Longeveron®（纳斯达克代码：LGVN）是一家专注于再生医学的临床阶段生物技术公司，致力于开发针对危及生命和慢性衰老相关疾病的细胞疗法。近日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其干细胞疗法Laromestrocel的试验性新药（IND）申请，用于治疗儿童扩张型心肌病（DCM）。此次批准允许其直接进入二期关键注册临床试验。
“我们很高兴能够推动Laromestrocel进入儿童扩张型心肌病的临床开发，这是一种罕见、进展性且危及生命的疾病，目前尚无有效的治疗方法，”Longeveron的首席医疗官娜塔莉娅·阿加福诺娃博士（Nataliya Agafonova, M.D.）表示。“近40%的DCM患儿在确诊两年内需要进行心脏移植或不幸去世，因此迫切需要新的治疗方法来应对这一儿科心血管疾病。我们在DCM领域的开发计划进一步彰显了Longeveron对开发创新干细胞疗法的承诺，特别是针对罕见病和心血管疾病，我们相信Laromestrocel有望显著改善患者的生活。”
Laromestrocel是一种专有、可扩展、异体的试验性细胞疗法，源自间充质干细胞（MSCs），具有多种潜在作用机制，可能引发抗炎、促血管再生反应，因此在多种罕见病和与衰老相关的疾病中具有广泛的应用前景。
“FDA批准这一Laromestrocel的IND申请是儿科心血管治疗领域的重要里程碑，”佛罗里达大学儿科副主任兼鲍威尔基因治疗中心主任巴里·伯恩博士（Barry Byrne, M.D., Ph.D.）表示。“目前针对DCM的治疗主要集中于症状管理、改善心脏功能以及预防并发症，而非解决根本病因。许多在成人中证明有效的治疗药物在儿童中的证据不足。Longeveron的创新干细胞疗法，通过干细胞修复受损心肌组织的可能性，可能会成为儿童心血管疾病治疗的一项突破性进展。”
扩张型心肌病（DCM）是指一个或多个心腔的肌肉扩大或拉伸（扩张），其他心腔需要更努力工作以补偿受影响的心腔，也可能随之扩张和增大。随着病情发展，心脏逐渐变弱，泵血能力下降，可能导致充血性心力衰竭，进而引发肺部、肝脏、腹部和下肢的液体积聚。在大多数情况下，DCM的确切原因无法确定（特发性心肌病）。
DCM是儿童中最常见的心肌病类型，约50%-60%的儿科心肌病病例被诊断为扩张型。根据儿科心肌病登记处的数据，DCM在男孩中比女孩更为常见。尽管所有年龄组均会受到影响，但研究表明，DCM在婴儿（1岁前）中比在较大儿童中更为普遍。
关于Longeveron Inc.
Longeveron是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发再生医学以满足未被满足的医疗需求。该公司的主要试验性产品是Laromestrocel（Lomecel-B™），一种源自年轻健康成年捐赠者骨髓的异体间充质干细胞（MSC）疗法。Laromestrocel具有多种潜在作用机制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及组织修复和愈合效果，应用范围广泛。Longeveron目前正在推进三项管线适应症：左心发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱。Laromestrocel的开发项目已获得五项重要的FDA认定：针对HLHS项目的孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；以及针对阿尔茨海默病项目的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道认定。欲了解更多信息，请访问www.longeveron.com或关注Longeveron在LinkedIn、X和Instagram上的动态。
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