亮点
- 2025年批准的55种新活性药物成分较前一年略有下降，但与五年平均值一致。
- 进入临床试验的新实验性药物数量正在缓慢减少，目前已被放弃的实验性药物数量所超过。
- 实验性药物的私营部门主要赞助商的新进入率持续下降，退出率超过进入率两倍以上。
引言
生物技术创新研究中心(CRIB)致力于识别美国食品药品监督管理局(FDA)新药开发和审批的趋势。我们每年向药物开发界通报从FDA橙皮书(药品评价与研究中心CDER批准的药品)和紫皮书(生物制品评价与研究中心CBER授予的许可)公开文件中获取的关键变化。我们还收集和分析美国国立卫生研究院(NIH)数据库ClinicalTrials.gov中的信息。这些数据涉及在美国和其他参与国进行人体临床试验的试验性药物。在所有情况下，都需要进行大量消歧处理，以解决这些数据库中普遍存在的不准确、模糊和拼写错误。
在本次更新中，我们重点关注了临床药物体验知识库(CDEK)所反映的关键趋势。所有研究结果都可以在我们的网站上轻松获取和验证，该网站免费透明地提供有关试验性和已批准药物、其赞助商、预期适应症以及其他公开可用数据的信息。
2025年，FDA批准了55种新的活性药物成分(API)(图1A)。这一数字略低于2024年的62种批准。2025年的批准包括33种小分子药物、16种生物制品(主要是单克隆抗体)，以及3种疫苗、2种细胞疗法和1种生物制品。
不同于我们以往更新监管激励措施和疾病领域多方面趋势的传统做法(这些信息现在可以从其他来源轻松获取)，我们仅指出55种新活性药物成分中有30种(即55%)有资格获得孤儿药激励(未显示)。这一比例延续了近期但持久的趋势，在过去八年中有七年超过一半的新药批准有资格获得治疗孤儿病的激励措施。从背景来看，在1983年《孤儿药法案》通过后的前三十年中，从未达到过50%这一里程碑。
CDEK数据库的一个新特点是整理了有关为新药开发做出贡献的公司的信息。在这些研究中，我们评估了所有从每个FDA批准药物的初始新药临床试验申请(IND)到最终获批期间赞助临床试验的公司。这些组织的状态大致分为：积极继续开发新药、被收购(被其他实体)、倒闭(即停止营业)或在研发新实验性药物方面"不活跃"。虽然大多数这些分类可以从新闻稿和其他公开来源获取，但许多公司只是简单地停止了新API开发或悄然倒闭(没有新闻稿或正式公告)。为了对这些命运进行分类，如果一家公司经历了至少五年没有新的临床研究，同时无法找到继续活动的证据(例如，没有更新的网站)，则被视为"倒闭"状态。如果一家公司经历了至少五年没有新API的额外临床试验的证据，则被确定为"不活跃"类别。
2025年，有8家公司被收购，6家公司仍然存在但不再开发新的活性药物成分，1家公司倒闭。为了正确理解这一点，截至2025年底，共有470家不同的公司为FDA批准的至少一种新活性成分的开发做出了贡献。其中，150家公司仍然存在、独立并继续开发新的活性药物成分。在剩余的320家公司中，257家经历了合并或收购，37家不再开发新药，剩下的26家被指定为倒闭。在2019年之前成立的公司中，没有一家加入这个"成功"公司名单，考虑到开发新药所需的大量时间，这并不特别令人惊讶。
本年度报告中包括的发现之一是对所有实验性药物和研究性临床试验的评估。除了评估2025年注册的临床试验总数外，我们还评估了临床开发的每个阶段。我们将实验性药物定义为一种活性药物成分，无论其配方、临床应用或给药途径如何，都从未获得FDA批准。对于首次在1/2期环境中测试的API，我们将其升级为反映2期试验，同样，2/3期试验被计为3期试验。
这种方法确定了1,248种药物，这些药物在2025年开始的临床试验中首次进行测试(图2A，灰色条)。我们考虑了所有国内(美国)和国际(美国以外)公开传达的信息，并将"实验性药物"定义为此前未在美国获得批准的API。2025年首次进行临床试验的1,248种API略低于2024年首次测试的1,332种API。这一下降趋势始于2021年首次测试的1,497种实验性药物的历史峰值之后。在2025年首次测试的1,248种药物中，1,088种在传统1期环境中进行测试，其余160种首次出现在1/2期临床试验环境中。进一步来看，712种额外的API(此前已在1期环境中测试过)在2025年首次出现在2期临床试验中。这略高于2024年首次在2期环境中测试的683种药物，并且与长期趋势基本一致。同样，261种API首次出现在3期临床试验中。
上述结果确定了过去四分之一个世纪引入临床研究的新API数量。由于我们团队和其他人的研究证实，只有一小部分(大约十分之一)新的实验性药物最终会获得FDA的批准，因此可以合理预期，不活跃药物的比例可能会上升。因此，我们估计了开发可能被视为休眠的API数量。采用与公司赞助商类似的方法，休眠被定义为至少五年没有额外的临床研究活动。
不再积极开发的API比例在很大程度上抵消了2025年首次测试的API数量。根据五年不活跃的定义，2025年有1,181种试验性药物进入休眠状态。一旦减去2025年获得FDA批准的额外55种API(因此不再被视为试验性药物)，净减少1,236种，与新进入的1,248种试验性药物惊人地一致。
我们还更新了参与开发至少一种临床阶段实验性药物的私营部门组织的数量。与API进入和退出的抵消率不同，公司赞助商的净数量继续呈现三年下降趋势。具体而言，315家公司在2025年启动了首次临床试验。相比之下，另有644家公司被认为"不活跃"，另有41家公司被收购，10家公司被视为"倒闭"。尽管2025年公司在数量上的净赤字最初看起来可能相当大，但必须考虑到2025年有6,461家公司被确定为仍活跃在新实验性药物开发中。
总之，2025年见证了长期事件的延续，这些事件已经成为本世纪制药行业的特征。FDA批准的药品数量和类型继续以与过去十五年经历的速率和药品类型一致的速度发展。在获得至少一项FDA批准的公司中，我们继续看到行业整合的高比率，以及公司离开研发的速度与过去五年观察到的趋势一致，但肯定远未达到2010年代达到的整合峰值。虽然2025年进入临床开发各阶段的API速率保持稳定，但主要赞助商的流失率(主要是由于流失而非整合)超过了新进入者的速率，延续了过去三年持续的净赤字。如果这种侵蚀持续下去，可能会对未来新药的引入产生长期影响。
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