在抗肥胖药物市场中，成功不再仅仅依赖于减重数据——患者需求、共病管理、可及性和给药方式等多方面因素逐渐成为关键。目前，超过170种抗肥胖药物（AOMs）正处于研发阶段，这一增长得益于诸如司美鲁肽（semaglutide）和替西帕肽（tirzepatide）等胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物的成功。IQVIA真实世界网络负责人哈维·詹纳（Harvey Jenner）指出：“我们看到的竞争程度表明市场即将达到饱和点。”在这种高度竞争的环境中，开发者需要明确的差异化策略才能取得成功。
全球支出从2020年的约30亿美元激增至2024年的300多亿美元。随着投资持续增加，成功的秘诀将在于采用更智能的证据策略，这些策略能够反映管理肥胖的复杂现实，并整合来自多种来源的数据。虽然临床试验展示了理想条件下的疗效，但真实世界证据（RWE）则揭示了药物在实际应用中的表现，包括任何意外的好处或风险。
多维度证据
任何关于药物益处的声明，无论是用于标签还是营销，都必须有临床和上市后试验的证据支持。对于抗肥胖药物而言，生活质量调查和临床结果评估（COAs）有助于捕捉传统终点之外的效果。这些工具可以衡量日常功能和情感健康等个人层面的因素，当精心选择或定制时，它们能为药物提供有意义的差异化优势。IQVIA肥胖卓越中心主任兼副总裁埃里卡·卡文尼（Erica Caveney）指出，生活质量指标（如自尊心或社会功能）在肥胖试验中正扮演越来越重要的角色。功能性指标（如活动能力和力量）对患者的重要性可能不亚于甚至超过单纯的体重变化。
然而，获取这些数据颇具挑战性。赞助商通常依赖标准化工具，例如Short Form-36v2问卷，它提供了八个健康量表、两个身体和心理健康总结评分，以及一个基于偏好的效用指数。尽管有效，卡文尼认为仍需特定工具来定义那些可能受到更大影响的患者亚组。传统终点（如减重或心血管标志物）无法全面反映患者的日常生活体验，比如他们对自己身体的感受、日常生活或人际关系的变化，以及他们在公共场合的信心。新的COAs可以通过测量这些个性化且通常是决定患者是否继续治疗的关键因素，填补这一空白。这些工具不仅有助于患者参与，还能支持支付方讨论、指导试验设计并识别未满足的需求，从而成为战略资产而不仅仅是临床工具。
“许多产品使用通用的COAs（如Short Form-36v2）成功上市，但这并不意味着所有新药都必须走这条路，”卡文尼说。詹纳也表示：“开发更好衡量患者关注点的新COAs的兴趣正在增加。”
这些终点可能包括身体形象，或者参与社交活动的能力和意愿。设计COAs以捕捉这些结果可以增强抗肥胖药物的吸引力和临床影响力。然而，即使是最具创新性的指标，如果患者无法坚持治疗，也毫无意义。
如何实现差异化
“目前每个人面临的最大挑战是依从性，”詹纳说。抗肥胖药物的益处取决于持续用药，但胃肠道不适（GLP-1类似物的常见副作用）往往导致患者停止治疗，进而恢复体重及相关健康风险。“这对医生和支付方来说是一个重大关切，”詹纳补充道，“如果你只服用药物12周，那么并未解决肥胖的长期影响。”对于支付方而言，这可能导致资金浪费并降低覆盖抗肥胖药物的意愿。
一种差异化策略是开发胃肠道副作用较少的化合物。另一种方法是通过COAs突出坚持治疗的好处，为患者提供更多理由继续用药。如果新的抗肥胖药物能够展示更好的依从性，它们更有可能赢得医生和支付方的支持。反映患者真正重视的结果的COAs可以强化动机、支持共同决策，并帮助临床医生及早干预——所有这些都有助于长期用药。
监管、临床和行业标准在肥胖领域迅速变化，促使需要创新策略来生成关键见解并设计高效研究，以应对常见的障碍，例如保留安慰剂组参与者、运行多适应症试验和加速上市时间。像篮式试验这样的创新方法可以通过在一个协议下测试多种适应症来加快开发速度，这在肥胖领域尤其有价值，因为共病和交叉需求非常普遍。
为了加深对患者体验的理解，赞助商可能会引入退出访谈、开放标签扩展研究或临床试验代币化。这些方法提供了关于依从性、决策过程和未满足需求的早期见解，并激励患者继续参与研究——这些都是长期成功的关键因素。采用去中心化模式还可以减少对医疗系统和患者的负担，通过减少就诊次数和简化数据收集来提高效率。
无论采取何种方法，早期准备对于任何新型肥胖药物脱颖而出至关重要。
早期规划至关重要
“大多数药物赞助商认识到需要制定能够帮助其脱颖而出的证据策略，”IQVIA监管策略负责人里德·达米科（Reid D’Amico）表示。“但许多人意识到得太晚，或者未能以最具影响力的方式与监管机构互动。”
在竞争激烈的市场中，对资金、试验地点和患者的争夺常常迫使赞助商优先考虑速度。根据达米科的说法，用于监管和报销决策的差异化证据策略经常被考虑得太晚，此时修订COAs或试验设计可能成本高昂并延误时间表。他表示，早期规划确保收集到正确的数据，并以监管机构认可的方式呈现。
赞助商可以采取的最佳步骤之一是尽早且频繁地与监管机构会面。“这需要更多的前期投资、资源和时间，”达米科说，“但它可以提高获得创新方法、COAs和试验设计认可的机会。”他还建议在上市后尽早考虑收集证据，以支持下游标签扩展。
但早期规划不仅仅关乎监管批准。它也是理解市场动态、获得支付方支持和塑造产品认知的关键。尽早收集正确的证据（包括真实世界数据、患者报告结果和非结构化临床记录）可以为从试验设计到商业化的各个环节提供信息。
IQVIA 2025年的一项分析显示，在竞争激烈的市场中，成功的产品通常会在上市前两年开始生成真实世界证据，并在上市后继续进行。
在不断增长的市场中有许多脱颖而出的方法，从独特的结果到定价或创新的商业化策略。但随着竞争加剧，早期基于证据的差异化对于市场表现至关重要。
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