5月，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了多项批准，受理了新药申请（NDAs）进行审查，并授予了用于治疗多种神经系统疾病的加速监管认定，包括自身免疫性疾病、神经退行性疾病、中风和罕见遗传综合征。有关2026年第一季度其他专业领域的批准信息，请参阅《Medscape医学新闻》的FDA药品批准页面。
艾加妥昔单抗用于血清阴性全身性重症肌无力（gMG）适应症扩大
5月8日，FDA扩大了艾加妥昔单抗alfa（Vyvgart；argenx公司）和透明质酸酶-qvfc（Vyvgart Hytrulo）的适应症范围，纳入抗乙酰胆碱受体（anti-AChR）抗体阴性gMG成年患者。据《Medscape医学新闻》报道，该疗法是首个也是唯一获批用于抗体阳性和抗体阴性gMG的新生儿Fc受体阻断剂。此次批准基于此前《Medscape医学新闻》报道的3期ADAPT SERON试验数据——这是迄今为止针对AChR抗体血清阴性gMG患者规模最大的研究。
首款B细胞耗竭疗法获批用于儿童复发型多发性硬化症（RRMS）
同样在5月8日，FDA批准静脉注射奥瑞珠单抗（Ocrevus；基因泰克公司）用于10岁及以上RRMS儿科患者。据《Medscape医学新闻》报道，这是美国首个获批用于该患者群体的抗CD20疗法。该决定得到3期OPERETTA 2试验结果的支持，该试验将奥瑞珠单抗与芬戈莫德进行了比较，后者此前是唯一获FDA批准用于儿科RRMS的疗法。
可溶性TNF（sTNF）抑制剂推进早期阿尔茨海默病（AD）治疗
5月14日，FDA授予早期AD首款同类治疗药物快速通道资格。XPro1595（pegipanermin；INmune Bio公司）是一种选择性sTNF抑制剂，旨在降低AD相关轻度认知障碍或AD痴呆患者的神经炎症，同时保留正常的免疫信号传导。该公司在声明中表示，下一步开发计划是在具有早期AD和炎症生物标志物的患者中开展2b/3期注册研究。
Prader-Willi综合征项目被临床暂停
5月14日，FDA在健康志愿者研究中观察到心脏安全问题后，暂停了ARD-101（Aardvark Therapeutics公司）的临床试验。该药物是用于Prader-Willi综合征过度进食的在研疗法。制造商在声明中报告，此举是在公司自愿暂停3期HERO试验及相关开放标签扩展研究后采取的，同时表示正在与FDA合作确定该药物的后续开发步骤。
factor XIa抑制剂推进二级中风预防
拜耳公司5月19日在声明中表示，FDA已受理asundexian（一种口服factor XIa抑制剂）的新药申请并授予优先审评资格，用于预防非心源性缺血性中风或短暂性脑缺血发作后患者的复发性缺血性中风。该申请得到3期OCEANIC-STROKE试验结果支持，该试验显示，当asundexian添加到标准抗血小板治疗时，与复发性缺血性中风显著降低相关，据《Medscape医学新闻》报道。
改良氨基酸疗法获共济失调毛细血管扩张症（A-T）优先审评
5月19日，FDA受理并授予左乙酰亮氨酸（AQNEURSA；IntraBio公司）用于治疗成人和儿科患者A-T的补充新药申请优先审评资格。IntraBio公司指出，FDA的优先审评资格反映了该患者群体未满足医疗需求的紧迫性。申请设定PDUFA目标日期为9月19日。该申请得到3期ATTeST试验数据支持，该试验显示，在4岁及以上确诊A-T的患者中，神经症状和功能结局有显著改善，据《Medscape医学新闻》报道。
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