FDA逆转神经药物立场;欧米伽-3与痴呆;脑死亡检测诉讼FDA Reverses Course on Neuro Drugs; Omega-3s and Dementia; Brain Death Test Lawsuit

环球医讯 / 健康研究来源:www.msn.com美国 - 英文2026-09-13 09:51:03 - 阅读时长2分钟 - 771字
本文汇总了近期多项神经科学和医学研究动态:FDA改变了立场,同意基因治疗公司uniQure利用一项一期/二期研究的三年分析数据提交亨廷顿病基因疗法AMT-130的加速批准申请;Regenxbio宣布FDA将重新考虑此前被拒的亨特综合征基因疗法,允许使用现有临床数据申请加速批准;一项安慰剂对照试验显示,高剂量DHA(一种欧米伽-3脂肪酸)能够进入高危痴呆人群的大脑,但未改善认知或脑容量;小鼠研究揭示旋转波协调感觉与运动系统的信息流;一项外显子组测序研究发现五分之一的自发性脑脊液漏患者携带罕见功能性FBN2变异;一项20年纵向队列研究表明男性儿童期受虐史与偏头痛长期风险升高相关,女性则无此关联;两种美国人群队列显示“永久化学物质”全氟己烷磺酸与多发性硬化症相关;一名在阵亡将士纪念日溺水两岁女童的父母起诉,要求阻止得克萨斯儿童医院对其检测脑死亡;一项受试者内比较显示新型PET示踪剂MK-6240比已获批的flortaucipir更常检测到阿尔茨海默病早期tau病理;一项单臂试验中,单侧磁共振引导聚焦超声消融对帕金森运动并发症安全有效,但双侧治疗仅带来微小运动改善却引发持久中重度不良事件。
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FDA逆转神经药物立场;欧米伽-3与痴呆;脑死亡检测诉讼

基因治疗开发公司uniQure表示,在FDA逆转其立场、同意一项显示疗效的一期/二期研究的三年分析结果可被接受后,该公司将提交AMT-130(针对亨廷顿病的在研药物)的加速批准上市申请。

Regenxbio宣布,FDA还将重新考虑clemidsogene lanparvovec——一种针对黏多糖贮积症Ⅱ型(亨特综合征)的在研基因疗法,该疗法于今年2月被拒——并允许使用现有临床数据申请加速批准。

在一项针对痴呆高危人群的安慰剂对照试验中,高剂量二十二碳六烯酸(一种欧米伽-3脂肪酸)能够穿透大脑,但在24个月内未导致认知功能或脑容量的差异。(《eBioMedicine》)

一项小鼠研究发现,旋转波似乎协调感觉和运动系统中的信息流动。(《Science》)

一项外显子组测序研究发现,每五名自发性1b型脊髓脑脊液漏患者中,就有一人携带罕见的功能性FBN2基因变异。(《Lancet Neurology》)

一项为期20年的纵向队列研究表明,男性儿童期遭受虐待史与偏头痛的长期风险升高相关,但女性中未发现此关联。(《Headache》)

“永久化学物质”全氟己烷磺酸与两个美国人群队列中的多发性硬化症相关。(《Environmental Research》)

一名在阵亡将士纪念日溺水事件的2岁女童的父母提起诉讼,要求阻止得克萨斯儿童医院对她进行脑死亡检测。(《Texas Tribune》)

一项受试者内比较显示,在研PET示踪剂MK-6240比已获批的flortaucipir更常检测到阿尔茨海默病中的早期tau病理。(《The Lancet》)

在一项单臂试验中,单侧磁共振引导聚焦超声消融对帕金森病运动并发症安全有效,但双侧治疗仅带来微小的运动改善,并导致持续的中重度不良事件。(《Lancet Neurology》)

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