遗传和罕见疾病的发病率不断增加，这是推动反义寡核苷酸（ASO）治疗市场收入增长的主要因素。例如，美国肺脏协会报告称，囊性纤维化在美国影响约40,000人，全球范围内则有约100,000人受到影响。在美国，大约每30人中就有1人携带该病的基因。据预测，在2019年至2023年间出生的囊性纤维化患儿平均预期寿命为61岁，而2023年出生的一半患者预计至少能活到68岁。
反义寡核苷酸（ASO）技术的进步为解决广泛的遗传性疾病提供了希望。随着研究人员和创新者对遗传疾病复杂性的深入了解，ASO在提供靶向且有效的治疗中的作用日益显现。值得注意的是，最近在系统递送方法上的进展——尤其是外泌体加载和基于纳米颗粒的技术改进——正在扩大新型治疗应用的潜力。
2025年2月，渤健公司（Biogen Inc.）和Stoke Therapeutics公司宣布合作，在美国、加拿大和墨西哥以外地区共同开发和商业化Zorevunersen——这是一种潜在的、首例用于治疗Dravet综合征的疾病修饰疗法。Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸（ASO），旨在靶向SCN1A基因，该基因负责大多数Dravet综合征病例。
反义寡核苷酸（ASO）作为单基因疾病的修饰疗法显示出巨大的潜力。然而，其广泛应用目前受到诸如递送方法有限、对目标组织的作用不足以及对精确的蛋白质过表达或抑制水平需求理解不完全等挑战的限制。虽然ASO通常表现出较低的免疫原性，但其与免疫系统的相互作用可能因序列、化学修饰和递送方法等因素而有所不同。
市场细分概述及增长洞察
根据技术分类，反义寡核苷酸（ASO）治疗市场分为第一代ASO、第二代ASO、第三代ASO和偶联ASO。其中，第一代ASO细分市场在2024年占据了最大的市场份额。第一代化学修饰的反义寡核苷酸（ASO）包含多种化学基团，如甲基膦酸酯（MP）、硫代磷酸酯（PS）、磷酰胺酯、亚甲基（甲基亚胺）（MMI）、5′N氨基甲酸酯、三唑、酰胺、硫酯、硫代甲缩醛、巯基乙酰胺、硼烷磷酸酯、5′甲基脲和胍。这些修饰会影响磷酸二酯骨架的整体电荷，将其分为中性、阳离子或阴离子。
区域市场概述及增长洞察
北美在2024年的反义寡核苷酸（ASO）治疗市场中占据最大市场份额，这一增长得益于遗传和罕见疾病患病率的增加，以及核酸化学和递送技术的显著进步，领域持续快速发展。根据美国国家生物技术信息中心（NCBI）的数据，杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X连锁隐性遗传病，主要影响男性。估计每3,600名活产男婴中就会有一例发生DMD。一些研究表明，DMD在美国影响约每10,000人中的2人，使其成为最常见的先天性肌病之一，也是最严重的一种。
2025年1月，Alloy Therapeutics公司——一家致力于扩大先进药物发现技术获取渠道的生物技术生态系统公司——宣布与赛诺菲（Sanofi）达成目标特定的合作和许可协议。此次合作将利用Alloy创新的AntiClastic反义平台来解决中枢神经系统（CNS）目标问题。该专有技术使药物开发者能够通过在RNA水平上精准靶向细胞内疾病机制，充分挖掘反义疗法的潜力。
竞争格局和主要竞争对手
反义寡核苷酸（ASO）治疗市场的特点是结构分散，许多竞争对手占据了显著的市场份额。反义寡核苷酸（ASO）治疗市场报告中列出的主要参与者包括：
- Ionis Pharmaceuticals
- Isarna Therapeutics
- Regulus Therapeutics
- Sarepta Therapeutics
- Secarna Pharmaceuticals
- Wave Life Sciences
- Alloy Therapeutics
- Insud Pharma
- Bolden Therapeutics, Inc.
- Merck & Co., Inc.
- Biogen Inc.
- Arrowhead Pharmaceuticals
- F. Hoffmann-La Roche
- Nippon Shinyaku
- Alnylam Pharmaceuticals
主要竞争对手的战略发展
Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG：2024年5月，欧洲领先的独立反义药物发现和开发公司Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG与治疗肽片段发现领域的领导者Orbit Discovery Ltd.（Orbit）宣布合作，以发现和开发肽偶联靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法。此次合作将利用Orbit的专业知识及其基于珠子的肽展示引擎，识别、筛选并选择针对多种疾病目标的环状肽，然后将其与Secarna ASO分子结合。
Alloy Therapeutics：2023年6月，生物技术生态系统公司Alloy Therapeutics宣布推出其革命性的AntiClastic反义寡核苷酸平台，该平台使用优化构建的空间构象核酸来增强反义药物的效果。Sudhir Agrawal的Arnay Sciences LLC已授予Alloy独家使用AntiClastic ASO平台知识产权的许可。
市场细分分析
根据核苷酸类型、技术、给药途径、开发阶段和适应症对反义寡核苷酸（ASO）治疗市场进行了细分：
• 核苷酸类型展望（收入，百万美元；2022-2032）
o 基于DNA的ASO
o 基于RNA的ASO
o 改良/混合ASO
• 技术展望（收入，百万美元；2022-2032）
o 第一代ASO
o 第二代ASO
o 第三代ASO
o 偶联ASO
• 给药途径展望（收入，百万美元；2022-2032）
o 鞘内注射
o 静脉注射（IV）
o 皮下注射
o 眼内注射
• 开发阶段展望（收入，百万美元；2022-2032）
o 临床前
o 临床
o 商业化
• 适应症展望（收入，百万美元；2022-2032）
o 遗传性疾病
o 神经系统疾病
o 癌症
o 感染性疾病
o 心血管疾病
o 其他
• 区域展望（收入，百万美元；2022-2032）
o 北美
a. 美国
b. 加拿大
c. 墨西哥
o 欧洲
a. 德国
b. 法国
c. 英国
d. 意大利
e. 西班牙
f. 比荷卢
g. 北欧国家
h. 欧洲其他地区
o 亚太地区
a. 中国
b. 印度
c. 日本
d. 韩国
e. 大洋洲
f. 东盟国家
g. 亚太其他地区
o 拉丁美洲
a. 巴西
b. 拉美其他地区
o 中东和非洲
a. 海湾合作委员会国家
b. 南非
c. 以色列
d. 土耳其
e. 中东和非洲其他地区
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