根据最新公告，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Outlook Therapeutics针对新药办公室(OND)的正式争议解决(FDR)流程的上诉，确认贝伐珠单抗-vikg (Lytenava；Outlook Therapeutics)在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)方面已确立实质性有效性证据。Outlook Therapeutics计划于2026年6月向FDA重新提交贝伐珠单抗-vikg生物制品许可申请(BLA)。
FDR决定推翻了2025年12月30日发出的完整回应函(CRL)所设定的轨迹，并为潜在的美国批准确立了一条明确的监管路径，这是针对第一种眼科用贝伐珠单抗制剂，拥有FDA批准的制造工艺和标签。Lytenava，也称为ONS-5010，已获得欧洲委员会和英国药品和保健品管理局(MHRA)对湿性AMD的营销授权，目前在德国、奥地利和英国进行商业推广。
"我们感谢有机会通过FDR流程与FDA进行互动，"Outlook Therapeutics首席执行官Bob Jahr在声明中表示。"该机构对我们上诉的行动为美国批准提供了明确的前进路径。"
在正式回应中，OND确定NORSE TWO试验(NCT03834753)的结果，加上NORSE EIGHT(NCT06190093)的确认证据、自然史数据以及机制和药效学数据，共同确立了贝伐珠单抗-vikg在nAMD方面的实质性有效性证据。该决定指示眼科部和专科药物办公室与Outlook Therapeutics合作，就最终标签达成协议。
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根据正式决定，重新提交预计将作为1类重新提交进行，PDUFA日期和FDA决定预计将在收到FDA后60天内。该公司在2025年12月CRL之后，与眼科部和专科药物办公室举行A类会议后启动了FDR流程。FDR路径允许申请人将未解决的科学或监管争议升级给FDA高级领导层，以获得具有约束力的决定。
贝伐珠单抗-vikg监管历史和FDA批准路径
贝伐珠单抗-vikg是一种重组人源化单克隆抗体，结合所有亚型的人类血管内皮生长因子(VEGF)，通过立体阻断VEGF与其受体VEGFR-1(FLT-1)和VEGFR-2(KDR)在内皮细胞表面的结合，中和VEGF的生物活性。玻璃体内注射后，VEGF-受体相互作用的阻断减少了视网膜中内皮细胞的增殖、血管渗漏和新生血管形成。该药物在美国生产，如果获得批准，将携带FDA批准的标签和药物警戒基础设施，使其区别于目前在视网膜实践中使用的标签外复合贝伐珠单抗制剂。
复合贝伐珠单抗长期以来一直被用作nAMD中获批抗VEGF药物的低成本替代品，但没有FDA对制造过程、产品一致性和标签的监督。获批的眼科用贝伐珠单抗制剂将提供抗VEGF类别内的监管选项，可能扩展视网膜诊所和支付方在成本与获取考虑方面的处方集前景。重新提交的1类指定表明该回应充分解决了问题，支持60天的审查时钟。
Outlook Therapeutics已收到FDA对其ONS-5010/Lytenava湿性AMD申请的3份CRL。CRL的时间线如下：
- 第一份CRL：2023年8月发出。据公司称，这是由于化学、制造和控制(CMC)问题、制造检查中的开放性观察以及缺乏实质性证据。
- 第二份CRL：2025年8月发出。据公司称，此信函指出缺乏有效性实质性证据，并建议提供更多确认性疗效数据。
- 第三份CRL：2025年12月31日发出，针对随后的生物制品许可申请(BLA)重新提交。FDA表示，提供的额外数据并未改变其先前关于需要确认性疗效证据的结论。
如果BLA重新提交按计划在2026年6月进行并获得60天审查，FDA对贝伐珠单抗-vikg的决定预计在2026年8月，使其成为获批抗VEGF产品系列中的新成员，包括雷珠单抗、阿柏西普、法瑞西单抗和布罗鲁珠单抗。
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