实验性基因疗法保护大脑免受有毒蛋白损伤
加州大学圣地亚哥分校研究人员开发出一种实验性基因疗法,该疗法利用改良无害病毒将SynCav1基因递送至脑细胞,有效保护大脑免受TDP-43有害蛋白损伤。研究显示这种疗法能穿过血脑屏障,增强神经元中窖蛋白-1的表达,在小鼠实验中成功保护学习记忆功能、降低病理性TDP-43水平,并维护线粒体等关键细胞结构的健康。这一突破表明增强神经元自身抵抗力可能是治疗阿尔茨海默病、额颞叶痴呆等神经退行性疾病的创新路径,为开发跨疾病适用的神经保护疗法提供了重要依据,有望改善数百万受神经退行性疾病困扰的患者生活质量。

