亨廷顿病新靶点或可开启更简单的减缓脑损伤药物路径
佛罗里达大西洋大学研究人员发现,阻断亨廷顿病中过度活跃的cGAS-STING免疫通路可显著减少脑部炎症、保护神经元并改善运动功能,该研究在人源化小鼠模型中通过基因移除cGAS或使用H-151药物抑制STING,成功降低了脑部炎症、减少了神经退行性变并改善了运动能力,这一发现为亨廷顿病治疗提供了新靶点,与现有复杂的基因疗法相比,靶向这一通路的小分子药物可能提供更简单、更经济有效的治疗策略,且该通路在阿尔茨海默病、帕金森病等其他神经退行性疾病中也可能发挥作用,具有广泛的应用前景。

