当生物科技公司本周在摩根大通医疗健康会议上面对投资者时，他们强调了与美国食品药品监督管理局（FDA）在临床试验设计和审批监管路径上的共识。与此同时，Atara公司对FDA在拒绝其治疗罕见术后并发症的疗法后"完全改变立场"表示遗憾。
去年，多家生物科技公司经历了监管反复的冲击，此前FDA的指导方针似乎被推翻，导致审批被拒或时间线延迟。这一趋势延续至2026年，Atara Biotherapeutics于本周一宣布FDA拒绝其疗法，并称之为"立场的完全逆转"。
在此监管不确定性中，多家生物科技公司希望在本周的摩根大通医疗健康会议上明确表明：它们与监管机构的共识坚如磐石。根据本周公司更新JPM26会议时发布的分析师报告，Beam Therapeutics（光束治疗公司）、Cabaletta Bio（卡巴莱塔生物）、PTC Therapeutics（PTC治疗公司）和BridgeBio（桥梁生物）均表示已就监管路径或项目下一步行动与FDA达成一致。
H.C. Wainwright分析师将监管共识列为本次会议的关键主题。该公司在周三上午的报告中写道："监管共识正在压缩时间线，并提升价值拐点的可见性。"
然而，Atara本周一的消息表明，生物科技行业尚未完全摆脱FDA的不确定性。根据Atara的公告，在关于Ebvallo用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒相关严重移植后并发症的完整回复函中，FDA表示Atara的单臂ALLELE研究"不再被视为足以提供加速批准有效性证据的研究"。该公司进一步指出，FDA的"新立场与先前对Atara的指导、FDA对临床试验数据集的共识，以及在生物制品许可申请（BLA）提交时接受该单臂研究设计适用于患者群体的立场相悖"。
Replimune和Capricor的首席执行官在去年遭遇拒绝后也表达了类似观点。
BMO Capital Markets分析师埃文·赛格曼（Evan Seigerman）在11月参加BioSpace网络研讨会时谈及这一趋势，特别提到Replimune——该公司在7月因其晚期黑色素瘤候选药物RP1遭遇意外拒绝。
赛格曼在描述该公司经历时说："当时FDA就临床试验设计提供了一套指导，或说明他们可采用独特试验设计……但突然间，立场180度大转弯，"他补充道，"这使一切陷入混乱。"
Beam、Cabaletta、PTC和BridgeBio正期待在2026年获得更好运气。以下是它们监管路径的最新进展。
借助AATD共识迈向加速批准路径
Beam Therapeutics（光束治疗公司）今年正采取关键步骤向商业化公司转型，该公司宣布已就BEAM-302治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潜在加速批准路径与FDA达成一致。该实验性基因编辑疗法在2025年3月的I/II期试验中显示出积极早期结果，首次实现了该罕见疾病的基因校正——该疾病特征为AAT蛋白表达缺失或不足。
Beam在1月11日发布的新闻稿中表示（恰在JPM26会议前两天），BEAM-302的加速批准路径将基于12个月内评估的AAT生物标志物。该公司计划在I/II期试验扩展中招募约50名额外患者，使用最佳生物剂量进行治疗。
Wainwright分析师在周三报告中写道："我们相信BEAM-302的明确定义监管路径显著降低了开发风险。"
Beam针对镰状细胞病（SCD）的自体细胞疗法risto-cel更接近监管终点，公司预计将于2026年底前提交生物制品许可申请。
Cabaletta与FDA就红斑狼疮注册队列达成共识
与此同时，Cabaletta Bio（卡巴莱塔生物）已就其CD19 CAR-T细胞疗法rese-cel在系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎（LN）的I/II期试验中新的注册队列设计与FDA达成一致。然而，该计划涉及单臂队列的使用——这在FDA一些看似不一致的指导中曾引发争议。
根据Cabaletta 1月12日的新闻稿，按商定设计，rese-cel将在两个独立的单臂队列中进行评估：一个包含非肾性SLE患者，另一个包含LN患者。每个队列将纳入约25名患者。
Cabaletta在皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）领域进展更早，该公司已于12月启动了这些"与FDA对齐"的注册队列。
William Blair分析师在周一报告中表示："我们认为Cabaletta持续推进rese-cel在多适应症领域的进展，本次注册试验的启动即是明证。"
根据公告，Cabaletta预计将在2026年上半年获得rese-cel在SLE、系统性硬化症（SSc）和重症肌无力（MG）的完整I/II期数据。
William Blair周一指出："尽管我们认为公司2026年存在多个价值创造机会，但最关键的可能是SSc和MG领域的潜在监管共识，以及无预处理条件下试验的更新临床数据。"
PTC在混合II期结果后发布亨廷顿病积极进展
PTC Therapeutics（PTC治疗公司）在2025年的监管历程喜忧参半。
7月，这家专注于罕见病的生物科技公司成功获得FDA对Sephience治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）的批准。但8月，FDA拒绝了其治疗弗里德赖希共济失调的候选药物vatiquinone，完整回复函（CRL）指出"未证明实质性疗效证据"。
在首席执行官马修·克莱因（Matthew Klein）1月12日JPM会议演讲前发布的新闻稿中，克莱因赞扬了Sephience的获批及其"全球上市的强劲开局"。
在早期管线中，PTC正开发亨廷顿病药物votoplam。本周一，该公司宣布已与FDA就全球III期试验设计达成一致，计划于今年上半年启动。PTC表示，在去年第四季度举行的II期末期会议中，FDA还确认鉴于亨廷顿病未满足的重大医疗需求，其对潜在加速批准路径持开放态度。
PTC在2025年5月报告称，小分子药物PTC518（在亨廷顿蛋白（HTT）mRNA中引入提前终止密码子）在II期PIVOT-HD试验的最低剂量下，使血液HTT蛋白水平降低23%。早期患者还观察到功能改善。
尽管试验达到主要终点，分析师反应平平。William Blair当时指出，晚期患者未在PTC518上显示任何功能获益，且脑脊液中的蛋白降低在这些患者中效果较弱。
William Blair分析师在周一的投资者报告中表示："我们认为votoplam在亨廷顿病（注：原文拼写错误为Hungtinton's）的试验设计与FDA达成共识是积极信号，并期待公司分享更多关于试验设计细节及支持加速批准的终点信息。"
BridgeBio肌肉萎缩症药物有望获传统批准
BridgeBio（桥梁生物）可谓顺风顺水，其转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）药物Attruby在2025年第四季度实现Truist Securities周一报告中所称的"意外超预期"。根据Truist数据，该公司1月12日JPM会议中公布的1.46亿美元营收代表季度环比增长35%。
在监管方面，BridgeBio报告称已与FDA举行了两次II期末期会议，分别针对慢性甲状旁腺功能减退症药物encaleret和肢带型肌营养不良2I/R9型（LGMD2I/R9）药物ribitol。
Truist表示，BridgeBio透露FDA对ribitol在LGMD2I/R9领域基于试验中期分析积极功能数据追求传统完全批准表示认可。该公司计划于2026年上半年向FDA提交这两项资产的新药申请。
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