Tenaya Therapeutics在欧洲心脏病学会2025年会议上公布MYBPC3相关儿童肥厚型心肌病自然史研究中期数据
Tenaya Therapeutics公司发布的MyClimb™自然史研究显示,93%的MYBPC3相关儿童肥厚型心肌病患者为非梗阻型,且基因型与左心室质量指数可作为疾病风险预测指标。研究纳入213名18岁以下患者,发现纯合子群体几乎均在1岁前死亡或需心脏移植,复合杂合子群体中63%因心力衰竭住院,27%需移植或死亡。公司同步推进TN-201基因疗法临床试验,该疗法已获美国FDA快速通道认定。

