纽约讯——上周美国食品药品监督管理局（FDA）主办的会议上，基因与细胞疗法开发商积极主张将已上市产品或在研管线中的内部及公开数据纳入新药申请材料，前提是不损害其知识产权。
FDA生物制品评价与研究中心（CBER）下属治疗产品办公室（OTP）正在审议相关指南，指导申办方如何利用现有证据简化细胞与基因疗法的开发及监管流程。该机构于周四召开会议，征求生物技术行业意见，重点探讨临床前、临床及化学、制造和控制（CMC）数据的共享应用方案。公众可于10月17日前就此议题向FDA提交书面意见。
OTP代理主任维贾伊·库马尔（Vijay Kumar）在会上表示："该指南将为申办方提供清晰一致的指引，同时支持FDA审评流程。当我们能审慎应用既往研发项目的经验时，可避免不必要的重复研究，将宝贵资源集中于解决产品的创新环节。"他指出，复杂的制造工艺、过度依赖动物实验以及极罕见病治疗开发的普遍挑战是行业主要障碍，"传统监管方法必须与时俱进，在确保患者安全的同时容纳创新。许多细胞与基因疗法属首创产品，监管历史有限，这种新颖性虽令人振奋，却给申办方和监管机构带来不确定性。"
与会制药商及生物技术行业观察者迫切希望FDA允许其在新药申请中使用既往生成的数据，并加强与申办方的沟通以明确审批路径——这对患者群体极小的罕见病治疗尤为重要，此类药物难以开展随机对照临床试验。
会议讨论焦点集中在药物开发的平台化方法上：若申办方在多个候选产品中使用相同载体、基因编辑器或其他组件，可在申报新产品时复用相关技术证据，无需重复实验。FDA去年曾发布平台技术认定计划的草案指南，允许企业将已获认定的治疗组件在制造和非临床安全性数据用于含相同部件的新产品申报。
今年6月，FDA曾授予赛雷帕治疗公司（Sarepta Therapeutics）平台技术认定，认可其用于肢带型肌营养不良2E/R4型（LGMD2E/R4）实验性基因疗法SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）的病毒载体rAAVrh74，但7月因安全顾虑撤销认定。特塞拉治疗公司（Tessera Therapeutics）首席监管官安妮-弗吉尼亚·埃吉曼（Anne-Virginie Eggimann）指出，平台化方法是"利用既往知识促进细胞与基因疗法开发的最佳途径"，建议FDA在开发早期与申办方召开"平台会议"，探讨跨项目复用证据的可能性。
赛诺菲监管负责人瓦莱丽亚·温斯洛（Valeria Winslow）呼吁FDA明确平台技术认定的适用技术范围及预期效率增益："在赛诺菲看来，平台技术是细胞与基因疗法未来的核心。"她补充称，公司愿共享临床前竞争性数据以加速全行业研发并提升治疗安全性，同时保护专有数据。
FDA近期持续减轻罕见病疗法开发监管负担，除推出平台技术认定计划外，本月还公布了针对极罕见遗传病的灵活监管框架。今年春季，特朗普政府卫生官员亦向药企承诺将优先推进细胞与基因疗法开发。
吉利德旗下凯特制药（Kite Pharma）监管CMC副总裁、生物技术创新组织（BIO）再生医学委员会成员梅尔什德·阿拉伊（Mehrshid Alai）指出，对已获安全有效性验证的治疗组件进行重复研究造成无谓延误，这对缺乏替代方案的罕见病药物申办方尤为不利。她主张FDA在药物开发各阶段（从研究性新药申请到上市审批）均采纳既往知识，来源可包括已获批上市申请、研究性新药申请、科学文献及行业联盟信息。
阿拉伊特别强调，效力测定与关键质量属性是现有证据最具价值的应用领域，建议FDA就此提供指导并允许基于风险的灵活决策。"科学论证的责任在我们，需向监管机构阐明依据，"她补充道，"因此恳请FDA考虑采用基于风险的弹性框架评估既往知识。"
合同研究机构艾特恩泰夫科学（Attentive Science）毒理学与病理学副总裁巴塞尔·阿萨夫（Basel Assaf）提出，已公开发表的腺相关病毒（AAV）载体可靠证据可建立行业标准。例如对成熟AAV衣壳，FDA可完全豁免生物分布研究，对新型衣壳则减少实验要求。他认为多数情况下临床前毒理研究可限定为三个月，因后续罕有临床显著发现。阿萨夫还建议企业共建数据共享联盟，在不侵犯知识产权前提下开放动物生物分布研究数据。
米诺维亚治疗公司（Minovia Therapeutics）首席科学官诺亚·谢尔（Noa Sher）承认，部分证据必须保密——该公司正开发含同种异体线粒体的自体干细胞疗法治疗线粒体功能障碍疾病。她鼓励药企、医疗机构及合同开发生产组织（CDMO）共享CMC相关数据及细胞疗法通用工艺，此类关于方案、材料、设备和产量的见解"将使整个行业受益"，但产品特有工艺（如米诺维亚的线粒体整合技术）应保密。
催化剂医疗咨询公司（Catalyst Healthcare Consulting）创始人兼CEO南希·迈尔斯（Nancy Myers）指出，关键在于厘清药企将多大程度复用内部证据，或FDA是否允许引用公开信息及其他公司数据。"知识可在多层级复用，影响各不相同，"迈尔斯在会上表示。尽管行业普遍认同具有相似特征的细胞与基因疗法可跨项目引用自身数据，但各方对可能惠及竞争对手或生产伙伴的信息共享更为谨慎。
为促进药企与生产组织间的数据共享，迈尔斯建议FDA允许申办方在多个生物制品许可申请（BLA）中引用合作CDMO主文件中的保密信息。此举既能复用历史数据、减少BLA重复内容，又可保护专有信息。"CBER在制定利用既往知识的政策时，务必在实施前征求利益相关方意见，确保规则不损害创新，"迈尔斯强调。
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