以色列科学家首次利用RNA基因疗法阻止ALS恶化
以色列特拉维夫大学主导的国际研究团队在《自然神经科学》期刊发表突破性成果,成功识别并中和一种关键RNA分子,可有效阻止肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者神经细胞损伤导致的瘫痪进程。研究发现ALS患者肌肉细胞产生的microRNA-126减少,引发TDP-43蛋白异常积聚并形成毒性簇,进而破坏线粒体功能、摧毁运动神经元;通过补充microRNA-126可逆转这一病理过程,为ALS基因治疗开辟全新途径。该研究揭示了ALS的分子机制根源,团队计划将成果推进临床试验,有望为这一平均生存期仅3-5年的致命疾病提供潜在治愈方案,目前以色列约有600名患者将受益于这一突破。(158字)

