得了再生医学先进疗法认定（RMAT），在欧洲获得了先进治疗药品认定（ATMP），并获得了 FDA 的罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation），若获批，Capricor 可能有资格获得优先审评券（Priority Review Voucher）。
关于 Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）是一家致力于开发变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，旨在重塑罕见疾病的治疗格局。其领先的产品候选药物 Deramiocel 是一种同种异体心脏来源的细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，Deramiocel 在保留杜氏肌营养不良症等肌肉萎缩疾病中的心脏和骨骼肌功能方面具有显著的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel 目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段。Capricor 还正在利用其外泌体技术平台 StealthX™ 进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗的靶向递送，以潜在治疗和预防多种疾病。Capricor 致力于突破可能性的边界，为有需要的人群开辟新的治疗方法。欲了解更多信息，请访问 capricor.com，并关注 Capricor 的 Facebook、Instagram 和 Twitter 页面。
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