悉尼大学的科学家们发现了一种与帕金森病相关的大脑蛋白质功能异常——这一发现可能为未来开发治疗这种衰弱性疾病的新疗法铺平道路。
悉尼大学（University of Sydney）的一项新研究表明，一种关键的大脑蛋白质参与了帕金森病的发展，并找到了对其进行修饰的方法，为未来的治疗带来了希望。该研究由脑与心智中心（Brain and Mind Centre）的凯·道布尔（Kay Double）教授领导，团队花费了十多年时间研究驱动帕金森病的生物学机制。这种疾病影响着全球超过1000万人，是仅次于痴呆症的第二大常见神经系统疾病。
从发现到突破
2017年，道布尔教授的团队发表了一项研究，发现在帕金森病患者的大脑中存在一种名为SOD1的蛋白质异常积聚。尽管SOD1通常在大脑中具有保护作用，但在帕金森病患者中，它会变得功能异常，聚集在一起并损害神经元。
在此基础上，最新研究发表于《Acta Neuropathologica Communications》，表明针对这种功能异常的蛋白质可以显著改善动物模型的运动功能。
“我们治疗的所有小鼠的运动技能都得到了显著改善，这是一个非常有希望的迹象，表明这种方法也可能对患有帕金森病的人有效。”道布尔教授说道，“我们希望通过治疗这种功能异常的蛋白质，能够改善正在接受治疗的小鼠的类帕金森症状——但即使是我们也对干预的成功感到惊讶。”
用铜治疗蛋白质
这项研究涉及两组表现出帕金森样症状的小鼠。其中一组接受了为期三个月的特殊铜补充剂治疗，而另一组则接受了安慰剂。
结果显示，接受安慰剂的小鼠继续经历恶化的运动症状，而接受铜补充剂治疗的小鼠则免受这些影响，并保持了正常运动能力。
“结果超出了我们的预期，并表明，在进行进一步研究后，这种治疗方法可能会减缓人类帕金森病的进展。”道布尔教授说。
理解帕金森病
帕金森病发生在大脑中产生多巴胺的细胞死亡时，导致震颤、僵硬、动作迟缓和平衡能力差。虽然确切原因尚不清楚，但这项研究加强了功能异常的SOD1蛋白在其进展过程中扮演重要角色的可能性。
“随着我们对帕金森病的理解不断加深，我们发现有许多因素促成了其发展和在人体中的进展——而功能异常形式的SOD1蛋白很可能是其中之一。”道布尔教授表示。
走向多方面治疗
这些研究结果还指出了联合治疗的必要性，这与其他复杂疾病的教训相呼应。
“正如研究人员在HIV研究中发现的那样，帕金森病是一种复杂的疾病，可能需要多种干预措施。单一治疗单独使用时可能效果有限，但与其他干预措施结合时，会对整体健康状况产生显著改善。”道布尔教授补充道。
下一步是什么？
团队的下一步目标是确定如何在人体临床试验中最佳地靶向功能异常的SOD1蛋白。如果成功，这可能成为一类旨在减缓甚至阻止帕金森病进展的新疗法的开端。
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