一项由麻省理工学院斯隆管理学院（MIT Sloan School of Management）、麻省总医院（Massachusetts General Hospital, MGH）Sean M. Healey & AMG ALS中心、波士顿大学奎斯特罗姆商学院（Questrom School of Business at Boston University）以及QLS Advisors的研究团队提出的全新方法，为肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗法的临床试验提供了资金支持。这项题为《通过适应性平台试验资助药物开发》的研究于今日发表在《PLOS One》期刊中，详细阐述了一种将适应性平台试验的效率（如降低成本和缩短时间）与创新的特许权收益投资结构相结合的融资模型，旨在加速ALS及其他严重疾病的治疗开发。
ALS，也常被称为卢·格里克病，是一种进行性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管其影响巨大，但由于传统临床试验成本高昂、耗时长且风险大，新疗法的开发进展一直缓慢。这种瓶颈常常使传统投资者望而却步，导致许多有前景的研究停滞不前。
为应对这一挑战，研究作者提出设立一种投资基金，为适应性平台试验提供一半的资金支持，以换取从试验中成功药物未来的特许权收益。适应性平台试验允许在同一主协议下同时测试多种候选药物，并实时解读结果以确定其疗效或无效性。基于Healey & AMG ALS中心主导的HEALEY ALS平台试验数据及合理假设，他们的模拟基金预期回报率为28%，完全损失的概率为22%。这种回报率可能吸引更愿意承担风险并注重影响力的投资者，例如对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家。研究发现，通过同时资助多个平台试验并运用金融工具（如证券化——将贷款或特许权等资产的未来收入打包成投资产品），可以实现对主流投资者更具吸引力的回报。
该研究代表了医生、临床试验专家和金融工程师之间的多学科合作，其中包括MGH的Sean M. Healey & AMG ALS中心的安妮特·德马托斯（Annette De Mattos）、克里斯汀·德雷克（Kristin Drake）、梅丽特·库德科维奇（Merit E. Cudkowicz）、里卡多·奥尔蒂斯（Ricardo Ortiz）、梅雷迪思·哈森内尔（Meredith Hasenoehrl）、玛丽安·蔡斯（Marianne Chase）、布里特尼·哈基（Brittney Harkey）和萨布丽娜·帕加诺尼（Sabrina Paganoni）；波士顿大学奎斯特罗姆商学院的尤金·索雷茨（Eugene Sorets）；QLS Advisors的肖姆什·乔杜里（Shomesh Chaudhuri）和约翰·弗里希科普夫（John Frishkopf）；以及麻省理工学院的赵俊赫（Joonhyuk Cho）和安德鲁·洛（Andrew W. Lo）。他们的工作弥合了生物医学与资本市场的鸿沟，为拯救生命的疗法融资和交付开辟了新路径。
“ALS临床试验面临诸多重大障碍——从高成本和长周期到有限的资金池，”MGH Sean M. Healey & AMG ALS中心主任兼Mass General Brigham神经科学研究所执行主任梅丽特·库德科维奇博士（Dr. Merit Cudkowicz）表示，“我们的平台试验模型已经证明，我们可以更高效地测试更多疗法。目前仍缺失的是可持续的资金支持。这一创新方法可能成为游戏规则的改变者，使我们能够更快启动试验，纳入更多有前景的疗法，并朝着共同目标迈进：尽快为ALS患者提供有效的治疗。”
这一名为“适应性特许权基金”（Fund of Adaptive Royalties, FAR）的模型，独具优势地改变了ALS等疾病的研究方式，为开发者提供共享基础设施、集中数据分析和显著降低的前期资本需求，同时为投资者提供多元化、基于组合的多候选药物投资机会和高回报潜力。虽然该研究聚焦于ALS，但作者认为这种融资模型也可应用于其他疾病领域，尤其是那些具有明确定义终点、治疗成功率可清晰可靠测量且现有疗法较少的疾病。
“这一融资框架解决了生物医学创新的核心问题之一——弥合发现与交付之间的‘死亡谷’，”论文合著者、麻省理工学院查尔斯·E·哈里斯教授兼麻省理工学院斯隆金融工程实验室主任安德鲁·洛（Andrew W. Lo）表示，“通过协调投资者与开发者之间的利益，并在整个候选药物组合中分散风险，我们可以为迫切需要资金的疾病解锁新的资本来源。”
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