CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--2026年6月15日--
协同轨迹分析项目（cTAP）宣布发布了一种新的、经过验证的预后评分，用于预测杜氏肌营养不良症（DMD）患者丧失行走能力（LoA）。根据2026年5月26日发表在《神经病学》（Neurology®，美国神经病学学会的医学期刊）上的研究，这种基于两种常见功能评估（从地面起身和10米步行/跑步）的简单易用评分，提供了更精细的风险分层，能够比先前报道的模型更好地指导临床决策和研究。该评分的发布代表了cTAP为支持改善DMD临床试验设计和疾病状态理解而开发的开源预后模型和洞察的最新成果。
"这种新的预后评分代表了管理杜氏肌营养不良症的重大进步，"加州大学戴维斯医学中心教授Craig McDonald博士表示，"通过为临床医生提供一个简单而强大的工具来预测丧失行走能力的时间，我们可以更好地为患者和家庭提供建议，优化试验设计，并最终改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量。"
该预后评分是使用来自自然史数据库和临床试验安慰剂组的600多名DMD男孩的数据开发的。研究人员使用分类和回归树模型，优先考虑易于获取的功能测量指标，即从地面起身和10米步行/跑步。这些预测因子被用来将患者分为五个不同的风险组。
"丧失行走能力仍然是杜氏肌营养不良症患者及其家庭面临的最重大挑战之一，"cTAP的创始患者倡导合作伙伴和初始种子资金提供者CureDuchenne的创始人兼首席执行官Debra Miller表示，"这种新型预后评分将有助于改善旨在阻止或延缓杜氏肌营养不良症无情进展的治疗方法研究，并支持临床医生更好地协助家庭提前规划，以应对这一转变。我们热切希望看到该评分投入实际应用，我们很感激能够通过提供来自前瞻性定义的自然史研究的关键患者数据来帮助开发该模型。cTAP的这一努力是患者组织、学术界和行业共同合作解决问题重要性的例证。"
研究表明，该预后评分有效地将患者分层为风险分离良好的组别，最低风险组的LoA中位时间>4年，最高风险组为0.9年。重要的是，该评分使用独立数据集进行了验证，证实了其稳健性和普适性。所开发的评分优于基于单项功能测试的现有分类，提供了对LoA时间线更准确的预测。
该预后评分的效用延伸到临床实践，使医疗保健提供者能够就移动设备、家庭改造和心理社会支持提供更有针对性的前瞻性指导。在临床试验中，它可以增强患者分层，并通过识别具有相似预后轨迹的亚组，可能提高研究效率。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种严重的X连锁遗传疾病，影响1:3500-1:6000的活产婴儿。其特征是进行性肌肉退化和运动功能丧失，最终导致心肺衰竭而早逝。
关于协同轨迹分析项目（cTAP）
cTAP是一个多国、多利益相关方的非营利组织，致力于推进罕见神经肌肉疾病的临床试验设计、分析和患者数据资源。cTAP利用广泛的自然史和安慰剂数据集、高度参与的世界级专家网络以及在协作解决问题方面的成功记录，开发具有现实世界影响的循证进展。cTAP在杜氏肌营养不良症方面的工作支持了改进的临床试验设计、分析和解释，对外部对照的更好匹配，以及向监管机构和卫生当局提供更有力的证据包。cTAP通过围绕患者数据催化合作以加速研究进展的独特方法，为全球罕见、异质性疾病和患者社区带来了希望。
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