CRISPR-Cas9基因编辑疗法在小型临床试验中将患者胆固醇水平降低一半——这带来希望：随着进一步研究，基因编辑或有朝一日能为心脏病常见病因提供一站式治疗方案。
在该研究中，研究人员利用CRISPR技术关闭了名为ANGPTL3的基因，该基因有助于调节血液中包括低密度脂蛋白（LDL，即"坏"胆固醇）和甘油三酯在内的脂肪分子水平。这两种分子均与心血管疾病风险升高相关，接受最高剂量治疗的患者体内二者水平均下降约50%。
目前仅有15人接受了该治疗。但研究者表示，若后续研究进展顺利，基因编辑或有朝一日可使成千上万人摆脱每日服用降胆固醇药物的负担。
"这将是一场革命，"俄亥俄州克利夫兰诊所预防心脏病学专家、该试验首席研究员卢克·拉芬表示，"从概念上说，这是个绝妙想法：我们能从慢性治疗转向一劳永逸的解决方案。"
这场革命仍需数年时间：他补充道，要让构想成为现实，还需进行大量安全性测试。此外，这种疗法的成本以及消费者是否愿意接受也存在疑问。但发表于11月8日《新英格兰医学杂志》的试验结果，最新证明了基因编辑技术在攻克最常见疾病方面的潜力。
长达十年的梦想
"对我而言，理想场景是让这些基因编辑疗法得到广泛应用，"费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院心脏病专家基兰·穆苏努鲁表示，"这些技术即将到来。"
十余年前，穆苏努鲁曾思考能否将当时新兴的CRISPR-Cas9基因编辑技术用于预防或治疗全球头号杀手——心血管疾病。他向几位风险投资人提出这一构想，"但没人感兴趣，"他说，"他们更想聚焦罕见遗传病。"
如今穆苏努鲁表示，他已知悉约十二家公司计划利用基因编辑治疗高胆固醇。其他心血管项目包括针对罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性（可导致心力衰竭）的疗法。目前该胆固醇试验的赞助方、瑞士楚格的生物技术公司CRISPR治疗公司，已启动高血压基因编辑疗法研发。"这是块沃土，"穆苏努鲁说，他本人正联合创立一家研发类似疗法的公司。
但要从罕见病转向更常见疾病，需开展大规模安全性研究以检测异常副作用。迄今为止，基于CRISPR的疗法仅用于数百人。
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