基因治疗开发公司uniQure表示,在FDA逆转其立场、同意一项显示疗效的一期/二期研究的三年分析结果可被接受后,该公司将提交AMT-130(针对亨廷顿病的在研药物)的加速批准上市申请。
Regenxbio宣布,FDA还将重新考虑clemidsogene lanparvovec——一种针对黏多糖贮积症Ⅱ型(亨特综合征)的在研基因疗法,该疗法于今年2月被拒——并允许使用现有临床数据申请加速批准。
在一项针对痴呆高危人群的安慰剂对照试验中,高剂量二十二碳六烯酸(一种欧米伽-3脂肪酸)能够穿透大脑,但在24个月内未导致认知功能或脑容量的差异。(《eBioMedicine》)
一项小鼠研究发现,旋转波似乎协调感觉和运动系统中的信息流动。(《Science》)
一项外显子组测序研究发现,每五名自发性1b型脊髓脑脊液漏患者中,就有一人携带罕见的功能性FBN2基因变异。(《Lancet Neurology》)
一项为期20年的纵向队列研究表明,男性儿童期遭受虐待史与偏头痛的长期风险升高相关,但女性中未发现此关联。(《Headache》)
“永久化学物质”全氟己烷磺酸与两个美国人群队列中的多发性硬化症相关。(《Environmental Research》)
一名在阵亡将士纪念日溺水事件的2岁女童的父母提起诉讼,要求阻止得克萨斯儿童医院对她进行脑死亡检测。(《Texas Tribune》)
一项受试者内比较显示,在研PET示踪剂MK-6240比已获批的flortaucipir更常检测到阿尔茨海默病中的早期tau病理。(《The Lancet》)
在一项单臂试验中,单侧磁共振引导聚焦超声消融对帕金森病运动并发症安全有效,但双侧治疗仅带来微小的运动改善,并导致持续的中重度不良事件。(《Lancet Neurology》)
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