美国食品药品监督管理局（FDA）对药品和医疗器械的研发及审批流程包含多个阶段，确保产品在上市前后的安全性与有效性。
FDA内设两个部门确保美国消费者能获得全球最安全的药品和医疗器械：
- 药物评价与研究中心（CDER）负责药品审批流程
- 设备与放射健康中心（CDRH）负责医疗器械监管
尽管CDRH主要监管医疗器械，但CDER可能对涉及药品与器械组合的产品拥有管辖权。FDA对药品或器械的批准意味着CDER和/或CDRH已审查并确认其对目标人群安全有效。新药从发现到FDA批准通常需10至15年，新型医疗器械则需3至7年。本文重点介绍药品或医疗器械获批前必须经历的核心研发与审批阶段，但需注意具体阶段数量和审批路径可能因产品特性而异。
特定药品或医疗器械能否加速审批？
若新药用于治疗严重疾病且填补未满足的医疗需求，其审批流程可能被加速或"快速通道"。FDA将未满足需求定义为提供现有疗法不存在的治疗方案，或疗效优于当前疗法。FDA还为医疗器械设立"突破性医疗器械计划"快速通道，用于简化针对危及生命或致残性健康状况的更有效诊疗设备的审批。
此阶段通常在实验室启动新药或医疗器械研发。
药品开发
研发初期可能有数千种化合物作为临床治疗候选物。研究人员对潜在候选物进行初步测试，筛选出值得深入研究的化合物。对有前景药物的实验测试涵盖：
- 药物吸收、代谢和排泄过程
- 潜在益处与作用机制
- 剂量确定
- 最佳给药形式（外用、口服或注射）
- 副作用或不良事件
- 对不同人群（如性别、年龄、种族）的影响
- 与其他药物及治疗的相互作用
- 与同类药物的疗效对比
器械开发
器械开发通常始于研究者发现未被满足的医疗需求，随后创建新器械的"概念验证"。概念验证详述确定器械可行性所需的所有步骤，有前景的概念将进入后续开发阶段。
此阶段对有前景的药品和器械进行实验室动物测试以评估安全性。
药品临床前研究
在人体测试前，研究人员先在体外（试管）和体内（活体动物）测试药物，确定给药剂量及潜在危害（即"毒性"）。随后评估研究结果，判断该药物是否适合人体测试。
器械临床前研究
此阶段研究人员构建器械原型并在实验室测试，目标是确定原型是否适合人体使用。此阶段可能进行进一步改进。
此阶段在人体测试药品和医疗器械以评估其有效性和安全性。
药品临床研究
新药临床研究涉及设计可解答研究问题的临床试验，研究人员确定：
- 参与者人数与入选标准
- 研究持续时间
- 给药方式与剂量
- 数据收集内容
- 数据评估与分析方法
临床试验遵循从早期小规模研究到后期大规模研究的标准化流程。
医疗器械临床研究
医疗器械的审批路径取决于其风险等级分类。FDA采用I类、II类和III类分类体系，基于确保安全有效所需的管控级别。例如，I类器械受监管控制最少，III类器械受监管控制最严。此阶段申请人将拟议器械与类似上市产品对比，并论证其应属类别。随后器械进入上市前审批（PMA）流程，评估产品安全、有效及监管要求。
此阶段FDA审查所有与新药或医疗器械相关的研究数据，决定是否批准。
药品FDA审查
若临床前和临床研究证明药物对其预期用途安全有效，开发商可提交上市申请。申请需包含药物所有已知信息：
- 拟议标签
- 使用说明
- 潜在药物滥用信息
- 患者信息
- 使用指南
- 美国境外研究数据
- 伦理审查委员会合规信息
FDA评估所有申请数据后作出批准与否的决定。审批流程漫长且涉及医学专家团队，每位成员全面审查申请的指定部分。FDA团队成员可能前往临床试验现场进行常规检查。项目负责人将所有成员的独立评审汇总成最终文件包供FDA审查。
医疗器械FDA审查
若医疗器械开发商掌握充分的安全有效信息，可向FDA提交上市申请。FDA常咨询医学专家顾问委员会，决定是否批准器械或要求补充信息。
此阶段FDA密切监控已获公众使用批准的新药和医疗器械。
药品上市后安全监测
临床试验揭示药物安全、有效、剂量及副作用的重要信息。但尽管FDA审批严格，药物获批时仍无法掌握完整信息。产品安全性和副作用可能在上市数月甚至数年后才显现。因此FDA监测所有处方问题报告，可选择在标签添加警示或调整剂量信息；严重情况下可撤市。
医疗器械上市后安全监测
尽管上市前临床试验提供医疗器械安全有效的重要信息，新产品上市后可能浮现新的安全问题。FDA对美国医疗器械制造企业进行常规检查（无论是否由报告问题引发）。FDA还设立多个报告项目供消费者和医疗专业人员反馈问题：
- MedWatch计划：提供报告药品或医疗器械问题的渠道，公众可订阅安全警报获取最新信息
- 医疗器械安全网络（MedSun）：监测医疗器械安全有效，每月发布消费者通讯详述器械安全重要信息
若未达标准，FDA可关闭制造企业。
FDA负责监管美国药品和医疗器械。尽管审批流程漫长复杂，但为公众带来多重益处：
- 确保所有获批医疗器械和药品的安全有效
- 防止未经证实的医疗产品上市
- 维持药品和医疗器械生产的高标准
- 持续监测获批药品和器械的安全与质量
FDA还为特定药品和医疗器械提供加速审批项目，有助于更快将重要产品推向市场。
【全文结束】
